Silence Therapeutics 登记 SLN124 治疗真性红细胞增多症的 1/2 期临床研究
Silence Therapeutics 登记了一项 SLN124 在成人真性红细胞增多症（PV）患者中开展的 1/2 期多中心研究，采用开放标签剂量递增后接随机安慰剂对照双盲阶段的设计。研究评估 SLN124 的安全性、耐受性、疗效以及药代动力学（PK）和药效动力学（PD）反应。材料为临床登记信息，未披露入组人数、剂量和结果数据。
#随机对照试验
ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验AI 评分5252
ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验精选AI 评分6060 Dreamhawk Vision 启动 SHJ002 反义寡核苷酸滴眼液治疗干眼症 II 期对照试验
Dreamhawk Vision Biotech 登记了一项 II 期研究，评估 SHJ002 无菌滴眼液对比溶媒在干眼症（DED）受试者中的有效性和安全性。SHJ002 是一种反义寡核苷酸，用于中和特定 microRNA。材料未披露入组人数、终点或时间安排。
推荐理由：该登记披露了SHJ002反义寡核苷酸滴眼液针对干眼症的II期对照设计，可用于跟踪小核酸眼科局部递送的临床推进。
ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验AI 评分2222 DYNE-101 治疗 1 型强直性肌营养不良的安全性与疗效研究
一项评估 DYNE-101 多次静脉给药治疗 1 型强直性肌营养不良（DM1）的安全性与耐受性的研究，同时考察药效学、疗效和药代动力学。研究分筛选期（最长 8 周）、安慰剂对照期（24 周）、治疗期（24 周）和长期扩展期（208 周），设多剂量递增和剂量扩展队列。
ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验AI 评分99 腹部整形术后皮下注射药物的安全性、耐受性剂量探索研究
一项剂量探索、随机、双盲、载体对照研究，评估皮下注射在腹部整形术后成人受试者中的安全性与耐受性。研究采用剂量递增设计并设载体对照组，主要观察指标为安全性和耐受性。
ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验精选AI 评分6262 诺华登记 inclisiran 冠状动脉 CT 研究：评估对非阻塞性冠心病患者斑块进展的影响
诺华登记了一项研究（CKJX839D12303），评估 inclisiran 联合最大耐受剂量他汀对比安慰剂，能否减少非阻塞性冠状动脉疾病（NOCAD）患者心血管斑块总量。研究以冠状动脉 CT 血管造影（CCTA）从基线至第 24 个月测量斑块，入组对象为冠状动脉阻塞低于 50% 且既往无心血管事件的患者。材料为临床试验登记信息，未披露入组人数、启动状态或结果数据。
推荐理由：该登记信息显示 inclisiran 在 NOCAD 人群以 CCTA 斑块负荷为终点的 24 个月影像学设计，可用于跟踪小核酸药物心血管结局之外的作用路径。
ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验AI 评分5252 Cardior 登记 CDR132L 心肌梗死后射血分数降低患者的 2 期随机对照试验
Cardior Pharmaceuticals 登记了一项 2 期、多中心、随机、平行、三臂、安慰剂对照研究，评估 CDR132L 在心肌梗死后左心室射血分数降低（≤45%）患者中的疗效与安全性。
ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验AI 评分1010 评估 Taldefgrobep Alfa 在脊髓性肌萎缩症受试者中的疗效与安全性研究
一项临床试验将评估 taldefgrobep alfa 作为辅助疗法，在已稳定使用 nusinersen 和/或 risdiplam，或曾接受 onasemnogene abeparvovec 治疗的脊髓性肌萎缩症受试者中，与安慰剂对照的疗效与安全性。
ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验AI 评分4242 STP707 静脉给药在健康受试者中的研究
一项单中心、随机研究正在评估 STP707 经静脉输注单次递增剂量在健康受试者中的安全性、耐受性和药代动力学（PK）。
ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验精选AI 评分6060 GSK 登记 GSK3228836 与 CHB-TI 序贯治疗慢性乙肝的临床试验
GSK 登记了一项评估其反义寡核苷酸 GSK3228836 与慢性乙肝靶向免疫疗法 GSK3528869A 序贯治疗慢性乙肝的临床试验，受试者为 18 至 65 岁、核苷（酸）类似物治疗稳定的患者。研究将评估序贯治疗的安全性、疗效和免疫应答，并比较 12 周或 24 周 GSK3228836 治疗后启动 GSK3528869A 的不同疗程影响。
推荐理由：该登记披露了 GSK 反义寡核苷酸与乙肝靶向免疫序贯治疗的方案设计，可用于跟踪小核酸乙肝疗法的临床推进节奏。
ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验AI 评分3232 Inclisiran（KJX839）对比安慰剂治疗高胆固醇血症的疗效、安全性、耐受性及生活质量研究
一项临床试验评估Inclisiran（KJX839）对比安慰剂，在持续个体化优化降脂治疗基础上，用于高胆固醇血症患者的疗效、安全性、耐受性和生活质量。
ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验精选AI 评分6565 Laboratoires Thea 登记 ultevursen 治疗 USH2A 外显子 13 突变视网膜色素变性的疗效、安全性与耐受性研究（Sirius）
Laboratoires Thea 登记了一项评估 ultevursen 经玻璃体腔注射（IVT）治疗 USH2A 基因外显子 13 突变所致视网膜色素变性（RP）受试者的疗效、安全性与耐受性的研究（Sirius）。该研究为临床试验登记信息，材料未披露入组人数、终点、周期或结果数据。
推荐理由：该登记信息明确了 ultevursen 在 USH2A 外显子 13 突变视网膜色素变性中的玻璃体腔注射研究目的，可用于跟进该小核酸药物的临床阶段。
ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验AI 评分5050 WVE-003 治疗亨廷顿舞蹈症的 1b/2a 期临床研究
一项评估 WVE-003 在携带 SNP3 的早期显性亨廷顿舞蹈症成人患者中安全性、耐受性、药代动力学和药效学的 1b/2a 期多中心、随机、双盲、安慰剂对照研究已登记。该研究针对携带靶向单核苷酸多态性 SNP3 的患者人群。
ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验精选AI 评分6060 诺华登记 inclisiran 预防已确诊心血管病患者心血管事件的 III 期试验
诺华登记了关键性 III 期试验 CKJX839B12302，评估 inclisiran 在已确诊心血管疾病（CVD）受试者中对主要不良心血管事件（MACE）的获益。该研究为 III 期设计，材料未披露入组人数、随访周期或结果数据。
推荐理由：该登记信息明确了 inclisiran 在已确诊心血管病人群中的 III 期 MACE 终点设计，可用于跟踪小核酸药物心血管结局证据进展。
ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验AI 评分3131 VICTORION-INITIATE：在ASCVD患者中评估"inclisiran优先"实施策略对比常规治疗的随机研究
一项随机研究评估"inclisiran优先"实施策略在动脉粥样硬化性心血管疾病（ASCVD）患者中的效果，即在最大耐受他汀治疗未能达标时立即加用inclisiran，并与常规治疗进行比较。研究针对接受最大耐受他汀治疗后LDL-C仍升高的ASCVD人群。
ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验精选AI 评分6262 Wave Life Sciences 登记 WVE-004 治疗 C9orf72 相关 ALS 或 FTD 的 1b/2a 期临床试验
Wave Life Sciences 登记了一项 WVE-004 鞘内注射治疗 C9orf72 相关 ALS 或 FTD 的 1b/2a 期多中心、随机、双盲、安慰剂对照研究，评估安全性、耐受性、PK 和 PD。入组患者须携带 C9orf72 基因第一内含子区 GGGGCC（G4C2）重复扩增突变，并确诊 ALS 或 FTD。
推荐理由：该登记信息明确了 WVE-004 在 C9orf72 相关 ALS/FTD 中的 1b/2a 期设计，可用于跟踪小核酸鞘内给药的安全性与 PK/PD 证据进展。
ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验AI 评分2222 OLX10010 减少瘢痕修复术后增生性瘢痕复发的 2a 期临床试验
一项 2a 期前瞻性随机双盲安慰剂对照试验将约 20 名受试者按 1:1 随机分配，接受 2.0 mg/cm 或 5.0 mg/cm OLX10010 每两周一次皮内注射，共 6 剂。主要终点为第 24 周 POSAS 医生量表总体评价，若两个剂量组疗效不及预期，申办方可能增设每周给药组。
ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验AI 评分1010 ATI-2173 联合替诺福韦酯治疗慢性乙肝及丁肝合并感染的安全性与疗效研究
一项随机、双盲、安慰剂对照、多中心、剂量递增研究，评估 ATI-2173 联合替诺福韦酯在慢性乙肝病毒感染者及丁肝病毒合并感染者中的安全性与疗效。受试者接受多剂口服 ATI-2173，通过血液检测评估药物代谢、清除及对病毒感染的影响。
ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验AI 评分2121 AZD8233 治疗血脂异常研究：1 期与 2 期临床试验
AZD8233 在血脂异常患者中开展 1 期与 2 期研究，分为 Part A、Part B 和 Part C 三部分。Part A 为随机、单盲（受试者与研究中心设盲）、安慰剂对照、多剂量 1 期试验；Part B 为随机、双盲、安慰剂对照、剂量递增 2 期试验；Part C 为随机、单盲、安慰剂对照、多剂量 1 期试验。
ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验AI 评分2020 评估含 Vebicorvir（ABI-H0731）方案治疗慢性乙肝感染的研究
一项研究旨在评估 Vebicorvir（VBR，ABI-H0731）联合 AB-729 在慢性乙肝感染（cHBV）受试者中的安全性和有效性，受试者同时接受标准治疗核苷（酸）类/逆转录酶抑制剂（SOC NrtI）。
ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验AI 评分4040 LEM-S401 在健康受试者中的单次递增剂量研究
一项临床试验将评估单次给予 LEM-S401 在健康成年受试者中的安全性和耐受性，主要终点为单次递增剂量下的安全性与耐受性。该研究为单次递增剂量设计，受试者为健康成人。
ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验AI 评分3030 超声辅助与体表标志法鞘内注射 Nusinersen 的随机对照研究
一项随机前瞻性研究将比较超声辅助与体表标志法鞘内注射 Nusinersen 的效果，主要终点为首次穿刺成功率。Nusinersen 是一种反义寡核苷酸，可增加生存运动神经元蛋白生成，用于改善脊髓性肌萎缩症（SMA）患者的运动功能与生存，而成人 SMA 患者常伴进行性神经肌病性脊柱侧弯，使脊柱给药难度增加。次要终点包括操作时间、患者满意度及硬膜穿刺后头痛发生率。
ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验精选AI 评分7272 诺华登记inclisiran在日本高心血管风险及LDL-C升高人群中的疗效与安全性研究
诺华登记了一项安慰剂对照、双盲、随机试验，在患有冠状动脉疾病史、按JAS 2017指南归为高风险，或患有杂合子家族性高胆固醇血症且LDL-C升高的日本受试者中，评估皮下注射inclisiran的疗效、安全性、耐受性和PK。受试者需在接受最大耐受剂量他汀治疗后LDL-C仍升高。材料为临床试验登记信息，未提供入组人数、终点结果或时间安排。
推荐理由：该登记信息明确了inclisiran在日本人高心血管风险人群中的随机双盲安慰剂对照设计，可用于跟进其区域临床布局与证据边界。
ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验AI 评分4242 NIO752 在进行性核上性麻痹中的多剂量递增安全性、耐受性与药代动力学研究
一项在进行性核上性麻痹（PSP）受试者中开展的 NIO752 多剂量递增研究，为 1 期、多中心、双盲、安慰剂对照设计，评估其安全性、耐受性与药代动力学。
ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验精选AI 评分6262 辉瑞登记 vupanorsen 2b 期剂量探索试验 TRANSLATE-TIMI 70
辉瑞登记了一项多中心、2b 期、双盲、安慰剂对照、平行组研究，评估 PF-07285557（vupanorsen）在血脂异常患者中的疗效、安全性、耐受性和药代动力学。受试者为接受稳定剂量他汀、非 HDL-C 和甘油三酯升高的患者，药物通过皮下注射以多种剂量和方案给药。该研究又称 TRANSLATE-TIMI 70，即用反义寡核苷酸靶向 ANGPTL3 的成人血脂异常研究。
推荐理由：该登记信息明确了 vupanosersen 在血脂异常患者中的 2b 期剂量探索设计，可用于跟进反义寡核苷酸靶向 ANGPTL3 的临床阶段与给药方案。
ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验AI 评分88 BMS-986263 在 NASH 相关代偿性肝硬化成人中的安全性与有效性研究
一项随机研究正在评估 BMS-986263 在非酒精性脂肪性肝炎（NASH）所致代偿性肝硬化成人中的安全性与有效性。该研究针对的是由 NASH 引起的慢性肝病伴代偿性肝硬化患者。
ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验AI 评分88 评估多种联合疗法治疗慢性乙型肝炎疗效与安全性的试验
一项临床试验将评估多种新分子实体（NME）联合疗法在肝功能保留且无显著纤维化/肝硬化的慢性乙型肝炎（CHB）受试者中的安全性、耐受性和疗效。该平台设计支持多种NME联合疗法与共同对照组比较，并可在后续时间点增加治疗组。每臂含最长8周筛选期、最长48周治疗期和48周治疗后随访期。
ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验AI 评分1919 HELIOS-B：Vutrisiran 治疗转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病研究
HELIOS-B 研究评估 vutrisiran 25 mg 每 3 个月皮下注射一次、对比安慰剂，在伴心肌病的转甲状腺素蛋白淀粉样变性（ATTR）患者中的疗效与安全性。
ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验AI 评分2222 APOLLO-B：评估 Patisiran 治疗转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病（ATTR 淀粉样变性伴心肌病）的研究
一项名为 APOLLO-B 的研究将评估 Patisiran 在转甲状腺素蛋白淀粉样变性伴心肌病（ATTR 淀粉样变性伴心肌病）受试者中的有效性和安全性。该研究已在 ClinicalTrials.gov 登记。
ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验精选AI 评分6060 诺华登记 inclisiran 治疗纯合子家族性高胆固醇血症的 III 期研究
诺华开展了一项 III 期、两部分（双盲安慰剂对照/开放标签）多中心研究，评估 inclisiran 在纯合子家族性高胆固醇血症（HoFH）受试者中的安全性、耐受性和有效性。该研究登记于 ClinicalTrials.gov，编号 NCT03851705，材料未披露入组人数、终点结果或时间节点。
推荐理由：该登记信息明确了 inclisiran 在纯合子家族性高胆固醇血症中的 III 期双盲加开放标签设计，可用于跟踪小核酸药物在罕见遗传病中的推进路径。
ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验精选AI 评分6060 牛津大学与诺华开展 ORION-4 随机试验，评估 inclisiran 对心血管疾病患者临床结局的影响
牛津大学协调、牛津大学与诺华共同申办的 ORION-4 研究，旨在评估降胆固醇注射剂 inclisiran 能否在已有心梗、卒中或动脉阻塞手术史人群中安全降低心梗和卒中风险。该研究为随机试验，方案编号 CTSU_MDCO-PCS-17-01（CKJX839B12301），材料未披露入组人数、随访周期或结果数据。
推荐理由：该登记信息显示 inclisiran 心血管结局试验由牛津大学与诺华共同开展，可用于跟进小核酸药物在硬终点上的验证进展。
ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验AI 评分3131 AMG 890 在脂蛋白(a)升高受试者中的安全性、耐受性、药代动力学和药效学研究
AMG 890 在血浆脂蛋白(a)升高受试者中开展首次人体、随机、双盲、安慰剂对照的单次递增剂量研究，约 80 名受试者入组，评估安全性、耐受性、药代动力学和药效学效应。
ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验AI 评分5050 ENVISION：评估 Givosiran（ALN-AS1）治疗急性肝卟啉症疗效与安全性的研究
ENVISION 是一项评估皮下注射 Givosiran（ALN-AS1）对比安慰剂在急性肝卟啉症（AHP）患者中降低卟啉症发作率效果的研究，同时评价其安全性。