ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验· Ractigen Therapeutics.·· 2024-08-16精选AI 评分60
Ractigen 登记 RAG-17 治疗 SOD1 突变型 ALS 的 1 期随机双盲安慰剂对照试验
A Study to Evaluate the Safety, Tolerability, Pharmacokinetics, and Pharmacodynamics of RAG-17 in Subjects With Amyotrophic Lateral Sclerosis (ALS) With Superoxide Dismutase Type 1 (SOD1) Gene Mutation
AI 导读
Ractigen Therapeutics 登记了一项 1 期随机、双盲、安慰剂对照研究，评估 RAG-17 在携带 SOD1 基因突变的肌萎缩侧索硬化（ALS）受试者中的安全性、耐受性、药代动力学和药效学。该研究目前处于临床登记阶段，材料未披露入组人数、剂量、终点数据或结果。
推荐理由
该登记信息明确了 RAG-17 在 SOD1 突变 ALS 患者中的 1 期随机双盲安慰剂对照设计，可用于跟踪小核酸药物早期临床推进。
来源：ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验 · clinicaltrials.gov