ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验· Dyne Therapeutics·· 2022-08-01AI 评分22
DYNE-101 治疗 1 型强直性肌营养不良的安全性与疗效研究
Safety, Tolerability, Pharmacodynamic, Efficacy, and Pharmacokinetic Study of DYNE-101 in Participants With Myotonic Dystrophy Type 1
AI 导读
一项评估 DYNE-101 多次静脉给药治疗 1 型强直性肌营养不良（DM1）的安全性与耐受性的研究，同时考察药效学、疗效和药代动力学。研究分筛选期（最长 8 周）、安慰剂对照期（24 周）、治疗期（24 周）和长期扩展期（208 周），设多剂量递增和剂量扩展队列。
来源：ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验 · clinicaltrials.gov