刘磊团队联合墨尔本大学发表多肽-多酚凝聚体靶向递送研究
四川大学华西口腔医院刘磊教授团队联合四川大学轻工科学与工程学院及墨尔本大学Frank Caruso团队,构建了多肽-多酚网络修饰的凝聚体递送平台,成果发表于Journal of the American Chemical Society。
推荐理由:该研究提供多肽-多酚凝聚体递送蛋白、多肽、质粒DNA和siRNA的动物阶段数据,可判断其靶向与响应释放的转化空间。
情报类型
中国与全球科研动态,中英文均收;严格区分机制研究、细胞与动物证据、人体研究和成品效果。
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四川大学华西口腔医院刘磊教授团队联合四川大学轻工科学与工程学院及墨尔本大学Frank Caruso团队,构建了多肽-多酚网络修饰的凝聚体递送平台,成果发表于Journal of the American Chemical Society。
推荐理由:该研究提供多肽-多酚凝聚体递送蛋白、多肽、质粒DNA和siRNA的动物阶段数据,可判断其靶向与响应释放的转化空间。
n-Lorem Foundation 登记了一项针对单例 Schuurs-Hoeijmakers 综合征(SHMS)患者的个体化反义寡核苷酸(ASO)药物研究,该患者携带 PACS1 致病性新生杂合错义功能获得性突变。材料仅说明该研究为单例受试者提供个体化 ASO,未披露给药方案、终点或结果数据。
推荐理由:该登记展示 n-Lorem 针对 PACS1 突变 SHMS 单例患者的个体化 ASO 项目,可用于跟踪罕见病个体化核酸药物的临床推进方式。
EveryONE Medicines Inc. 在 ClinicalTrials.gov 登记了一项研究,评估个体化反义寡核苷酸(ASO)用于由独特遗传变异引起、且该变异适合通过 ASO 纠正的严重致残、危及生命(SDLT)中枢神经系统(CNS)疾病参与者。该研究目前处于登记阶段,材料未披露入组人数、试验分期、终点或结果数据。
推荐理由:该登记信息显示个体化 ASO 针对独特遗传变异所致严重 CNS 疾病的临床研究已进入登记阶段,可用于跟进个体化核酸药物的临床路径。
Visirna Therapeutics 登记了一项 2 期临床试验,评估靶向肝脏 HSD17β13 mRNA 的 siRNA 药物 VSA006 在中国 NASH 患者中的疗效、安全性、PK 特征和免疫原性。该设计基于健康志愿者及 NASH/疑似 NASH 患者的 1 期研究结果,材料未披露入组人数、终点或时间安排。
推荐理由:该登记披露 VSA006 在中国 NASH 患者中进入 2 期,可用于跟踪 HSD17β13 靶点 siRNA 的临床推进节奏。