诺华在 ClinicalTrials.gov 登记了一项研究，评估俄罗斯真实世界环境下 STEMI/非 STEMI 患者启动 inclisiran 后 12 个月的临床结局。研究还计划考察治疗对血脂谱特征、安全性、颈动脉超声所示动脉粥样硬化斑块状态、住院频率及强化随访需求的影响。该条目为临床试验登记信息，尚未披露入组、终点结果或安全性数据。
推荐理由：该登记披露了 inclisiran 在心肌梗死后患者中真实世界 1 年结局的观察计划，可用于跟踪小核酸药物在心血管二级预防中的证据进展。
一项首次人体 1 期临床试验将评估 Apo-Si-K170A-C76 经鼻给药在健康成年受试者中的安全性、耐受性和全身暴露，给药方案包括单次、每日两次（BID）及重复 BID 递增剂量，并与安慰剂对照进行比较。主要目标是评价上述经鼻给药方案的安全性与耐受性，次要目标是评估其全身暴露。
北京天坛医院登记了一项单中心、剂量递增临床试验，拟评估鞘内推注 RAG-21 在携带 FUS 基因突变的肌萎缩侧索硬化（ALS）患者中的安全性、耐受性和药代动力学。RAG-21 是一种分子量 20 kDa 的小干扰 RNA（siRNA），通过 RNA 干扰机制靶向 FUS 基因、介导其 mRNA 降解，以降低毒性 FUS 蛋白水平。材料未披露入组人数、剂量组、终点或启动时间。
ADX-626 首次人体 1 期研究将在健康受试者中评估其安全性和耐受性，同时考察 ADX-626 在人体内的药代动力学和药效动力学。
一项二期研究将评估 ADX-038 在成人补体介导肾病患者中的安全性、有效性、药代动力学（PK）和药效动力学（PD）。该研究由 ClinicalTrials.gov 登记，针对补体介导肾病这一适应症。
STOP-HAE 是一项评估 ADX-324 在 1 型或 2 型遗传性血管性水肿受试者中疗效与安全性的 3 期研究，同时评估安全性、药代动力学（PK）、药效动力学（PD）及健康相关生活质量指标。
礼来登记了一项 lepodisiran（LY3819469）临床试验，在肝功能正常与轻度、中度、重度肝功能损伤受试者中比较皮下注射后的血药浓度及清除时间，并评估耐受性和可能出现的副作用。研究持续时间约 9 周，不含筛选期。材料未披露入组人数、剂量和具体终点指标。
推荐理由：该登记信息显示 lepodisiran 正针对肝功能不全人群开展皮下给药 PK 与耐受性评估，提示小核酸药物需关注特殊人群剂量与安全边界。
一项临床试验正在评估 ALN-AGT01 RVR 在成人健康志愿者中的安全性、耐受性和药代动力学（PK），采用单次递增剂量设计。该研究目前处于健康志愿者阶段，尚未披露具体剂量、样本量或结果数据。
一项 1 期临床试验将在健康受试者中评估实验性药物 ALN-F1202 的安全性与耐受性。研究同时考察用药后可能出现的副作用、不同时间点血药浓度、机体是否产生抗药抗体，以及最佳给药剂量。
Amylyx Pharmaceuticals 登记了一项 I 期安慰剂对照研究，评估反义寡核苷酸（ASO）AMX0114 在成人肌萎缩侧索硬化（ALS）受试者中的安全性、耐受性、药代动力学和药效学。该研究目前处于临床 I 期阶段，材料未披露入组人数、给药方案或结果数据。
Laboratoires Thea 登记了一项 2b 期研究，评估 ultevursen 经玻璃体腔注射在 USH2A 基因外显子 13 突变所致视网膜色素变性受试者中的安全性和耐受性。该研究为多中心、双盲、随机、假手术对照设计，计划入组 81 名受试者。
推荐理由：该登记披露了 ultevursen 在 USH2A 外显子 13 突变视网膜色素变性中的 2b 期设计与 81 例样本，可用于跟踪小核酸眼科递送进展。
一项临床试验将评估 ION283 通过腰椎穿刺鞘内注射多次给药的安全性与疗效，所有受试者均接受 ION283，研究剂量为 15 mg。
诺华登记了一项评估 inclisiran 在 2 至 12 岁纯合子家族性高胆固醇血症（HoFH）伴低密度脂蛋白胆固醇（LDLC）升高儿童中安全性、耐受性和疗效的关键 III 期研究。该研究为临床登记阶段，材料未披露入组人数、终点结果或时间安排。
推荐理由：该登记信息明确了 inclisiran 在 2 至 12 岁 HoFH 儿童中的 III 期关键研究定位，可用于跟进儿科人群的临床推进与证据边界。
Sunhawk Vision Biotech 在 ClinicalTrials.gov 登记了一项研究，探索 SHJ002 无菌滴眼液相对阿托品在近视控制中的安全性和有效性。SHJ002 是一种反义寡核苷酸，用于中和特定 microRNA。该研究为探索性设计，登记信息未提供样本量、终点或结果数据。
科罗拉多大学登记了一项临床试验，评估一种反义寡核苷酸药物治疗 1 例 FLVCR1 突变所致后柱性共济失调伴视网膜色素变性（PCARP）患者，主要目的是考察该药在单例受试者中的安全性和耐受性。该研究处于临床试验阶段，材料未披露给药方案、观察周期或结果数据。
Ractigen Therapeutics 登记了一项 1 期随机、双盲、安慰剂对照研究，评估 RAG-17 在携带 SOD1 基因突变的肌萎缩侧索硬化（ALS）受试者中的安全性、耐受性、药代动力学和药效学。该研究目前处于临床登记阶段，材料未披露入组人数、剂量、终点数据或结果。
推荐理由：该登记信息明确了 RAG-17 在 SOD1 突变 ALS 患者中的 1 期随机双盲安慰剂对照设计，可用于跟踪小核酸药物早期临床推进。
Rigerna Therapeutics登记了一项RG002C0106注射液的1期临床试验，在健康成人受试者中评估安全性、耐受性及PK/PD特征。该研究为随机、双盲、安慰剂对照设计，分为Part A单次给药（SAD）阶段和Part B多次给药（MAD）阶段。材料未披露入组人数、剂量、时间安排及结果数据。
Regeneron 在 ClinicalTrials.gov 登记了一项 ALN-ANG3 的首次人体（FIH）试验，受试者为血脂（如胆固醇和甘油三酯）升高的健康成人，主要考察该在研药物的安全性和耐受性。研究还观察用药后可能出现的不良反应、不同时间点血药浓度，以及机体是否产生针对该药物的抗体。材料未披露具体剂量、样本量、给药方案或结果数据。
推荐理由：该登记信息显示 ALN-ANG3 进入首次人体试验，可跟进其安全性、药代与免疫原性数据的后续读出。
一项临床试验正在评估反义寡核苷酸 GP-asPNA 滴眼液用于体内治疗严重抗生素耐药细菌性角膜炎的安全性与有效性。该研究针对抗生素耐药性细菌性角膜炎这一治疗难题，探索核酸类滴眼液的治疗潜力。
一项 GTX-102 在 Angelman 综合征（AS）受试者中的长期扩展研究，主要目的是评估 GTX-102 的长期安全性特征。
一项临床试验正在评估皮下注射 nL-SAA1-01 治疗 AA 型淀粉样变患者的安全性与有效性。该研究为单患者试验，相关结果尚未公布。
ARTHEx Biotech 在 ClinicalTrials.gov 登记了 ATX-01 在 1 型强直性肌营养不良（DM1）受试者中的临床试验，主要评估安全性和耐受性。试验设单次递增剂量和多次递增剂量两部分，分别给予一剂和三剂 ATX-01 或匹配安慰剂，并与安慰剂对照。ATX-01 是一种抑制 miR-23b 的新型 anti-miR（合成单链寡核苷酸）。
一项 1/2 期研究正在评估 BMN 351 在携带适合外显子 51 跳跃突变杜氏肌营养不良症（DMD）患者中的安全性、耐受性、药代动力学和药效学。该研究针对具有该特定基因突变类型的 DMD 受试者。
一项针对 Leqvio 皮下注射制剂的指定用药调查，旨在评估其在家族性高胆固醇血症或高胆固醇血症患者中的长期安全性。该研究基于上市后临床实践开展。
一项临床试验正在健康成年志愿者及杂合子 OTC 基因型异常受试者中评估 CMP-CPS-001 的安全性、耐受性、药代动力学和药效学。该研究采用皮下注射给药，设置单次和多次递增剂量。
Suzhou Sanegene Bio Inc. 登记了一项 SGB-3403 的随机、双盲、安慰剂对照单次递增剂量（SAD）和多次递增剂量（MAD）研究，在健康志愿者中单次皮下给药、在 LDL-C 升高受试者中多次皮下给药。研究拟评估安全性、耐受性、PK 和 PD，目前处于临床试验登记阶段，材料未披露入组人数、剂量、周期或结果。
推荐理由：该登记披露了 SGB-3403 在健康人和 LDL-C 升高受试者中的 SAD/MAD 设计，可用于跟进其安全性、PK 与 PD 的早期临床证据。
一项 1 期临床试验将评估 ADX-850 在高血压受试者中的安全性、耐受性、药代动力学（PK）和药效动力学（PD）。该研究已在 ClinicalTrials.gov 登记。
invIOs GmbH 登记了一项 APN401 的开放标签、多中心、剂量递增 Ib 期试验，计划评估 12 名晚期实体瘤受试者。APN401 为经 siRNA 转染以降低 Cbl-b 表达的患者自体外周血单个核细胞（PBMC）悬液，主要终点为安全性和耐受性并确定 II 期推荐剂量（RP2D），次要终点为初步临床疗效数据。
推荐理由：该登记信息明确了 APN401 的 Ib 期剂量递增设计与主要终点，可用于跟踪 siRNA 细胞疗法在实体瘤的早期安全性边界。
Sirius Therapeutics登记了一项1期研究，评估SRSD107单次皮下注射在健康受试者中的安全性和耐受性，并同步采集PK/PD数据。研究方表示，这些数据将用于为后续患者研究确定合适剂量和给药方案。该研究目前处于登记阶段，材料未披露入组人数、时间安排或结果。
推荐理由：该登记信息明确了SRSD107首次人体试验的安全性、耐受性与PK/PD目标，可用于跟进后续剂量选择依据。
一项临床试验将评估 AZD6912 皮下注射单次递增剂量在健康受试者中的安全性、耐受性、药代动力学（PK）和药效学（PD）。该研究为单次递增剂量设计，给药途径为皮下注射（SC）。
一项临床试验将评估 AZD7503 在日本健康受试者中多次皮下给药后的安全性、耐受性和药代动力学（PK）。该研究为在健康日本受试者中开展的 AZD7503 多次皮下给药试验。
Montefiore Medical Center登记了一项1期研究，评估Danvatirsen单药治疗后联合Venetoclax在复发/难治性骨髓增生异常综合征（MDS）或急性髓系白血病（AML）患者中的安全性和疗效。该研究由FDA OOPD资助，材料未披露入组人数、终点数据或结果。
siRNAgen Therapeutics 在 ClinicalTrials.gov 登记 SRN-001 的首次人体临床试验，拟在健康受试者中评估安全性、耐受性和药代动力学。
推荐理由：该条目披露 SRN-001 首次人体试验以健康受试者评估安全性、耐受性与药代，可用于跟踪 SAMiRNA 递送平台的临床转化起点。
礼来登记了一项临床试验，在健康受试者中比较 LY3819469 两种制剂进入血液的量和清除时间，并收集不良事件、评估耐受性。研究要求入组前 28 天内完成筛选，每名受试者含筛选和随访的总试验时长约 17 周。
CBP-4888 正在健康非妊娠女性受试者中开展 I 期、首次人体、单中心、随机、双盲、安慰剂对照、单次剂量递增研究，评估递增剂量的安全性、耐受性和 PK。
ADX-038 的首次人体 Phase 1/Phase 2a 试验将评估其在健康受试者和阵发性睡眠性血红蛋白尿症（PNH）患者中的安全性、耐受性、药代动力学（PK）和药效动力学（PD）。
一项评估 LY3819469 在肾功能不全与肾功能正常受试者中血药浓度及清除时间的临床试验，同时评价其安全性和耐受性。研究含筛选期最长持续 17 周。
Vico Therapeutics 登记了一项 VO659 的首次人体临床试验，在脊髓小脑共济失调 1 型、3 型及亨廷顿病患者中评估四个剂量的安全性和耐受性。另一目标是测定单次和多次给药后药物在脑脊液和血液中的浓度，药物经腰椎鞘内推注给药。
推荐理由：该登记披露 VO659 首次人体试验的剂量数、给药途径与脑脊液/血药浓度终点，可用于跟踪小核酸药物在中枢神经系统适应症的早期安全性边界。
一项观察性研究将收集孕前或孕期接受 Nusinersen（Spinraza）治疗的脊髓性肌萎缩症（SMA）患者及其婴儿的出生与健康信息，并与未患 SMA 且未使用该药的人群进行比较。研究通过 ISMAR-US、UK Adult SMA-REACH 和 SMArtCARE 三个 SMA 研究中心招募参与者，随访至产后 12 周，婴儿随访至出生后 2 年，整体研究至少持续 10 年。
Avidity Biosciences 在 ClinicalTrials.gov 登记了一项 AOC 1020 静脉给药治疗面肩肱型肌营养不良（FSHD）的 1/2 期研究，采用随机、双盲、安慰剂对照设计。研究拟评估安全性、耐受性、药代动力学、药效学及探索性疗效，目前处于登记阶段，材料未披露入组人数、终点结果或时间安排。