ARTHEx 登记 ATX-01 治疗 1 型强直性肌营养不良的临床试验

ARTHEx Biotech 在 ClinicalTrials.gov 登记了 ATX-01 在 1 型强直性肌营养不良（DM1）受试者中的临床试验，主要评估安全性和耐受性。试验设单次递增剂量和多次递增剂量两部分，分别给予一剂和三剂 ATX-01 或匹配安慰剂，并与安慰剂对照。ATX-01 是一种抑制 miR-23b 的新型 anti-miR（合成单链寡核苷酸）。