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科学研究 最新动态

中国与全球科研动态，中英文均收；严格区分机制研究、细胞与动物证据、人体研究和成品效果。

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精选归档 · 第 5 页

2月13日周五第 81–82 条
  1. ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验60

    EveryONE Medicines 登记个体化反义寡核苷酸（ASO）治疗严重 CNS 遗传病研究

    EveryONE Medicines Inc. 在 ClinicalTrials.gov 登记了一项研究，评估个体化反义寡核苷酸（ASO）用于由独特遗传变异引起、且该变异适合通过 ASO 纠正的严重致残、危及生命（SDLT）中枢神经系统（CNS）疾病参与者。该研究目前处于登记阶段，材料未披露入组人数、试验分期、终点或结果数据。

    推荐理由：该登记信息显示个体化 ASO 针对独特遗传变异所致严重 CNS 疾病的临床研究已进入登记阶段，可用于跟进个体化核酸药物的临床路径。

3月21日周四
  1. ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验67

    Visirna 登记 VSA006 治疗中国 NASH 患者的 2 期临床试验

    Visirna Therapeutics 登记了一项 2 期临床试验，评估靶向肝脏 HSD17β13 mRNA 的 siRNA 药物 VSA006 在中国 NASH 患者中的疗效、安全性、PK 特征和免疫原性。该设计基于健康志愿者及 NASH/疑似 NASH 患者的 1 期研究结果，材料未披露入组人数、终点或时间安排。

    推荐理由：该登记披露 VSA006 在中国 NASH 患者中进入 2 期，可用于跟踪 HSD17β13 靶点 siRNA 的临床推进节奏。