研究建立 HBV siRNA KC13-M2G2 的机制性 PK/PD 模型，基于小鼠数据重建剂量-暴露-效应关系
研究团队针对靶向 HBV 的 siRNA KC13-M2G2 建立机制性 PK/PD 模型，基于已发表的小鼠纵向数据（每周三次皮下给药 0.3、1、3 mg/kg 后获得）重建剂量-暴露-效应关系。
推荐理由：该研究用小鼠数据构建 HBV siRNA 的 PK/PD 模型，提示不同病毒学终点的效价差异，可作为剂量与给药间隔设计的参考。
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Europe PMC · 小核酸药物精选AI 评分6060 Europe PMC · Small精选AI 评分6363 研究团队改造 CD63/CD9 四跨膜蛋白实现工程化细胞外囊泡的快速亲和分离
研究团队对细胞外囊泡标志物 CD63 和 CD9 进行结构引导改造，在其大胞外环非结构化区插入 twin-Strep 标签，实现完整工程化细胞外囊泡的无抗体亲和分离。蛋白组学分析显示污染物去除超过 96%，该方法可去除具有类似生物物理性质的丙型肝炎病毒和腺相关病毒。将目标蛋白融合于骨架 C 端或经 PhoCl 2 连接，可实现腔内装载及光控释放，并在原代人肝细胞等靶细胞中完成摄取后释放。
推荐理由：该研究以结构引导改造 CD63/CD9 实现工程化细胞外囊泡的无抗体亲和纯化，为蛋白递送载体的制备与质控提供方法学参考。
Europe PMC · SmallAI 评分3838 工程化纳米颗粒穿越生物屏障实现肿瘤深度渗透
综述提出工程化纳米颗粒实现深部且空间均匀肿瘤递送的三大互补策略：调控颗粒形状、尺寸、表面电荷、力学刚度与配体呈递的纳米载体设计；通过血管正常化、基底膜瞬时调控、细胞外基质重塑及调控癌相关成纤维细胞基质生成的血管与基质调节；以及借助转胞吞、自驱动纳米马达和外加物理能的主动与辅助运输。文章区分片状血管周基底膜与纤维状水合间质细胞外基质，并讨论肿瘤间、瘤内及分期特异性异质性对主导运输屏障的影响。
Europe PMC · SmallAI 评分5858 可注射水凝胶共递送 si-HAX1 与槲皮素在动物模型中抑制胶质母细胞瘤术后复发
研究团队构建了基于羧甲基壳聚糖的可注射光交联水凝胶 si-HAX1&Quercetin@Gel，在术后胶质母细胞瘤动物模型中抑制肿瘤再生长并延长中位生存期。局部释放的 si-HAX1 诱导内质网应激介导的免疫原性细胞死亡，槲皮素拮抗 CD47-SIRPα 轴；该干预还提高了瘤内抗 PD-1 治疗的敏感性。结果目前限于动物模型阶段。
Europe PMC · Advanced MaterialsAI 评分1818 模块化生物集成材料与器件如何构建诊疗一体化医疗平台
一篇综述从生物物理、生化与多模态传感模块出发，梳理模块化生物集成诊疗系统（MBTS）如何将传感、分析、交互与治疗模块整合为可穿戴或植入式平台。分析模块负责把传感信号转为健康状态评估与干预指导，交互与反馈模块支持数据呈现和用户参与，可编程治疗模块实现控释给药与非药物干预。文章还讨论了模块集成、生物界面稳定性、供电、数据安全与低成本制造等工程挑战。
Europe PMC · 小核酸药物精选AI 评分6262 综述：寡核苷酸疗法的递送架构——GalNAc 肝细胞靶向与肝外转化进展
一篇综述以 GalNAc-siRNA 为临床已验证模型，梳理寡核苷酸疗法的递送架构及肝外转化进展。截至 2026 年 7 月 18 日，已有 7 款 FDA 批准的 GalNAc-siRNA 药物验证该范式。
推荐理由：该综述以 GalNAc-siRNA 为已验证模型，系统梳理肝外递送各器官的临床与临床前阶段，可用于判断小核酸递送管线的转化进度。
Europe PMC · 医美护肤与个护材料AI 评分3030 高渗葡萄糖在医美皮肤科的应用：给药途径依赖的证据、生物学依据与研究优先级
综述评估高渗葡萄糖能否作为独立真皮生物刺激剂，纳入6项人体报告共125名受试者和2项气压递送转化研究，对面部松弛、萎缩性病变、毛孔、细纹和痤疮瘢痕体积报告了有利信号。但所有人体方案均含气压、微针、聚焦超声或透明质酸等协同干预，5%与20%半脸对照仅支持气压递送下浓度或渗透压依赖信号，而非葡萄糖特异性新生胶原。作者认为高渗葡萄糖应视为研究性、途径依赖的辅助手段，而非已确立的独立生物刺激剂。
Europe PMC · 小核酸药物精选AI 评分6767 研究团队用刚性DNA四面体在NK细胞表面有序排布适配体，增强实体瘤靶向
研究团队将两种靶向癌细胞的适配体通过Y形骨架刚性化三维DNA四面体（RDT）安装到NK-92MI细胞表面，改造后的d-RDT-NK细胞在体外显示增强的肿瘤靶向能力。在HeLa荷瘤BALB/c裸鼠模型中全身给药后，工程化细胞在肿瘤组织聚集，表现出增强的抑瘤活性且未检测到全身毒性。该工作目前限于细胞与动物阶段，材料未提供人体临床数据。
推荐理由：该研究展示DNA四面体刚性骨架在NK细胞表面有序排布适配体的设计思路，为免疫细胞靶向改造提供临床前阶段的递送参考。
Europe PMC · 小核酸药物AI 评分4848 生物工程化 microRNA 与化疗联合治疗高危神经母细胞瘤亚型
研究显示，编码 miR-124 和 miR-34a 的生物工程化 tRNA/pre-miR 来源 bioRNA 在多种高危神经母细胞瘤模型中与顺铂产生协同作用，体外显著抑制细胞活力，体内单药抑制肿瘤生长，联合低剂量顺铂在多个异种移植模型中效果最强。低剂量顺铂联合 bioRNA 常达到与高剂量顺铂单药相当或更强的肿瘤控制，且耐受性良好。
Europe PMC · 小核酸药物AI 评分4040 适配体功能化聚丙烯酰胺-聚丙烯酸水凝胶实现外泌体高效分离
研究团队开发了一种适配体功能化双网络水凝胶平台，用于复杂生物样本中外泌体的特异性富集与无损释放。该水凝胶以镍泡沫为牺牲模板，将聚丙烯酰胺与聚丙烯酸依次聚合形成互连大孔骨架，并通过滚环扩增（RCA）在聚丙烯酸羧基上原位生成富含重复CD63适配体序列的长链DNA，实现靶标高效捕获。引入互补DNA置换链后，可通过竞争性杂交温和释放囊泡，完整保留其结构完整性与细胞摄取能力。
Europe PMC · 医美护肤与个护材料AI 评分4747 注射用NASHA凝胶皮肤 booster 改善雌激素缺乏相关面部皮肤老化：绝经前后未接受激素治疗女性的病例系列
一项前瞻性观察性病例系列纳入10名未接受激素治疗的绝经前后女性（各5名），每月注射一次NASHA凝胶皮肤 booster 共3次后，面部皮肤水合、质地、弹性及细纹和粗糙外观均出现临床改善。标准化照片显示随访期间美学效果逐步提升，患者满意度高，仅出现轻微一过性注射相关反应。
Europe PMC · 小核酸药物AI 评分1515 Lifeguard 调控人乳腺癌细胞内质网应激相关基因表达的研究
针对三阴性乳腺癌细胞系 MDA-MB-231 和非致瘤性乳腺上皮细胞系 MCF10A，LFG 特异性 siRNA 处理显著降低 MDA-MB-231 中 LFG mRNA 表达，MCF10A 中降幅较温和。
Europe PMC · 小核酸药物AI 评分1818 MicroRNAs 如何调控周围神经再生中的轴突出芽：系统综述
系统综述显示，miR-21、miR-133b、miR-124 和 miR-30b 等 miRNA 通过 PI3K/Akt/mTOR 与 Rho/ROCK 等信号通路调控轴突出芽、施万细胞反应和炎症消退。
Europe PMC · 小核酸药物AI 评分5858 研究揭示高血糖诱导小胶质细胞 CTSS 经 PAR2 下调内皮 MFSD2A 破坏血视网膜屏障
研究团队结合糖尿病小鼠视网膜单细胞测序、AAV 介导的小胶质细胞 CTSS 敲低与内皮 MFSD2A 过表达，以及高糖条件下的人视网膜微血管内皮细胞（HRMECs）与人小胶质细胞（HMC3）共培养体系，提出高血糖诱导视网膜小胶质细胞 CTSS 上调、经 PAR2 通路抑制内皮 MFSD2A 并增强转胞吞，从而损伤内层血视网膜屏障。
Europe PMC · 医美护肤与个护材料AI 评分1818 SAIGE III 专家共识：环境因素如何影响幼儿特应性皮炎的发生与严重程度
7 位儿童皮肤科专家通过改良 Delphi 流程形成共识，指出环境因素是幼儿特应性皮炎瘙痒、皮肤屏障功能障碍和炎症的重要诱因。共识建议从出生起尽早并持续使用温和非碱性清洁产品和含神经酰胺保湿剂，以减少皮肤屏障损伤，可能有助于降低高危儿童的特应性皮炎风险和严重程度。
Europe PMC · 小核酸药物精选AI 评分7575 膜锚定 DNA 纳米机器 PRIME 在细胞与小鼠模型中降解胞外 miRNA 并增强吉西他滨疗效
研究团队报告膜锚定 DNA 纳米机器 PRIME，通过双四面体 DNA 支架将可编程识别发夹与 RNase H 定位在细胞表面，在肺癌、乳腺癌和宫颈癌细胞模型中降解匹配的胞外 miRNA 达 70.6%–89.4%。
推荐理由：该研究在细胞与小鼠模型中验证膜锚定 DNA 纳米机器降解胞外 miRNA，为小核酸递送与联合化疗提供临床前证据。
Europe PMC · 医美护肤与个护材料AI 评分5555 前瞻性单中心研究：PN联合HA填充剂与letibotulinumtoxinA序贯治疗眶周老化的22周结局
一项前瞻性、非干预性单中心研究纳入34名平均年龄41.2±11.4岁的受试者，在扩大眶周区域序贯注射交联HA填充剂、多核苷酸（PN）与letibotulinumtoxinA，随访至第22周。
Europe PMC · 小核酸药物AI 评分1212 Cyclin E1 如何驱动急性免疫介导性肝炎中的巨噬细胞相关炎症反应
研究发现细胞周期调控因子 Cyclin E1 参与肝脏免疫稳态并促进免疫介导性肝炎中的巨噬细胞相关炎症信号。在 ConA 诱导的 Ccne1 敲除小鼠中，存活率改善、肝坏死减少，caspase-3 和 caspase-8 活化降低，Kupffer 细胞与 CD8+ 淋巴细胞数量及炎症介质表达下降。
Europe PMC · 小核酸药物AI 评分1212 口腔鳞状细胞癌的探索性免疫相关预后特征与 AREG 相关表型
一项整合 TCGA 转录组分析构建的口腔鳞状细胞癌免疫相关预后特征，在 CPTAC 独立队列 42 例患者（14 例死亡）中未获验证：固定评分与总生存无显著关联（HR 1.181，95% CI 0.674-2.069，p=0.561），C-index 为 0.521。
Europe PMC · 小核酸药物AI 评分2222 脂质体纳米颗粒介导的基因调控用于小鼠黑色素瘤治疗
研究利用阳离子脂质体与 miR-124 质粒形成脂质复合物，在小鼠黑色素瘤体外和体内模型中评估其递送与转染效率，并观察对 Wnt/β-catenin 信号通路及肿瘤生长的影响。miR-124 被视为靶向该通路的潜在基因治疗候选，而 miRNA 治疗的主要挑战在于高效递送至肿瘤细胞。
Europe PMC · 小核酸药物精选AI 评分7272 评论：ASO标签递送SOD1 siRNA进入人中枢神经系统用于ALS的首次人体研究
Guo W与Ichida JK撰文评述Chen等发表于Nature Medicine的一项首次人体研究，该研究用ASO标签将SOD1 siRNA递送至中枢神经系统，可能在ALS患者中实现更快、更广泛且耐受性更好的SOD1降低。材料仅为摘要，未提供样本量、终点与具体安全性数据。
推荐理由：该文转述一项首次人体研究，提示ASO标签递送SOD1 siRNA进入中枢神经系统的早期临床信号与耐受性观察。
Europe PMC · 小核酸药物AI 评分1010 胃癌中与基质重塑及临床结局相关的失巢凋亡相关基因特征
研究整合TCGA-STAD与GSE84437队列数据，鉴定出45个差异表达的失巢凋亡相关基因（ARGs），并构建ARG风险模型，该模型与总生存相关、可用于风险分层，但区分能力有限。
Europe PMC · 小核酸药物AI 评分5050 热预处理 MSC 外泌体 miR-486-5p 逆转乳腺癌阿霉素耐药
研究用 41°C 热预处理 1 小时改造人骨髓间充质干细胞（MSC）外泌体，通过上调 Rab27b 提高外泌体分泌并富集 miR-486-5p。该热预处理外泌体（HP-Exo）可靶向 HMGA1，下调 BCRP 和 P-gp，使 MCF-7/ADR 三维球体对阿霉素敏感并增强凋亡；抑制 miR-486-5p 则消除此效应。
ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验AI 评分1919 Vortosiran 用于 VTE 预防的临床试验
ClinicalTrials.gov 登记了一项 vortosiran 用于静脉血栓栓塞（VTE）预防的研究，受试者为既往发生过血栓的患者及血栓高风险癌症患者。Vortosiran 是一种注射疗法，通过降低肝脏 Factor XI 生成来减少凝血活性，已有研究显示其安全性良好，并呈剂量依赖性抑制 Factor XI，效果可持续数月。
Europe PMC · tFNA 与核酸纳米结构AI 评分5858 研究构建线粒体靶向 TDN-TPP@NAD+ 纳米结构，在肾缺血再灌注模型中减轻线粒体氧化损伤
研究团队构建了三苯基膦（TPP）功能化的四面体 DNA 纳米结构 TDN-TPP@NAD+，用于向肾缺血再灌注损伤递送 NAD+。在缺氧损伤的 HK-2 细胞中，该结构促进 NAD+ 胞内递送并减轻线粒体损伤，伴随 SIRT1-PGC1α-mtTFA 信号恢复；动物实验中系统给药后维持肾脏滞留，减少肾小管病理损伤并改善肾脏生化指标。结果目前限于细胞与动物阶段。
Europe PMC · tFNA 与核酸纳米结构精选AI 评分6060 研究团队构建 tFNA 微凝胶平台 MMS@TRP 用于椎间盘退变治疗
研究团队构建了基于框架核酸四面体（tFNA）纳米载体的微凝胶平台 MMS@TRP，用于椎间盘退变治疗。该平台将包裹 miR-21 抑制剂并偶联周细胞靶向肽的 tFNA 纳米载体负载于单宁酸金属酚网络功能化的 GelMA 微球，实现 pH 敏感释放并保护核酸免受核酸酶降解。研究提出该体系通过抑制周细胞活化与纤维化、同时保护髓核细胞发挥作用，材料未提供人体研究数据。
推荐理由：该研究将 tFNA 纳米载体嵌入微凝胶实现 pH 敏感释放，为椎间盘退变的抗纤维化递送设计提供思路。
华熙生物 · 中文公司新闻AI 评分66 华熙生物携创新研究成果亮相第36届IFSCC
华熙生物在第36届IFSCC大会上展示创新研究成果。原文正文仅为网站Cookie与隐私声明内容，未披露具体研究项目、成分或数据。
Europe PMC · tFNA 与核酸纳米结构AI 评分2222 基于G4纳米镊/DNA四面体限域的双模式ECL/SERS生物传感器用于狂犬病毒RNA超灵敏检测
研究团队开发了一种DNA四面体限域的G4纳米镊双模式ECL/SERS生物传感器，结合CRISPR-Cas12a调控的血红素切换实现狂犬病毒RNA检测。该传感器在1 aM至50 fM范围内实现定量，估算检测限为0.0675 aM，10 fM下比值信号相对标准偏差为2.49%（连续十次读数）和2.87%（六支独立电极）。
ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验AI 评分2020 Nusinersen（BIIB058）开放标签个体患者（OLIP）-02 研究
一项开放标签个体患者（OLIP）-02 研究将纳入一名既往参加过 Nusinersen 研究性研究的脊髓性肌萎缩症（SMA）受试者，评估 Nusinersen（BIIB058）治疗。该研究为开放标签设计，具体给药方案、终点及入组规模尚未在标题与简介中披露。
Europe PMC · 药物递送系统精选AI 评分6060 研究比较PEO/明胶静电纺纳米纤维包封pDNA与mRNA复合物的递送表现
研究团队用共混与同轴静电纺制备PEO和明胶纳米纤维垫，包封pDNA与mRNA复合物，其中mRNA复合物经共混静电纺直接包封。结果显示PEO纤维垫对两类核酸的包封效率（pDNA约60%）、转染表现（约为游离复合物水平的75%）和复合物完整性维持均优于明胶、共混及同轴纤维；游离pDNA复合物24小时内活性损失约95%，PEO纤维包封者同期仅损失约35%。
推荐理由：该研究比较PEO与明胶静电纺纳米纤维对pDNA/mRNA复合物的包封、转染与稳定性，为核酸局部递送的材料选择提供体外依据。
Europe PMC · 药物递送系统AI 评分1818 环肽治疗策略在肾细胞癌中的最新进展：聚焦综述
环肽凭借构象受限与化学可调支架，可用于直接靶向调控、肿瘤选择性载荷递送、放射诊疗、超分子组装及诱导邻近药理学。综述按肽在治疗系统中的角色分类，直接RCC证据包括CAIX靶向DPI-4452/ZH2放射诊疗、cRGD引导siRNA递送至肿瘤内皮，以及PB1-p62介导PBRM1降解与免疫增敏。临床治疗证据仍有限，但新出现的RCC特异性研究支持按机制匹配的开发策略。
Europe PMC · 药物递送系统精选AI 评分6060 研究比较赖氨酸位置不同的2Nap三肽纳米凝胶及其siRNA递送性能
研究团队设计2NapKFF、2NapFKF和2NapFFK三种N端封端三肽纳米凝胶，用于静电负载siRNA，三者封装率均约99%。其中2NapFKF粒径约200 nm、适合胃肠外给药，在HEK293细胞中显示生物相容性并经内吞途径进入细胞质，细胞增殖未受影响。结果限于细胞阶段。
推荐理由：该研究比较三种赖氨酸位置不同的三肽纳米凝胶，为 siRNA 递送载体的结构设计与后续转化提供细胞阶段依据。
Europe PMC · tFNA 与核酸纳米结构精选AI 评分6565 双四面体 DNA 纳米结构生物传感器实现 NAFLD 血清 miR-34a-5p 检测与细胞成像
研究团队构建双四面体 DNA 纳米结构生物传感器（DTDN），将靶标触发的链置换反应与催化反馈放大电路结合，在未处理血清中检测 miR-34a-5p 的检出限为 500 fM，并可区分单碱基错配家族成员。
推荐理由：该研究在血清与细胞层面验证双四面体 DNA 生物传感器的检测性能，为 miRNA 液体活检的临床转化提供方法学参考。
ClinicalTrials.gov · 眼科药物与递送试验AI 评分3636 SB15 预充式注射器在 AMD、RVO 继发黄斑水肿或 DME 患者中的安全性与可用性 II 期试验
一项开放标签、多中心 II 期试验正在评估阿柏西普生物类似药 SB15 预充式注射器（PFS）的安全性与可用性。医护人员按使用说明（IFU）配制并经玻璃体内注射给药，受试人群为新生血管性 AMD、视网膜静脉阻塞（RVO）继发黄斑水肿或糖尿病性黄斑水肿（DME）患者。
Europe PMC · tFNA 与核酸纳米结构精选AI 评分7272 研究团队构建 tFNA 变构生物传感器 UUU-DZ-tFNA，用于神经母细胞瘤 UDG 原位检测与风险分层
研究团队开发了工程化变构生物传感器 UUU-DZ-tFNA，用于尿嘧啶-DNA 糖基化酶（UDG）的原位检测，检出限为 0.025 mU/mL。
推荐理由：该研究将 tFNA 改造为 UDG 原位检测的变构生物传感器，其细胞、动物与患者血浆外泌体数据提示可用于神经母细胞瘤风险分层与耐药监测。
Europe PMC · 药物递送系统精选AI 评分7575 研究团队开发双药偶联可电离脂质 TVP，小鼠中显示脑蓄积与抗胶质瘤活性
研究团队将长春西汀衍生神经血管调控基元与替莫唑胺（TMZ）整合，构建脑定向脂质纳米颗粒平台 TVP。在健康小鼠和原位胶质瘤小鼠中，TVP 较临床使用的 MC3-LNP 显著增强脑血流灌注并提高脑蓄积，同时促进胶质瘤选择性定位并具内在抗胶质瘤活性。与治疗性核酸共载后，TVP 通过神经血管靶向、化疗和基因干预协同抑制胶质瘤进展，材料称保持良好生物安全性；结果限于动物阶段。
推荐理由：该研究在健康小鼠与原位胶质瘤小鼠中比较 TVP 与 MC3-LNP 的脑蓄积，为核酸递送跨越血脑屏障提供动物阶段参照。
Europe PMC · tFNA 与核酸纳米结构精选AI 评分7575 研究团队构建基于 tFNA 的自驱动 DNA 纳米机器人，动物模型实现 85% 肿瘤消退
研究团队在优化框架核酸四面体（tFNA）上共组装肿瘤靶向适配体、铂纳米颗粒（Pt-NPs）与亚甲蓝（MB），构建自驱动 DNA 纳米机器人用于乏氧肿瘤治疗。Pt-NPs 催化肿瘤微环境过表达的过氧化氢产生氧气气泡，驱动组织渗透深度超过 300 µm 并缓解局部乏氧，从而增强光动力治疗。动物研究中该纳米机器人实现 85% 肿瘤消退，结果目前限于动物阶段。
推荐理由：该研究在动物阶段展示 tFNA 纳米机器人通过产氧自驱动改善深层递送与光动力疗效，可供判断核酸纳米结构的递送设计思路。
Europe PMC · ACS Nano精选AI 评分6060 研究通过聚乙二醇修饰脂质的协同配对提升配体介导的肝脏 mRNA 递送与基因编辑
研究团队报告，通过聚乙二醇修饰脂质的协同配对，提升配体介导的肝脏 mRNA 递送与基因编辑。材料仅提供论文标题，未给出研究阶段、模型、样本或具体结果数据。
ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验AI 评分2222 Nusinersen 在脊髓性肌萎缩症患者中的开放标签个体患者研究
一项开放标签个体患者（OLIP）研究正在评估 Nusinersen 用于一名脊髓性肌萎缩症（SMA）患者，该受试者此前曾参与 Nusinersen 的研究性研究。研究为开放标签设计，药物为 Nusinersen。
ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验AI 评分00 GW906 治疗原发性高血压的疗效与安全性研究
一项临床试验旨在评估 GW906 对原发性高血压患者收缩压和舒张压的影响，并表征其药效动力学（PD）效应与安全性。该研究目前仅披露研究目的，未公布入组人数、给药方案、对照设计及主要终点等具体信息。