一项随机、评估者盲法、无治疗对照的多中心研究评估 SB-NASHA 注射用透明质酸凝胶矫正胸前皱纹，192 例中重度受试者按 3:1 分组，第 12 周 GDS 应答率为 73.6% 对 18.8%（主要终点），第 24 周和第 32 周仍显著高于对照。另有 19 例 FST V-VI 受试者未随机分组、仅纳入安全性人群，原文结论为该治疗有效且耐受性良好。
推荐理由：该随机对照研究给出 SB-NASHA 注射凝胶改善胸前皱纹的 12–32 周应答率与安全性数据，可用于评估该填充产品的证据强度。
上海民为生物在 ClinicalTrials.gov 登记了一项多中心、随机、盲法、安慰剂对照的 II 期研究，初步评价 MWX203 注射液单用或联合英克司兰钠注射液治疗混合型血脂异常的有效性、安全性、药代动力学和免疫原性。
推荐理由：该登记披露了 MWX203 单药及联合英克司兰的 II 期设计，可用于跟进小核酸降脂联用策略的入组与终点读出。
欧康维视宣布，其干眼新药OT-211（TRYPTYR®，阿考曲孟滴眼液）在中国开展的III期临床试验已按计划完成全部入组，共纳入398例中重度干眼受试者。该研究为随机、双盲、溶媒平行对照、多中心设计，主要终点为第14天非麻醉状态下Schirmer泪液分泌试验评分较基线增加≥10mm的受试者比例，与全球关键性III期COMET-2、COMET-3一致，主要终点数据预计年内读出。
推荐理由：OT-211 中国 III 期完成 398 例入组，主要终点与全球关键性研究一致，年内数据读出将决定其国内申报节奏。
诺华登记了一项临床试验，比较已上市 inclisiran 制剂与含聚山梨酯 80（PS80）新制剂在单次 284 mg 皮下给药后的安全性、耐受性、药代动力学和药效学。该研究为制剂对比的临床阶段登记，材料未披露入组人数、终点结果或时间安排。
推荐理由：该登记信息显示 inclisiran 新制剂进入与已上市制剂对比的临床阶段，可用于跟进小核酸药物制剂变更的验证路径。
CSPC Zhongnuo Pharmaceutical (Shijiazhuang) Co., Ltd. 登记了一项评估 SYH2053 在中国原发性高胆固醇血症或混合型血脂异常受试者中有效性、安全性的研究，实际入组 156 例。该研究针对非家族性高胆固醇血症和混合型高脂血症人群，材料未披露具体试验阶段、终点结果或安全性数据。
推荐理由：该登记信息显示国产小核酸降脂药 SYH2053 已在中国入组 156 例，可用于跟踪其安全性与疗效比较的临床进展。
欧康维视宣布其 Syk/VEGFR-2 双靶点抑制剂 OT-202 滴眼液治疗干眼的 II 期随机、溶媒对照研究发表于《Ophthalmology》。治疗 8 周后，1% OT-202 组总角膜荧光素染色评分较基线降低 42.2%，与溶媒组最小二乘均值差异为 -0.82（P=0.0118）；OSDI 评分较基线变化 -16.16，与溶媒组差异 -5.35（P=0.0296）。
推荐理由：OT-202 的 II 期随机溶媒对照数据以论文形式公开，为判断该双靶点滴眼液 III 期推进与干眼赛道竞争提供依据。
圣因生物在 ASN Kidney Week 2025 以壁报形式公布靶向补体 C3 的 siRNA 药物 SGB-9768 在新西兰和中国开展的两项 I 期研究结果，共纳入 74 例健康受试者、完成 7 个剂量探索。
推荐理由：SGB-9768 两项 I 期研究显示单次给药后 C3 敲降与补体通路抑制可维持至第 24 周，可用于评估该 C3 siRNA 的后续开发节奏。
圣因生物与信达生物在2025年AHA科学会议报告靶向AGT的siRNA药物SGB-3908（IBI3016）首次人体Ⅰ期结果：40例中国健康受试者和轻度高血压患者随机入组5个队列，单次皮下给药后血清AGT最大降幅超过95%，6个月时各剂量组降幅维持在84.0%~96.4%。
推荐理由：该Ⅰ期数据给出AGT siRNA单次给药6个月抑制与初步降压结果，可用于评估半年给药方案的后续开发与竞争节奏。
Regeneron 登记了一项 ALN-CFB 的首次人体安全性与有效性研究，受试者为正在使用补体 C5 抑制剂但仍持续贫血的阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）成人患者。研究将 ALN-CFB 与安慰剂比较耐受性，并观察副作用、血药浓度随时间的变化以及血液中补体因子 B（CFB）蛋白水平受影响的程度。该研究目前处于登记阶段，材料未披露入组人数、给药方案或结果数据。
推荐理由：该登记信息显示靶向补体因子B的siRNA进入首次人体试验，可用于跟踪小核酸药物在PNH适应症的安全性与PK/PD设计。
Sirius Therapeutics 在 ClinicalTrials.gov 登记一项 2 期、多中心、随机、开放标签、平行分组、终点盲法评估、阳性对照、剂量探索研究，比较 3 个剂量水平 SRSD107 与依诺肝素 40 mg 每日一次在择期单侧全膝关节置换术（TKA）受试者中的疗效与安全性。研究为阳性对照设计，目前材料仅提供登记信息，未披露入组人数、主要终点或结果数据。
推荐理由：该登记披露 SRSD107 在 TKA 术后抗凝中进入 2 期剂量探索，可与依诺肝素对照设计对照评估后续数据读出。
PepGen Inc 在 ClinicalTrials.gov 登记了一项 PGN-EDO51 或安慰剂用于外显子 51 跳跃适用杜氏肌营养不良（DMD）患者的研究。
推荐理由：该登记披露 PGN-EDO51 在 DMD 患者中的 MAD 与开放标签长期延伸设计，可用于跟进安全性与抗肌萎缩蛋白表达终点。
Laboratoires Thea 登记了一项 2b 期研究，评估 ultevursen 经玻璃体腔注射在 USH2A 基因外显子 13 突变所致视网膜色素变性受试者中的安全性和耐受性。该研究为多中心、双盲、随机、假手术对照设计，计划入组 81 名受试者。
推荐理由：该登记披露了 ultevursen 在 USH2A 外显子 13 突变视网膜色素变性中的 2b 期设计与 81 例样本，可用于跟踪小核酸眼科递送进展。
诺华登记了一项 inclisiran 的 III 期关键研究，评估其在 6 至 12 岁杂合子家族性高胆固醇血症（HeFH）且低密度脂蛋白胆固醇（LDLC）升高儿童中的安全性、耐受性和疗效。该研究为 III 期设计，材料未披露入组人数、终点、周期或结果数据。
推荐理由：该登记披露 inclisiran 在 6 至 12 岁 HeFH 儿童中的 III 期关键研究设计，可用于跟进儿科人群的疗效与安全性证据。
Ractigen Therapeutics 登记了一项 1 期随机、双盲、安慰剂对照研究，评估 RAG-17 在携带 SOD1 基因突变的肌萎缩侧索硬化（ALS）受试者中的安全性、耐受性、药代动力学和药效学。该研究目前处于临床登记阶段，材料未披露入组人数、剂量、终点数据或结果。
推荐理由：该登记信息明确了 RAG-17 在 SOD1 突变 ALS 患者中的 1 期随机双盲安慰剂对照设计，可用于跟踪小核酸药物早期临床推进。
礼来登记了一项评估 lepodisiran 降低心血管风险疗效的研究（ACCLAIM-Lp(a)），受试者为脂蛋白(a)升高且患有心血管疾病或有心脏病发作、卒中风险的人群，药物经皮下注射给药。研究还将在补充方案中额外入组约1700名受试者，以探索替代给药方案下的 Lp(a) 降低效果。
推荐理由：该登记披露 lepodisiran 在 Lp(a) 升高人群中的心血管结局试验设计，可用于跟进小核酸药物在心血管领域的临床布局。
Suzhou Sanegene Bio Inc. 登记了一项 SGB-3403 的随机、双盲、安慰剂对照单次递增剂量（SAD）和多次递增剂量（MAD）研究，在健康志愿者中单次皮下给药、在 LDL-C 升高受试者中多次皮下给药。研究拟评估安全性、耐受性、PK 和 PD，目前处于临床试验登记阶段，材料未披露入组人数、剂量、周期或结果。
推荐理由：该登记披露了 SGB-3403 在健康人和 LDL-C 升高受试者中的 SAD/MAD 设计，可用于跟进其安全性、PK 与 PD 的早期临床证据。
诺华登记了一项inclisiran单药研究，受试对象为中国低或中度动脉粥样硬化性心血管疾病（ASCVD）风险且低密度脂蛋白胆固醇（LDL-C）升高、未接受任何降脂治疗的成人。该研究目的是评估inclisiran单药在此人群中的疗效与安全性。材料为ClinicalTrials.gov登记信息，未提供入组人数、终点结果或时间安排。
推荐理由：该登记信息明确了inclisiran单药在中国低中危ASCVD人群中的研究目的，可用于跟进其中国临床布局与人群定位。
诺华登记了一项研究（CKJX839D12304），评估 inclisiran 对比安慰剂和依折麦布在未接受降脂治疗的原发性高胆固醇血症患者中降低 LDL-C 的效果，主要指标为基线至第 150 天 LDL-C 百分比变化。入组对象为 10 年 ASCVD 风险低于 7.5% 的合格受试者，材料未披露样本量、入组状态或结果。
推荐理由：该登记披露 inclisiran 单药对比安慰剂与依折麦布的降 LDL-C 研究设计，可用于跟踪小核酸降脂药的单药定位。
诺华登记了 CKJX839D12302 关键 III 期研究，评估 inclisiran sodium 300 mg 皮下注射（第 1 天、第 90 天及此后每 6 个月）在高危、无既往主要 ASCVD 事件人群中相较安慰剂能否降低 4P-MACE 风险。
推荐理由：该登记披露了 inclisiran 在高危一级预防人群中的 III 期设计与 4P-MACE 复合终点，可用于跟踪小核酸药物心血管结局证据进展。
GSK 登记了一项 bepirovirsen 用于核苷（酸）类似物经治慢性乙肝受试者的研究（B-Well 1），旨在验证其 24 周（含负荷剂量）抑制 HBsAg 的疗效、安全性、PK 特征及持久性，并与安慰剂组比较。
推荐理由：该登记披露了 bepirovirsen 在慢性乙肝核苷类似物经治人群中的四阶段设计与分层标准，可用于跟进 HBsAg 抑制持久性终点。