圣因生物宣布与基因泰克达成全球研发合作与许可协议，授权一款RNAi药物的全球独家开发和商业化权利，圣因生物将获2亿美元首付款及共计15亿美元开发和销售里程碑付款，并收取分级特许权使用费。圣因生物负责该药物早期研发，基因泰克负责后续所有临床开发和商业化。圣因生物称其RNAi平台涵盖新型化学修饰和递送技术，包括组织选择性的LEAD™递送技术，目前已有4款在研药物进入临床试验阶段。
推荐理由：该授权披露了2亿美元首付款与15亿美元里程碑结构，可用于判断RNAi肝外递送平台的交易估值与竞争格局。
一项临床试验旨在评估反义寡核苷酸（ASO）疗法 sefaxersen（RO7434656）在原发性 IgA 肾病（IgAN）患者中的疗效、安全性与药代动力学。受试者为尽管已接受优化支持治疗但仍处于肾病进展高风险的成人患者。
一项 I 期、多中心、非随机、适应性、开放标签、多次递增、受试者内剂量递增研究，评估 RO7248824 鞘内注射（IT）在 Angelman 综合征（AS）患者中的安全性、耐受性和 PK/PD，包含长期扩展（LTE）和可选开放标签扩展（OOE）部分。
一项临床试验将评估多种新分子实体（NME）联合疗法在肝功能保留且无显著纤维化/肝硬化的慢性乙型肝炎（CHB）受试者中的安全性、耐受性和疗效。该平台设计支持多种NME联合疗法与共同对照组比较，并可在后续时间点增加治疗组。每臂含最长8周筛选期、最长48周治疗期和48周治疗后随访期。
一项临床试验将评估 RO7234292（RG6042）对比安慰剂鞘内给药在显性亨廷顿病（HD）受试者中的疗效、安全性和生物标志物影响。
一项多中心、探索性、非对照、开放标签研究，评估 Risdiplam（RO7034067）在脊髓性肌萎缩症（SMA）成人、儿童及婴儿中的安全性、耐受性、PK 及 PK/PD 关系。受试者为此前入组 Moonfish 研究（BP29420）并接受剪接修饰剂 RO6885247 治疗，或此前接受 nusinersen、olesoxime 或 AVXS-101 治疗的患者。