City Therapeutics 登记 CITY-RBP4 首次人体 1 期试验，拟在健康志愿者与 STGD1 受试者中评估
City Therapeutics 登记了一项 CITY-RBP4 的首次人体（FIH）1 期临床试验，受试者为健康志愿者与 STGD1 受试者。该研究为多中心、随机、双盲、安慰剂对照的自适应设计，采用皮下给药，评估单次递增剂量和多次给药后的安全性、耐受性、药代动力学（PK）与药效动力学（PD）。
全部生物医药动态
ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验AI 评分5757 ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验AI 评分2222 GW906 作为附加疗法用于血压控制不佳高血压患者的疗效与安全性研究
一项临床试验旨在评估 GW906 作为附加疗法，对使用一至两种降压药后血压仍未充分控制的高血压患者的收缩压和舒张压效果，并表征其药效动力学（PD）效应与安全性。
Europe PMC · tFNA 与核酸纳米结构精选AI 评分6767 研究团队构建基于四面体 DNA 纳米结构的多价溶酶体靶向平台 TDN-MLYTAB，在细胞模型中实现约 71% 蛋白降解
研究团队开发了基于四面体 DNA 纳米结构的多价溶酶体靶向抗体平台 TDN-MLYTAB，通过更换一抗即可在不同细胞模型中降解多种细胞表面蛋白。在 100 nM、24 h 条件下，该平台报告约 71% 的降解效率，并称相较传统柔性单价系统内化效率更高。上述结果目前限于细胞模型，材料未提供动物或人体数据。
推荐理由：该研究在细胞模型中展示框架核酸四面体多价平台的可编程蛋白降解，为模块化递送设计提供参考，证据仍限于细胞阶段。
瑞博生物 · 官方新闻AI 评分4242 瑞博生物自动化智能药物筛选中心落成，以 siRNA+AI 推动小核酸创新效能提升
瑞博生物全资子公司瑞博泰克在济南的自动化智能药物筛选中心正式落成，依托自动化机器人集群与智能化数据分析底座，搭建适配小核酸早期药物发现与临床前研究的标准化技术平台。该中心将提升早期 siRNA 药物发现的实验通量与数据质量，并与公司现有 AI 辅助研发体系打通，实现算法模型与高通量湿实验的数据互通、实时迭代。目前瑞博生物拥有 7 款临床阶段资产、20 余项临床前资产及 45 个以上早期研发项目。
Europe PMC · tFNA 与核酸纳米结构AI 评分5757 研究团队构建基于四面体 DNA 纳米结构的 DNAzyme 荧光纳米探针用于细胞内 Mn2+ 成像
研究团队将 Mn2+ 特异性 DNAzyme（Mn5V）集成到四面体 DNA 纳米结构（TDN）中，构建荧光纳米探针 DS-TDN，在活 RKO 细胞中实现 Mn2+ 的共聚焦成像。该探针检测限为 0.26 nM，线性范围 1 nM 至 0.08 mM，在复杂生物基质中回收率 96.0%–104.0%，并显示低细胞毒性。结果目前限于细胞层面，材料未提供动物或人体数据。
Europe PMC · 药物递送系统AI 评分3838 4T1细胞中快速反向转染与双成像方案：同步评估活力与寡核苷酸递送
研究在4T1三阴性乳腺癌细胞中建立快速反向转染与双荧光成像方案，可在同一视野同步验证细胞代谢活力与寡核苷酸内化。系统比较Xfect、PEI、壳聚糖及金纳米颗粒偶联物AuPEI、AuCHI五种载体，在5 nM和10 nM、15秒与15分钟复合时间下评估。优化条件（10 nM、15秒、反向递送）下Xfect实现近乎完全的细胞摄取且细胞毒性极低。
Europe PMC · 药物递送系统精选AI 评分8383 研究团队以有限元分析筛选可溶微针，司美格鲁肽经皮相对生物利用度达90.58%
研究团队用有限元分析筛选七种模具的可溶微针库，选出司美格鲁肽（4113 Da）最优针型 MN-T-1000-800，相对生物利用度达90.58%。以利扎曲普坦苯甲酸盐（391 Da）验证时，小分子最优针型为 MN-C-800-800，相对市售口服制剂生物利用度为465.40%。作者据此提出将有限元筛选与载荷特异性生物利用度验证结合的载荷感知微针设计框架。
推荐理由：该研究以有限元分析筛选可溶微针模具库，为大小分子经皮递送给出载荷匹配的设计框架与相对生物利用度数据。
成都市科技项目与申报通知AI 评分1515 成都市科技局转发四川省创新联合体申报通知，医药健康列入省级重点产业链
成都市科学技术局转发四川省科学技术厅通知，启动四川省创新联合体申报，医药健康（含核医疗、体育等）列入省级重点产业链。新建联合体申报单位须在2026年9月23日17:00前按产业链报送纸质和电子申报材料。
Europe PMC · ACS NanoAI 评分5858 研究显示脂蛋白冠重塑脂质纳米颗粒内部结构
Caselli L 等发表研究，标题指出脂蛋白冠可重塑脂质纳米颗粒的内部结构。材料仅提供标题，未给出实验模型、表征方法与具体结果，证据阶段无法确认。
Europe PMC · 药物递送系统AI 评分3838 基于透明质酸的司来吉兰纳米结构脂质载体可溶性微针：面向肥胖管理的局部透皮递送策略
研究开发了载司来吉兰的纳米结构脂质载体（NLCs）与透明质酸（HA）、PVA、PVP 基可溶性微针（DMNs）结合的局部透皮递送系统，用于肥胖管理。优化后 NLCs 粒径 221.9 ± 0.51 nm、PDI 0.238 ± 0.12、包封率 78.56 ± 2.67，8 小时体外释放 82.95 ± 3.76；微针含水量 4.83%。
Europe PMC · tFNA 与核酸纳米结构AI 评分3838 基于DNA四面体纳米器件的细胞内次氯酸荧光成像策略
研究构建了一种基于DNA四面体的荧光检测策略，通过硫代磷酸酯（PS）修饰位点特异性识别次氯酸（HClO），检测范围为0.05-5 µM，检出限为31.5 nM。该方法在复杂样本回收测试中表现稳定准确，并成功应用于RAW 264.7细胞的HClO成像。
Europe PMC · tFNA 与核酸纳米结构精选AI 评分6262 研究团队构建tFNA寡核苷酸递送水凝胶RHIT@GS，在糖尿病模型中加速创面修复
研究团队构建了半i-motif修饰的框架核酸四面体（tFNA）平台IT，共递送miR-125b-5p与抗HMGB1适配体（RHIT），并整合入GelMA/4-PEG-SS黏附水凝胶形成RHIT@GS系统。
推荐理由：该研究在糖尿病动物模型中验证了tFNA寡核苷酸水凝胶的递送与免疫调节作用，可供判断核酸纳米平台的转化路径。
Europe PMC · 药物递送系统AI 评分3838 高血压长效RNAi疗法：单靶点AGT沉默的局限与多靶点协同策略
全球超13亿高血压患者中不足20%血压控制达标，现有临床候选长效siRNA几乎均靶向肝脏AGT，单靶点抑制难以克服原发性高血压的代偿信号网络。该综述提出按疾病机制匹配表型的框架，用于指导靶点选择、递送策略与转化开发，并讨论双靶点及多靶点siRNA的分子支架、肝外递送、药理学可逆性与安全性等临床转化障碍。作者强调该表型匹配模型仅用于生成靶点优先级假设，并非已确立的临床治疗策略。
Europe PMC · tFNA 与核酸纳米结构精选AI 评分7575 基于 EGFR 靶向 DNA 纳米激活剂的可喷涂多功能膜用于烧伤创面愈合
研究团队报道了一种基于 tFNA 与四价 EGFR 刺激适配体的可喷涂多功能膜 STAR，在体外可促进角质形成细胞和成纤维细胞增殖与迁移，并在全层烫伤和皮肤移植两种动物模型中加速再上皮化、促进胶原有序沉积和炎症消退。该体系由单宁酸、丝素蛋白与 tFNA 组成，共喷后原位成膜，提供防水屏障和局部抗菌保护，并支持无缝合皮肤移植。结果目前限于体外与动物阶段，材料未提供人体临床数据。
推荐理由：该研究在两种动物模型中验证 tFNA 多价适配体激活 EGFR 的可喷涂成膜体系，为创面修复递送设计提供参考。
欧康维视 · 中文公司新闻精选AI 评分7878 欧康维视 OT-301（格贝前列素滴眼液）新药上市申请获 CDE 受理
欧康维视宣布，在研新药 OT-301（格贝前列素滴眼液）的新药上市申请已获 CDE 受理，拟用于降低开角型青光眼或高眼压症患者的眼内压。Denali III 期研究纳入 696 例受试者，OT-301 在降眼压方面达到对拉坦前列素的非劣效主要终点，并在 6 次访视点中的 3 个达到显著优效，未观测到与研究治疗相关的严重不良事件。
推荐理由：OT-301 上市申请获 CDE 受理，其两项 III 期数据可作为评估青光眼降眼压赛道竞争格局的参照。
Europe PMC · 药物递送系统AI 评分4848 可电离脂质的结构演化：从核酸递送到精准 RNA 药物
可电离脂质纳米颗粒已成为核酸治疗的非病毒递送平台，支撑了 FDA 批准的小干扰 RNA 药物及针对 COVID-19 和呼吸道合胞病毒的 mRNA 疫苗。其结构经组合化学、理性设计、功能元件引入及近期的机器学习和人工智能引导策略持续演化，从被动载体扩展为具备器官靶向、响应性、免疫调节和诊疗一体化能力的多功能材料。
Europe PMC · 药物递送系统精选AI 评分6060 无聚合物 HPβCD 静电纺丝植入剂实现非诺贝特眼部缓释：体外与离体研究
研究团队开发了载非诺贝特的無聚合物静电纺丝羟丙基-β-环糊精（HPβCD）植入剂，用于巩膜外持续给药，体外释放达 168 小时、累积释放 19–35%，爆发释放低于 2%。
推荐理由：该研究展示无聚合物 HPβCD 静电纺丝植入剂在体外与离体巩膜渗透层面的缓释与抗血管生成数据，可作为眼科长效递送设计参考。
Europe PMC · tFNA 与核酸纳米结构AI 评分5858 研究团队构建负载 miR17 的框架核酸四面体 TM17，并在大鼠颞下颌关节软骨细胞中验证其抗炎与促合成作用
研究团队将 miR17 负载于框架核酸四面体（tFNAs）构建 TM17，并在 IL-1β 处理的大鼠颞下颌关节软骨细胞中观察到其被高效内化，促进增殖与迁移、抑制 ROS 与凋亡。
Europe PMC · 药物递送系统AI 评分5858 侧链修饰对6-氨基-6-脱氧可得然多糖细胞毒性与siRNA转染效率的影响
研究团队将短乙二醇侧链偶联到6-氨基-6-脱氧可得然多糖上，在多种人胶质母细胞瘤细胞系中比较其细胞毒性与siRNA转染效率。结果以细胞实验呈现：乙二醇侧链偶联改善了生物相容性与体外siRNA递送效率，其中赖氨酸封端的短侧链聚合物CegK1在U251、U87-MG和T98G细胞中表现更明显。材料未提供动物或人体数据。
Europe PMC · 药物递送系统AI 评分3838 两亲性细胞穿透肽分子转运体：膜穿透的平衡之道
综述系统分析了两亲性细胞穿透肽（CPP）的结构分类与细胞内化途径，指出其相比纯阳离子或疏水性肽具有更低细胞毒性和更优水溶性。设计策略涵盖精氨酸与色氨酸残基组合、二硫键介导的氧化还原响应环化、脂肪酸偶联及多环化以提升抗蛋白酶稳定性与摄取。应用覆盖肿瘤治疗、抗菌、基因编辑、核酸递送与生物传感，并讨论了内体滞留等局限及AI/机器学习驱动肽设计的未来方向。
Europe PMC · 药物递送系统AI 评分4040 天然抗氧化剂与纳米材料递送系统改善糖尿病视网膜病变：机制、应用与转化前景
综述系统梳理天然抗氧化剂在糖尿病视网膜病变中的分类、药理机制与治疗价值，并总结纳米技术递送系统的进展。黄酮类、多酚类、类胡萝卜素和生物碱通过清除ROS、抑制炎症和病理性血管生成发挥多靶点作用；脂质-聚合物杂化纳米粒、SNEDDS、纳米酶和木质素基水凝胶可提升溶解度、角膜渗透与视网膜靶向。
Europe PMC · 药物递送系统精选AI 评分7878 研究团队设计电荷切换可电离脂质，降低脂质纳米颗粒毒性
研究团队设计含羧酸与胺的可电离脂质（S-lipid），其在 pH 7.4 与 4.0 间切换电荷状态，所制可切换纳米颗粒可包封核酸并触发的内体释放，且未激活 TLR4、补体、galectin-8 和血小板活化因子信号通路。在脂多糖诱导的急性肺损伤模型中，该纳米颗粒因不加重既有炎症而表现优于传统 LNP。结果目前限于机制与动物阶段。
推荐理由：该研究提出电荷切换可电离脂质设计，为降低 LNP 炎症毒性提供材料层面的思路，但证据仍限于机制与动物模型。
Europe PMC · tFNA 与核酸纳米结构精选AI 评分6262 研究构建TFNA负载青藤碱递送体系，在类风湿关节炎细胞模型中观察抗炎作用
研究团队以框架核酸四面体（TFNA）为载体构建TFNA-SIN复合物递送青藤碱，在滑膜成纤维细胞中观察到抗炎作用并抑制细胞增殖。材料称该复合物通过阻断NF-κB和ERK信号通路抑制M1巨噬细胞表达、促进M2表达并减少炎症细胞浸润，目前证据限于细胞层面。
推荐理由：该研究以TFNA负载青藤碱构建递送体系，在细胞层面观察抗炎与通路变化，为改善小分子成药性提供思路。
Europe PMC · tFNA 与核酸纳米结构精选AI 评分6262 预印本：缺氧经膜电负性降低DNA四面体细胞摄取，DOTMA复合可恢复至常氧水平
研究团队在HeLa、MDA-MB-231和MCF-7细胞中以100 µM CoCl₂建立化学缺氧模型，发现Cy5标记DNA四面体（DNA Td）的细胞摄取显著降低（P<0.01），而转铁蛋白和霍乱毒素B摄取增加，提示货物选择性调控。
推荐理由：该预印本在细胞与斑马鱼幼体阶段揭示缺氧对DNA四面体摄取的抑制及DOTMA复合并恢复摄取，为递送系统的表面电荷设计提供机制线索。
ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验AI 评分00 脊髓性肌萎缩症（SMA）病例登记研究
一项脊髓性肌萎缩症（SMA）病例登记研究启动，旨在填补宫内治疗长期记录缺失的空白，了解孕期用药的安全性与获益。该登记将帮助指导对接受宫内药物治疗的孕妇及胎儿的监测实践，并追踪婴儿出生后的安全性与额外获益信号，支持未来研究开展。
ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验精选AI 评分6262 上海民为生物登记 MWX203 注射液单用及联合英克司兰治疗混合型血脂异常的 II 期临床研究
上海民为生物在 ClinicalTrials.gov 登记了一项多中心、随机、盲法、安慰剂对照的 II 期研究，初步评价 MWX203 注射液单用或联合英克司兰钠注射液治疗混合型血脂异常的有效性、安全性、药代动力学和免疫原性。
推荐理由：该登记披露了 MWX203 单药及联合英克司兰的 II 期设计，可用于跟进小核酸降脂联用策略的入组与终点读出。
ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验AI 评分5252 中南大学湘雅三医院登记 SAL0195 单次递增剂量试验，评估 Lp(a) 升高人群安全性
中南大学湘雅三医院登记了一项 SAL0195 注射液随机、双盲、安慰剂对照的单次递增剂量试验，计划入组约 40 名 18 至 65 岁伴或不伴脂蛋白(a)[Lp(a)]升高的受试者，分五个剂量组接受单次皮下注射 SAL0195 或匹配安慰剂。研究评估安全性、耐受性、药代动力学、免疫原性和药效动力学，目前处于登记阶段，尚未披露结果。
Europe PMC · 药物递送系统AI 评分4545 阿司匹林在 PLGA 微针中的固态特性与组织相关释放：体外、离体与计算机模型研究
研究制备了载阿司匹林的 PLGA 微针（10×10 阵列、针长 600 µm），发现药物在聚合物基质中保留但改变的结晶性会影响释放。体外释放至 504 h 仅约 60% 并趋于平台，而离体释放至 168 h 接近完成，差异归因于组织接触下的水合与扩散。
Europe PMC · 药物递送系统AI 评分4040 阳离子聚合物核酸递送载体的分子结构、生物功能与计算设计
综述系统梳理了分子量、组成、阳离子基团化学与密度、pKa 及聚合物拓扑结构如何影响核酸复合效率、N/P 比、polyplex 稳定性、细胞摄取、内体逃逸、细胞毒性与转染效率，重点比较线性、支化、环状、星形和刷状结构在递送各环节间的权衡。
ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验AI 评分5252 Eddingpharm 登记 EDP167 治疗混合型血脂异常的 2 期剂量探索试验
Eddingpharm (Zhuhai) Co., Ltd. 登记了一项评估 EDP167 在混合型血脂异常成人中疗效与安全性的 2 期剂量探索研究。EDP167 是靶向 ANGPTL3 的双链小干扰 RNA（siRNA）药物。该 2 期研究分为随机、双盲、安慰剂平行对照的核心研究和开放标签扩展研究两部分。
欧康维视 · 中文公司新闻精选AI 评分7272 欧康维视干眼新药OT-211（阿考曲孟滴眼液）III期临床试验完成全部398例受试者入组
欧康维视宣布，其干眼新药OT-211（TRYPTYR®，阿考曲孟滴眼液）在中国开展的III期临床试验已按计划完成全部入组，共纳入398例中重度干眼受试者。该研究为随机、双盲、溶媒平行对照、多中心设计，主要终点为第14天非麻醉状态下Schirmer泪液分泌试验评分较基线增加≥10mm的受试者比例，与全球关键性III期COMET-2、COMET-3一致，主要终点数据预计年内读出。
推荐理由：OT-211 中国 III 期完成 398 例入组，主要终点与全球关键性研究一致，年内数据读出将决定其国内申报节奏。
ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验AI 评分4040 英克司兰早期强化降脂用于急性冠脉综合征斑块稳定：一项随机临床试验
一项多中心、随机、开放标签临床试验将评估早期强化降脂策略能否改善急性冠脉综合征住院患者的冠脉斑块稳定，计划入组294例受试者，按1:1随机接受高强度他汀、依折麦布联合英克司兰的早期强化治疗或指南导向的阶梯降脂策略。
ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验精选AI 评分6060 HRS-7249 治疗高甘油三酯血症的 II 期开放标签扩展试验启动，计划入组至少 400 人
福建盛迪医药登记的 HRS-7249 II 期多中心开放标签扩展试验，评估这款 GalNAc 偶联、靶向 APOC3 的 siRNA 注射剂重复给药的长期安全性与耐受性。
推荐理由：该II期开放标签扩展试验披露HRS-7249长期安全性、降脂维持与ADA等随访设计，可跟进siRNA降脂药的长周期证据。
Europe PMC · 药物递送系统精选AI 评分7070 研究团队开发 αB-crystallin-弹性蛋白样多肽 cry-ELPs，兔眼玻璃体内形成缓释储库
研究团队将 αB-crystallin 来源的 mini-cry 分子伴侣肽与弹性蛋白样多肽（ELPs）偶联，构建可在玻璃体内相分离的 cry-SI 与 cry-V96。
推荐理由：该研究在兔眼验证 cry-V96 玻璃体内缓释储库与短期安全性，为 AMD 相关 UPR 靶向递送提供动物阶段依据。
Europe PMC · ACS NanoAI 评分5151 ACS Nano：右旋糖酐纳米载体经尺寸依赖滞留实现不减摄食的减重
研究团队在肥胖小鼠模型中发现，负载抗炎糖皮质激素受体激动剂的4–30 nm右旋糖酐纳米载体经2–4周治疗可尺寸依赖地降低体重和体脂，且未伴随摄食量变化。体外实验中三种载体释放速率与生物活性相当；较大载体在内脏脂肪组织滞留更多，伴随线粒体增多和脂滴碎裂，提示局部产热化改变。结果目前限于小鼠动物阶段。
Europe PMC · ACS Nano精选AI 评分6767 苯硼酸功能化纳米胶囊实现肺靶向蛋白递送并在临床前模型抑制肺转移瘤生长
研究团队报告苯硼酸（PBA）功能化聚合物纳米胶囊经全身给药后可将蛋白货物高效递送至肺部，结构-活性关系研究显示PBA引入与肺趋向性增强相关。在临床前肺转移模型中，肺靶向抗原递送诱导肺内组织驻留记忆T细胞应答并抑制肿瘤生长。结果限于临床前阶段，材料未提供人体数据。
推荐理由：该研究提出苯硼酸修饰纳米胶囊实现肺部趋向蛋白递送的材料设计原则，为肺靶向递送与局部免疫调控提供临床前线索。
Europe PMC · tFNA 与核酸纳米结构精选AI 评分6262 研究显示 tFNA 递送 miR-210-3p 经 EFNA3/AKT/STAT3 通路促进大鼠股骨再生
研究团队将 miR-210-3p 装载入框架核酸四面体（tFNA）构建 tFNAs-miR-210-3p，并在细胞与大鼠股骨临界尺寸缺损模型中观察到修复改善。
推荐理由：该研究在细胞与大鼠股骨缺损模型中验证 tFNA 递送 miR-210-3p 的免疫调节机制，为核酸纳米结构骨修复转化提供动物阶段证据。
Europe PMC · tFNA 与核酸纳米结构精选AI 评分7272 研究团队设计VEGF响应型DNA四面体溶酶体靶向嵌合体tFNA-LYTAC，促进HER2蛋白降解
研究团队设计了一种刺激响应型DNA四面体溶酶体靶向嵌合体（tFNA-LYTAC）：两个分别修饰三价HER2适配体和三价IGF2R适配体的四面体在VEGF刺激下自组装，促进HER2降解并抑制下游关键信号蛋白磷酸化。材料称三价适配体修饰增强了tFNA1-Apt与细胞的结合能力，且tFNA-LYTAC仅在VEGF存在时形成。该研究提出“靶标识别—刺激响应—内吞降解”模式，证据阶段为细胞层面。
推荐理由：该研究提出VEGF响应型tFNA-LYTAC设计，为膜蛋白降解提供可编程多价适配体纳米结构思路，证据仍限于细胞层面。
Europe PMC · ACS NanoAI 评分5555 研究团队开发靶向卵巢炎症的淋巴细胞凋亡体杂合纳米囊泡 TLAB@ATS
研究团队构建了由T细胞凋亡体与ROS响应硫缩酮连接脂质组成的仿生杂合纳米囊泡TLAB@ATS，用于递送青蒿琥酯。研究称该平台在卵巢炎症部位蓄积并响应ROS释放药物，抑制促炎因子、降低氧化应激与炎性免疫细胞浸润，改善内分泌与卵泡发育；材料未说明具体实验阶段与动物模型细节。
Europe PMC · ACS Nano精选AI 评分6060 研究团队设计分层脂质纳米颗粒佐剂，协同激活TLR4与TLR9并在动物模型中增强免疫
研究团队设计了一种共载MPLA与CpG的分层脂质纳米颗粒佐剂，通过两种可电离脂质自组装形成外壳富集MPLA、内核富集CpG的结构，在多种疫苗抗原和动物模型中增强抗体质量、细胞免疫与保护效力，表现与基准佐剂相当或更优。实验与模拟分析提示该结构对应类似接力的激活模式，可能有助于在增强免疫应答的同时减少早期炎症反应；结果限于所测试的动物模型。
推荐理由：该研究在动物模型中展示分层脂质纳米颗粒同时装载TLR4与TLR9激动剂的免疫增强与耐受性表现，为多信号佐剂设计提供纳米结构层面的参考。