Risdiplam（RO7034067）在脊髓性肌萎缩症成人与儿童患者中的研究

一项多中心、探索性、非对照、开放标签研究，评估 Risdiplam（RO7034067）在脊髓性肌萎缩症（SMA）成人、儿童及婴儿中的安全性、耐受性、PK 及 PK/PD 关系。受试者为此前入组 Moonfish 研究（BP29420）并接受剪接修饰剂 RO6885247 治疗，或此前接受 nusinersen、olesoxime 或 AVXS-101 治疗的患者。