PRAX-222 用于早发性 SCN2A 发育性癫痫性脑病儿童患者的临床试验
一项临床试验正在评估 PRAX-222 对 2 至 18 岁早发性 SCN2A 发育性癫痫性脑病（DEE）儿童患者的效果。该试验旨在了解 PRAX-222 在这一人群中的作用。
#临床证据
ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验AI 评分2222
ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验AI 评分00 比利时 REAL（BE.REAL）登记研究
比利时 REAL（BE.REAL）登记研究是一项观察性、非干预性研究，按常规临床实践安排访视，仅采集规定研究期内对应研究变量的数据。研究纳入单一阵列，即 Inclisiran 联合其他降脂疗法（LLTs），患者按已批准标签和比利时报销条件接受 Inclisiran 治疗。
ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验AI 评分2323 ADX-324 在健康志愿者与遗传性血管性水肿患者中的安全性、耐受性、PK、PD 研究
ADX-324 的首次人体 Phase 1 研究将评估其在健康志愿者和遗传性血管性水肿（HAE）患者中的安全性、耐受性、药代动力学（PK）与药效动力学（PD）。该研究为首次人体试验，覆盖健康志愿者与 HAE 患者两类受试人群。
ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验AI 评分5858 诺华登记 inclisiran 儿童 HeFH/HoFH 长期安全性与耐受性延伸研究
诺华登记了一项开放标签、单臂、多中心延伸研究，评估 inclisiran 在已完成 ORION-16、ORION-13、ORION-20 或 ORION-19 研究的 HeFH 或 HoFH 受试者中的长期安全性与耐受性。研究为单臂设计，未设对照，材料未披露入组人数、给药方案或结果数据。
ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验AI 评分2525 吸入型 MBS-COV（SNS812）在健康受试者中的 I 期安全性、耐受性与药代动力学研究
一项 I 期随机、双盲、安慰剂对照试验将评估吸入型 MBS-COV（SNS812）在健康受试者中的安全性、耐受性与药代动力学，采用单次和多次递增给药设计。
ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验AI 评分1515 MT-2111 治疗复发/难治性 DLBCL 的 I/II 期研究
一项 I/II 期研究正在评估 MT-2111 单药治疗复发/难治性弥漫性大 B 细胞淋巴瘤（DLBCL）的安全性、耐受性和药代动力学。I 期部分将确定 II 期推荐剂量，II 期部分则评估其疗效，并继续考察安全性和药代动力学。
ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验AI 评分5858 Regeneron 登记 ALN-PNP 首次人体试验，评估健康成人及 MASLD 患者安全性与耐受性
Regeneron 在 ClinicalTrials.gov 登记了 ALN-PNP 的首次人体试验，研究该在研药物在健康成人及携带 PNPLA3 特定变异的 MASLD 成人中的安全性、耐受性和有效性。
ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验AI 评分2222 超声辅助与体表标志法鞘内注射 Nusinersen 治疗成人脊髓性肌萎缩症（EchoSpin 研究）
一项回顾性研究比较了超声辅助与体表标志法经椎板间隙鞘内注射 Nusinersen 在 51 例成人 SMA 患者中的效果，评估指标包括穿刺成功率、注射次数、操作时间及不良事件。Nusinersen（Spinraza）是 FDA 和 EMA 批准用于所有 SMA 亚型的反义寡核苷酸，需经腰椎穿刺鞘内给药，而合并脊柱侧弯或脊柱内固定的成人患者穿刺难度较大。
ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验AI 评分1515 优化降脂药物治疗对血脂谱及动脉粥样硬化斑块定性特征的影响
一项临床试验评估在最大耐受剂量他汀和/或依折麦布基础上加用PCSK9抑制剂或inclisiran，对极高心血管风险患者血脂谱及动脉粥样硬化斑块定性特征的影响。受试者为已确诊动脉粥样硬化性心血管疾病患者，通过NIRS-IVUS评估斑块特征变化。
ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验精选AI 评分7272 GSK 登记 bepirovirsen 治疗核苷类似物经治慢性乙肝的 B-Well 1 研究
GSK 登记了一项 bepirovirsen 用于核苷（酸）类似物经治慢性乙肝受试者的研究（B-Well 1），旨在验证其 24 周（含负荷剂量）抑制 HBsAg 的疗效、安全性、PK 特征及持久性，并与安慰剂组比较。
推荐理由：该登记披露了 bepirovirsen 在慢性乙肝核苷类似物经治人群中的四阶段设计与分层标准，可用于跟进 HBsAg 抑制持久性终点。
ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验精选AI 评分6767 GSK 登记 bepirovirsen 治疗核苷（酸）类似物经治慢性乙肝的 B-Well 2 研究
GSK 在 ClinicalTrials.gov 登记了 bepirovirsen 用于核苷（酸）类似物经治慢性乙肝受试者的 B-Well 2 研究，旨在验证其 24 周（含负荷剂量）抑制 HBsAg 的疗效、安全性、PK 及持久性。
推荐理由：该登记披露了 B-Well 2 的四阶段设计与 HBsAg 分层标准，可用于跟踪 bepirovirsen 在核苷（酸）类似物经治慢性乙肝中的疗效与持久性验证路径。
ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验AI 评分1717 Olpasiran 心血管事件与脂蛋白(a)降低试验（OCEAN(a)）——结局试验
OCEAN(a) 结局试验旨在比较 olpasiran 与安慰剂对动脉粥样硬化性心血管疾病（ASCVD）且脂蛋白(a)升高患者冠心病死亡、心肌梗死或紧急冠状动脉血运重建风险的影响。该试验主要终点为上述复合心血管事件风险。
ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验AI 评分5050 LY3819469 在脂蛋白(a)升高成人中的研究
一项旨在评估 LY3819469 在脂蛋白(a)升高成人中有效性与安全性的研究正在开展，研究时长约 20 个月。该研究的主要目的是确定 LY3819469 对脂蛋白(a)升高成人受试者的疗效和安全性。
ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验AI 评分88 有氧运动训练对 III 型脊髓性肌萎缩症患者的疗效研究
一项随机对照试验将纳入 20 例 10-50 岁经基因确诊的 III 型脊髓性肌萎缩症（SMA）患者，在常规物理治疗和 Nusinersen 治疗基础上，试验组接受 12 周中等强度有氧运动训练。研究以六分钟步行试验、次极量运动试验、SMN 蛋白水平、功能与力量评估、FVC 值及疲劳和生活质量量表，评估有氧训练对运动与呼吸功能、运动能力、疲劳和生活质量的影响。
ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验精选AI 评分6060 Silence Therapeutics 登记 SLN360 二期试验，评估皮下给药降脂蛋白(a)
Silence Therapeutics 登记了一项 2 期研究，评估 SLN360 皮下给药对比安慰剂在脂蛋白(a)升高且动脉粥样硬化性心血管疾病事件高风险成人中的疗效、安全性和耐受性。材料为 ClinicalTrials.gov 试验登记信息（NCT05537571），未披露入组人数、终点结果或时间安排。
推荐理由：该登记信息明确了 SLN360 在脂蛋白(a)升高人群中的 2 期设计，可用于跟进小核酸降 Lp(a) 的临床推进节奏。
ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验AI 评分44 Risdiplam 用于既往接受 Nusinersen 治疗的脊髓性肌萎缩患者研究
Risdiplam Exchange（RISE）研究纳入既往接受过 Nusinersen 治疗的脊髓性肌萎缩（SMA）患者，交叉换用 Risdiplam 单药治疗 36 个月。评估计划沿用 Nusinersen 治疗期间的方案，继续追踪九孔 peg 测试和握力等指标，并新增 Box and Block Test（BBT）评估上肢耐力与功能。
ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验精选AI 评分6060 Regeneron 登记 ALN-HSD 治疗遗传高风险 MASH 成人患者的临床试验
Regeneron 在 ClinicalTrials.gov 登记了一项 ALN-HSD 的临床试验，受试者为已知患有代谢功能障碍相关脂肪性肝炎（MASH）且遗传风险升高的成人。研究旨在观察该在研药物对减轻 MASH 相关肝纤维化的效果，并评估其改善肝功能与炎症的作用、副作用及血药和代谢物浓度。材料为试验登记信息，未披露入组人数、周期或结果数据。
推荐理由：该登记信息显示 ALN-HSD 针对遗传高风险 MASH 人群的肝纤维化终点探索，可用于跟踪小核酸肝病管线的临床推进。
ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验AI 评分00 脊髓性肌萎缩症运动不耐受与持续疲劳的机制及治疗研究
一项观察性单次访视研究将纳入34例接受SMN补充治疗（risdiplam或nusinersen）至少6个月的门诊脊髓性肌萎缩症（SMA）患者，聚焦其运动能力下降与疲劳的病理生理机制。实验室证据提示，线粒体生物发生的分子机制可能易受生存运动神经元（SMN）蛋白缺乏影响。
ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验AI 评分4242 扩展可及方案：向转甲状腺素蛋白介导的淀粉样变性伴心肌病患者提供 Patisiran
一项扩展可及方案将向转甲状腺素蛋白介导的淀粉样变性伴心肌病（ATTR-CM）患者提供 Patisiran，研究目标是通过审查不良事件（AEs）评估其长期安全性。
ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验AI 评分5252 Silence Therapeutics 登记 SLN124 治疗真性红细胞增多症的 1/2 期临床研究
Silence Therapeutics 登记了一项 SLN124 在成人真性红细胞增多症（PV）患者中开展的 1/2 期多中心研究，采用开放标签剂量递增后接随机安慰剂对照双盲阶段的设计。研究评估 SLN124 的安全性、耐受性、疗效以及药代动力学（PK）和药效动力学（PD）反应。材料为临床登记信息，未披露入组人数、剂量和结果数据。
ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验AI 评分4242 Olpasiran 在正常肾功能及不同程度肾功能损害受试者中的药代动力学、安全性与药效学研究
一项研究旨在评估单剂 olpasiran 在正常肾功能受试者与不同程度肾功能损害受试者中的药代动力学。该研究的主要目标为考察 olpasiran 单次给药后的 PK 特征，同时涉及安全性与药效动力学评价。
ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验AI 评分5050 肝功能损伤对 VIR-2218 与 VIR-3434 药代动力学及安全性的影响
一项临床试验将单次皮下注射最高 200 mg VIR-2218、300 mg VIR-3434 单药或两药联合，评估其在肝硬化及肝功能损伤受试者中的药代动力学暴露、安全性和耐受性。肝功能损伤程度采用 Child-Pugh-Turcotte（CPT）分级界定。
ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验AI 评分3030 Olpasiran 在不同程度肝损伤受试者中的药代动力学、安全性与药效学研究
一项研究将评估单剂 olpasiran 在轻度、中度或重度肝损伤受试者中的药代动力学，并与肝功能正常受试者进行比较。该研究同时考察安全性与药效学，主要目标为药代动力学评估。
ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验AI 评分2222 DYNE-101 治疗 1 型强直性肌营养不良的安全性与疗效研究
一项评估 DYNE-101 多次静脉给药治疗 1 型强直性肌营养不良（DM1）的安全性与耐受性的研究，同时考察药效学、疗效和药代动力学。研究分筛选期（最长 8 周）、安慰剂对照期（24 周）、治疗期（24 周）和长期扩展期（208 周），设多剂量递增和剂量扩展队列。
ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验AI 评分1111 评估 ASCVD 患者使用 Inclisiran 降脂治疗的 LDL-C 变化与依从性研究
一项前瞻性观察性研究将在常规临床实践条件下，评估 ASCVD 患者使用 Inclisiran 联合其他降脂治疗（LLT）后的 LDL-C 变化及治疗依从性。
ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验精选AI 评分7272 Codiak 启动 exoASO-STAT6（CDK-004）治疗晚期肝癌及胃癌、结直肠癌肝转移的 1 期首次人体试验
Codiak BioSciences 登记了一项 exoASO-STAT6（CDK-004）的 1 期首次人体、开放标签、多中心、剂量递增研究，受试者为晚期肝细胞癌（HCC）患者以及原发胃癌或结直肠癌（CRC）肝转移患者。该研究同时评估安全性、药效学和药代动力学。材料未披露入组人数、剂量水平或结果数据。
推荐理由：该登记信息显示 exoASO-STAT6 进入首次人体 1 期剂量递增阶段，可用于跟进其安全性、药效与药代设计。
ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验AI 评分2222 Inclisiran（Leqvio®）及其他降脂治疗真实世界非干预性实施研究
一项多中心、非随机、非干预性三队列研究，在常规临床实践中前瞻性收集新启动口服降脂治疗（在他汀基础上）、新启动 Inclisiran 及新启动 Inclisiran 联合脂质分离术患者的原始数据。所有操作、治疗调整和实验室评估均属临床常规，独立于本研究进行。
ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验精选AI 评分6262 诺华登记 inclisiran 冠状动脉 CT 研究：评估对非阻塞性冠心病患者斑块进展的影响
诺华登记了一项研究（CKJX839D12303），评估 inclisiran 联合最大耐受剂量他汀对比安慰剂，能否减少非阻塞性冠状动脉疾病（NOCAD）患者心血管斑块总量。研究以冠状动脉 CT 血管造影（CCTA）从基线至第 24 个月测量斑块，入组对象为冠状动脉阻塞低于 50% 且既往无心血管事件的患者。材料为临床试验登记信息，未披露入组人数、启动状态或结果数据。
推荐理由：该登记信息显示 inclisiran 在 NOCAD 人群以 CCTA 斑块负荷为终点的 24 个月影像学设计，可用于跟踪小核酸药物心血管结局之外的作用路径。
ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验AI 评分5252 Cardior 登记 CDR132L 心肌梗死后射血分数降低患者的 2 期随机对照试验
Cardior Pharmaceuticals 登记了一项 2 期、多中心、随机、平行、三臂、安慰剂对照研究，评估 CDR132L 在心肌梗死后左心室射血分数降低（≤45%）患者中的疗效与安全性。
ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验AI 评分1010 评估 Taldefgrobep Alfa 在脊髓性肌萎缩症受试者中的疗效与安全性研究
一项临床试验将评估 taldefgrobep alfa 作为辅助疗法，在已稳定使用 nusinersen 和/或 risdiplam，或曾接受 onasemnogene abeparvovec 治疗的脊髓性肌萎缩症受试者中，与安慰剂对照的疗效与安全性。
ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验精选AI 评分6060 GSK 登记 GSK3228836 与 CHB-TI 序贯治疗慢性乙肝的临床试验
GSK 登记了一项评估其反义寡核苷酸 GSK3228836 与慢性乙肝靶向免疫疗法 GSK3528869A 序贯治疗慢性乙肝的临床试验，受试者为 18 至 65 岁、核苷（酸）类似物治疗稳定的患者。研究将评估序贯治疗的安全性、疗效和免疫应答，并比较 12 周或 24 周 GSK3228836 治疗后启动 GSK3528869A 的不同疗程影响。
推荐理由：该登记披露了 GSK 反义寡核苷酸与乙肝靶向免疫序贯治疗的方案设计，可用于跟踪小核酸乙肝疗法的临床推进节奏。
ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验AI 评分1717 WGI-0301 晚期实体瘤 I 期首次人体研究：评估安全性、耐受性与药代动力学
一项 I 期首次人体研究将评估 WGI-0301 在晚期实体瘤患者中的安全性、耐受性和药代动力学，并探索治疗实体瘤的最佳剂量。研究同时考察药物在体内的摄取过程（PK）及其对机体的作用（PD）。
ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验AI 评分1313 罕见遗传病个体化治疗研究
一项研究正在招募罕见遗传病患者，旨在识别携带致病基因改变、且可能通过针对该改变开发的药物获得治疗的人群。该研究针对目前缺乏充分治疗策略的罕见遗传病，探索个体化治疗路径。
ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验AI 评分3232 Inclisiran（KJX839）对比安慰剂治疗高胆固醇血症的疗效、安全性、耐受性及生活质量研究
一项临床试验评估Inclisiran（KJX839）对比安慰剂，在持续个体化优化降脂治疗基础上，用于高胆固醇血症患者的疗效、安全性、耐受性和生活质量。
ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验AI 评分5050 QR-421a 治疗 USH2A 基因外显子 13 突变所致视网膜色素变性（RP）的疗效、安全性与耐受性研究（Celeste）
一项临床试验正在评估 QR-421a 经玻璃体腔注射（IVT）治疗 USH2A 基因外显子 13 突变所致视网膜色素变性（RP）伴早期至中度视力丧失受试者的疗效、安全性与耐受性。该研究代号 Celeste，针对的是因 USH2A 基因外显子 13 突变导致 RP 并伴有早期至中度视力丧失的患者人群。
ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验AI 评分2121 Inclisiran 在中国成人原发性高胆固醇血症或混合型血脂异常患者中的真实世界有效性研究
一项多中心、前瞻性、对照、非干预性队列研究，评估 Inclisiran 在中国成人原发性高胆固醇血症或混合型血脂异常患者中的真实世界有效性。研究设两个队列：Inclisiran 队列来自中国特定特殊区域（如博鳌乐城先行区）接受 Inclisiran 治疗的患者，SoC 历史队列来自电子病历数据库中接受标准治疗的患者。
ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验AI 评分2020 靶向囊性纤维化及 CFTR 病变剪接变体的疗效验证
一项研究旨在验证寡核苷酸阻断剂（ONB）靶向剪接缺陷的治疗效果，所用上皮样本来自囊性纤维化及 CFTR 相关疾病患者。近期科研已在体外人气道上皮细胞中证明，该策略有望恢复全长 CFTR mRNA；针对影响剪接事件的内含子突变，寡核苷酸疗法有潜力恢复全长 CFTR 蛋白的产生。
ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验精选AI 评分6262 Laboratoires Thea 登记 QR-421a（ultevursen）治疗 USH2A 相关视网膜色素变性的开放标签扩展研究
Laboratoires Thea 登记了一项开放标签扩展研究 PQ-421a-002（Helia），评估 QR-421a（ultevursen）经玻璃体腔注射给药于 12 岁及以上、因 USH2A 基因外显子 13 突变导致视网膜色素变性受试者的安全性、耐受性和有效性。研究为单眼或双眼给药，预计观察期 24 个月，或持续至可通过其他方式获得治疗且受试者获益-风险判断仍为正面为止。
推荐理由：该登记信息明确了 QR-421a 在 USH2A 外显子 13 突变视网膜色素变性患者中的开放标签扩展研究设计与 24 个月观察期。
ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验AI 评分99 高剂量 Nusinersen（BIIB058）用于既往接受 Risdiplam 治疗的脊髓性肌萎缩症（SMA）患者的 ASCEND 研究
一项研究将评估高剂量 nusinersen（BIIB058）在既往接受过 risdiplam 治疗、无法独立行走的青少年和成人 SMA 患者中的效果。受试者先接受 2 剂 50 mg 负荷剂量（间隔 2 周），随后每 4 个月接受 28 mg 维持剂量，通过腰椎穿刺给药。主要终点为修订版上肢模块（RULM）评分自治疗开始的变化，同时评估不良事件、生命体征、心脏及血液和尿液实验室检查等安全性指标。
ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验AI 评分3232 评估 AZD8233 在慢性肾病、终末期肾病及健康受试者中的药代动力学、安全性与耐受性
一项临床试验将评估 AZD8233 在重度肾功能损害和终末期肾病患者中的药代动力学、PCSK9 降低效果、安全性与耐受性，并与匹配的健康对照受试者进行比较。研究纳入男性和女性受试者。