ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验· Ultragenyx Pharmaceutical Inc·2024-09-27 08:00· 2024-09-27AI 评分6

GTX-102 在儿童 Angelman 综合征患者中的 3 期疗效与安全性研究

Phase 3 Efficacy and Safety Study of GTX-102 in Pediatric Subjects With Angelman Syndrome (AS)

AI 导读

一项 3 期研究正在评估 GTX-102 对缺失型 Angelman 综合征（AS）儿童受试者认知功能的影响，主要终点为认知功能改善。该研究同时考察 GTX-102 在儿童 AS 患者中的疗效与安全性。