ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验· Hoffmann-La Roche·· 2020-06-11AI 评分21
RO7248824 在 Angelman 综合征患者中的安全性、耐受性、药代动力学和药效学研究
A Study to Investigate the Safety, Tolerability, Pharmacokinetics (PK) and Pharmacodynamics (PD) of RO7248824 in Participants With Angelman Syndrome (AS)
AI 导读
一项 I 期、多中心、非随机、适应性、开放标签、多次递增、受试者内剂量递增研究，评估 RO7248824 鞘内注射（IT）在 Angelman 综合征（AS）患者中的安全性、耐受性和 PK/PD，包含长期扩展（LTE）和可选开放标签扩展（OOE）部分。
来源：ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验 · clinicaltrials.gov