ARVO 会议摘要：脂质包覆纳米载体递送高修饰 VEGFA siRNA 至视网膜
Joel F. Grondek 等在 ARVO 会议摘要中报告，脂质包覆纳米载体可作为视网膜玻璃体腔注射 siRNA 的潜在长效递送系统，递送对象为高修饰 VEGFA siRNA。材料仅为会议摘要，未提供完整实验数据与结果细节。
小核酸药物
重点会议摘要AI 评分5858 重点会议摘要AI 评分5858 ARVO 会议摘要：脂肪酸偶联 siRNA 向前眼递送用于干眼病治疗
Lena Wyss 等在 ARVO 会议摘要中报告，脂肪酸偶联 siRNA 向前眼递送的研究结果提示其或可成为干眼病治疗的新模态。材料仅为摘要，未提供具体递送设计、模型与数据细节。
ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验AI 评分00 表征诺西那生治疗 SMA 患者的感知身体疲劳性
该项目旨在评估 SMA 专用患者报告结局工具 SMA EFFORT 在测量以活动强度和时长为锚点的感知身体疲劳性（PPF）方面的效用，并在多样化 SMA 患者队列中表征 PPF，同时评价诺西那生给药前后 PPF 的变化。
ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验AI 评分2929 Inclisiran 在中国冠心病人群中的实效性随机试验
一项实用性随机试验将评估 Inclisiran 相对标准治疗在中国冠心病患者中的真实世界实效性，主要指标为 1 年 LDL-C 变化及 1 年 LDL-C 达标情况。研究还将评估 Inclisiran 在中国患者中的依从性、治疗模式、满意度与安全性。
ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验AI 评分2121 VX-670 在 I 型强直性肌营养不良患者中的长期安全性与疗效研究
一项研究正在评估 VX-670 在 I 型强直性肌营养不良（DM1）患者中的长期安全性、耐受性、疗效与药代动力学。该研究为 ClinicalTrials.gov 登记的临床试验，具体阶段、样本量及终点信息尚未在原文中披露。
ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验AI 评分3232 慢性乙肝患者结束 ASO/siRNA 治疗后序贯 PEG-IFNα 的临床试验
一项临床试验正在慢性乙肝（CHB）患者中比较序贯 PEG-IFNα 治疗策略，入组对象为此前接受过 ASO/siRNA 治疗者。第一阶段对比立即 24 周 PEG-IFNα 治疗加 24 周随访（A 组）与先观察 24 周再治疗 24 周（B 组），主要看能否提高 HBsAg 清除率。第二阶段描述 HBsAg 阳性者的干扰素应答率与 HBsAg 阴性者的复发率，并评估间歇与持续治疗的效果和安全性。
ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验精选AI 评分6060 礼来登记 lepodisiran（LY3819469）在肝功能正常及轻中重度损伤受试者中的临床试验
礼来登记了一项 lepodisiran（LY3819469）临床试验，在肝功能正常与轻度、中度、重度肝功能损伤受试者中比较皮下注射后的血药浓度及清除时间，并评估耐受性和可能出现的副作用。研究持续时间约 9 周，不含筛选期。材料未披露入组人数、剂量和具体终点指标。
推荐理由：该登记信息显示 lepodisiran 正针对肝功能不全人群开展皮下给药 PK 与耐受性评估，提示小核酸药物需关注特殊人群剂量与安全边界。
ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验AI 评分5555 杜克大学登记 V-INTERVENTION 试验：评估 inclisiran 预防 PCI 或外周血管介入患者主要心血管与肢体事件
杜克大学登记 V-INTERVENTION 试验，评估 inclisiran 在接受经皮冠状动脉或外周动脉血运重建患者中预防主要心血管与肢体事件的有效性。Inclisiran 为皮下注射、每年两次给药，已获 FDA 批准作为他汀治疗的辅助用药，用于降低高危人群 LDL-C。
ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验AI 评分2121 Sepofarsen 治疗 CEP290 突变型 Leber 先天性黑蒙症 10 型研究（HYPERION）
一项双盲、随机、安慰剂对照、双眼配对设计研究正在评估 Sepofarsen 对携带 CEP290 c.2991+1655A>G（p.Cys998X）突变的 Leber 先天性黑蒙症 10 型（LCA10）受试者的疗效、安全性与耐受性。
ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验AI 评分5252 加州大学圣地亚哥分校启动inclisiran随机开放标签试验，评估多重用药高危患者LDL-C优化
加州大学圣地亚哥分校开展一项随机、开放标签试验，评估皮下注射inclisiran联合标准治疗在高危一级预防患者中的LDL-C降低效果。入组人群为服用五种及以上药物、因药物相互作用无法优化他汀治疗的多合并症患者，包括II型糖尿病、肝病、慢性肾病、自身免疫病和实体器官移植等。研究针对他汀因细胞色素P3A4抑制剂相互作用而受限的临床未满足需求。
ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验AI 评分2828 人肝类器官 assembloids 模型研究 NASH 发生发展
一项研究计划构建由肝类器官与星状细胞共培养形成的三维"assembloids"模型，在过量脂肪酸、果糖和胆固醇条件下模拟非酒精性脂肪性肝炎（NASH）早期阶段，并比较 PNPLA3 I148M 突变存在与否的影响，同时分析 TM6SF2、MBOAT7 和 GCKR 等遗传变异。
ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验精选AI 评分6262 Wave Life Sciences 登记 WVE-007 在超重或肥胖成人中的 1/2a 期临床试验
Wave Life Sciences 登记了一项 WVE-007 的 1/2a 期研究，评估皮下注射递增剂量的安全性、耐受性、药代动力学和药效学。A 部分为超重或肥胖成人的单次递增剂量研究，B 部分在肥胖合并糖尿病前期和 2 型糖尿病的两类成人人群中重复给药。材料未披露入组人数、剂量水平或结果数据。
推荐理由：该登记披露了 WVE-007 皮下给药在超重或肥胖人群的 1/2a 期设计，可跟进其安全性、PK/PD 与剂量爬坡安排。
ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验AI 评分1111 APOL1 基因分型 CTA 临床性能研究
SP2024001 是一项前瞻性干预性研究，评估 APOL1 基因分型临床试验检测（CTA）在预期使用人群和环境中的临床性能。该检测通过分析血液样本提取的 DNA，识别 APOL1 高风险基因型（G1 和 G2）纯合或复合杂合个体，这些个体可作为某药企申办的 2b 期临床试验入组候选者，该试验研究一种合成反义寡核苷酸（ASO）治疗 APOL1 介导肾病（AMKD）的安全性和有效性。
ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验精选AI 评分6060 PepGen 登记 PGN-EDO51 治疗外显子 51 跳跃适用 DMD 的临床试验
PepGen Inc 在 ClinicalTrials.gov 登记了一项 PGN-EDO51 或安慰剂用于外显子 51 跳跃适用杜氏肌营养不良（DMD）患者的研究。
推荐理由：该登记披露 PGN-EDO51 在 DMD 患者中的 MAD 与开放标签长期延伸设计，可用于跟进安全性与抗肌萎缩蛋白表达终点。
ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验精选AI 评分6262 n-Lorem 基金会登记单例 LMNB1 突变相关 ADLD 个性化 ASO 治疗临床试验
n-Lorem 基金会登记了一项针对单例 LMNB1 突变相关常染色体显性白质脑病（ADLD）受试者的个性化反义寡核苷酸（ASO）治疗研究。该研究为单受试者设计，材料未披露给药方案、终点或入组状态等更多细节。
推荐理由：该登记展示 LMNB1 突变相关 ADLD 的单例个性化 ASO 治疗设计，可用于跟踪小核酸药物在超罕见病中的个体化开发路径。
ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验AI 评分4040 Pelacarsen（TQJ230）联合英克司兰降低 Lp(a) 的临床试验因 Lp(a)HORIZON 未达主要终点而终止
研究 CTQJ230A12304 评估 pelacarsen（TQJ230）对比安慰剂在已确诊 ASCVD、Lp(a) 升高且背景使用 inclisiran 降 LDL-C 患者中的疗效、安全性与耐受性。因 Lp(a)HORIZON 研究（NCT04023552）未达到主要终点，申办方已终止该试验。
ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验AI 评分1818 小非编码RNA作为胃癌辅助诊断生物标志物的筛选研究
一项研究探讨将小非编码RNA用作胃癌辅助诊断生物标志物。小非编码RNA包括miRNA、piRNA、siRNA、tsRNA等，已被证实参与胃癌细胞增殖、转移、进展和生存，因此被认为可作为胃癌的辅助诊断标志物。胃癌是胃肠道系统最常见恶性肿瘤之一，尤其在东亚地区，许多患者确诊时已处晚期，预后较差，亟需开发新的生物标志物以实现早期检测。
ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验AI 评分4040 Leqvio（inclisiran sodium）韩国上市后监管监测研究
韩国卫生监管部门要求开展Leqvio®预充式注射器（inclisiran sodium）的强制性定期上市后监管监测（rPMS），这是一项非干预性研究，旨在评估其在常规临床实践中用于已批准适应症（原发性高胆固醇血症或混合型血脂异常）的有效性和安全性。
ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验精选AI 评分6060 n-Lorem基金会登记单例ATN1突变DRPLA患者的个体化反义寡核苷酸治疗试验
n-Lorem基金会登记了一项针对单例ATN1基因突变所致齿状核红核苍白球路易体萎缩（DRPLA）患者的个体化反义寡核苷酸（ASO）治疗研究。该患者携带ATN1杂合致病性CAG三核苷酸重复扩增，研究内容为向其递送为该个体设计的ASO药物。材料未披露给药方案、终点或结果数据。
推荐理由：该登记显示针对ATN1突变DRPLA患者的个体化ASO治疗进入临床阶段，可用于跟踪单例N-of-1试验的推进与证据边界。
ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验AI 评分00 评估 Vutrisiran 用于转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病患者的临床研究
一项临床试验旨在获取 vutrisiran 用于转甲状腺素蛋白淀粉样变性合并心肌病（ATTR-CM）患者的安全性、有效性和药效学数据，研究对象为继续延长使用 vutrisiran 或从 patisiran 转换用药的患者。
ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验AI 评分4242 ALN-AGT01 RVR 在成人健康志愿者中的单次递增剂量研究
一项临床试验正在评估 ALN-AGT01 RVR 在成人健康志愿者中的安全性、耐受性和药代动力学（PK），采用单次递增剂量设计。该研究目前处于健康志愿者阶段，尚未披露具体剂量、样本量或结果数据。
ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验AI 评分4848 ALN-F1202 在健康成人中的 1 期安全性与耐受性研究
一项 1 期临床试验将在健康受试者中评估实验性药物 ALN-F1202 的安全性与耐受性。研究同时考察用药后可能出现的副作用、不同时间点血药浓度、机体是否产生抗药抗体，以及最佳给药剂量。
ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验AI 评分5858 Amylyx 登记 AMX0114 在成人 ALS 患者中的 I 期安慰剂对照试验
Amylyx Pharmaceuticals 登记了一项 I 期安慰剂对照研究，评估反义寡核苷酸（ASO）AMX0114 在成人肌萎缩侧索硬化（ALS）受试者中的安全性、耐受性、药代动力学和药效学。该研究目前处于临床 I 期阶段，材料未披露入组人数、给药方案或结果数据。
ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验AI 评分1818 HBV 治愈方案的治疗优先级与成本效果分析：全地区队列真实世界证据
一项基于全地区队列的真实世界研究，针对反义寡核苷酸（ASO）和小干扰 RNA（siRNA）等在研 HBV 治愈方案开展治疗优先级与成本效果分析。研究指出，这些方案的疗效与安全性数据即将可用于监管审批，应优先安排最需要的患者接受治疗，以最大化临床获益并加速乙肝消除。
ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验精选AI 评分7171 Laboratoires Thea 登记 ultevursen 治疗 USH2A 外显子 13 突变视网膜色素变性的 2b 期试验
Laboratoires Thea 登记了一项 2b 期研究，评估 ultevursen 经玻璃体腔注射在 USH2A 基因外显子 13 突变所致视网膜色素变性受试者中的安全性和耐受性。该研究为多中心、双盲、随机、假手术对照设计，计划入组 81 名受试者。
推荐理由：该登记披露了 ultevursen 在 USH2A 外显子 13 突变视网膜色素变性中的 2b 期设计与 81 例样本，可用于跟踪小核酸眼科递送进展。
ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验AI 评分66 GTX-102 在儿童 Angelman 综合征患者中的 3 期疗效与安全性研究
一项 3 期研究正在评估 GTX-102 对缺失型 Angelman 综合征（AS）儿童受试者认知功能的影响，主要终点为认知功能改善。该研究同时考察 GTX-102 在儿童 AS 患者中的疗效与安全性。
ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验AI 评分5050 ION283 鞘内注射治疗 Lafora 病的安全性与疗效试验
一项临床试验将评估 ION283 通过腰椎穿刺鞘内注射多次给药的安全性与疗效，所有受试者均接受 ION283，研究剂量为 15 mg。
ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验AI 评分3131 小干扰 RNA Inclisiran 对颈动脉斑块影响的超声评估研究
一项在亚洲动脉硬化患者中开展的真实世界研究，旨在通过颈动脉超声评估小干扰 RNA 药物 Inclisiran 对颈动脉斑块特征的影响。研究聚焦 PCSK9 抑制剂对颈动脉斑块稳定性的作用，以补充该领域临床研究数据的不足。
ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验AI 评分5858 诺华登记英克司兰中国成人患者真实世界长期有效性研究
诺华登记了一项单中心、回顾性、观察性真实世界研究，评估英克司兰在中国成人患者中的特征与长期有效性。研究纳入2022年1月26日至2023年8月21日期间新启动英克司兰治疗的患者，使用夷陵地区病历数据，通过电子病例报告表于2024年4月至6月采集截至2024年4月伦理委员会批准日的数据。该研究为非干预性研究，属二手数据使用。
ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验AI 评分4040 HG302 的 CRISPR 基因编辑疗法在 DMD 患者中的安全性及持久效果研究（MUSCLE）
一项开放标签、多剂量剂量递增临床试验（MUSCLE）将评估 HG302 在杜氏肌营养不良（DMD）患者中的安全性及持久效果。HG302 通过单次 AAV 载体递送 CRISPR/hfCas12Max DNA 编辑系统，靶向人 DMD 基因外显子 51 剪接供体位点。
ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验精选AI 评分6767 诺华登记 inclisiran 治疗儿童杂合子家族性高胆固醇血症 III 期研究
诺华登记了一项 inclisiran 的 III 期关键研究，评估其在 6 至 12 岁杂合子家族性高胆固醇血症（HeFH）且低密度脂蛋白胆固醇（LDLC）升高儿童中的安全性、耐受性和疗效。该研究为 III 期设计，材料未披露入组人数、终点、周期或结果数据。
推荐理由：该登记披露 inclisiran 在 6 至 12 岁 HeFH 儿童中的 III 期关键研究设计，可用于跟进儿科人群的疗效与安全性证据。
ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验精选AI 评分6767 诺华登记 inclisiran 治疗儿童纯合子家族性高胆固醇血症的 III 期研究
诺华登记了一项评估 inclisiran 在 2 至 12 岁纯合子家族性高胆固醇血症（HoFH）伴低密度脂蛋白胆固醇（LDLC）升高儿童中安全性、耐受性和疗效的关键 III 期研究。该研究为临床登记阶段，材料未披露入组人数、终点结果或时间安排。
推荐理由：该登记信息明确了 inclisiran 在 2 至 12 岁 HoFH 儿童中的 III 期关键研究定位，可用于跟进儿科人群的临床推进与证据边界。
ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验AI 评分5858 Sunhawk Vision 登记 SHJ002 无菌滴眼液对照阿托品用于近视控制的临床研究
Sunhawk Vision Biotech 在 ClinicalTrials.gov 登记了一项研究，探索 SHJ002 无菌滴眼液相对阿托品在近视控制中的安全性和有效性。SHJ002 是一种反义寡核苷酸，用于中和特定 microRNA。该研究为探索性设计，登记信息未提供样本量、终点或结果数据。
ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验AI 评分5555 科罗拉多大学登记反义寡核苷酸治疗 FLVCR1 突变所致 PCARP 的临床试验
科罗拉多大学登记了一项临床试验，评估一种反义寡核苷酸药物治疗 1 例 FLVCR1 突变所致后柱性共济失调伴视网膜色素变性（PCARP）患者，主要目的是考察该药在单例受试者中的安全性和耐受性。该研究处于临床试验阶段，材料未披露给药方案、观察周期或结果数据。
ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验精选AI 评分6060 Ractigen 登记 RAG-17 治疗 SOD1 突变型 ALS 的 1 期随机双盲安慰剂对照试验
Ractigen Therapeutics 登记了一项 1 期随机、双盲、安慰剂对照研究，评估 RAG-17 在携带 SOD1 基因突变的肌萎缩侧索硬化（ALS）受试者中的安全性、耐受性、药代动力学和药效学。该研究目前处于临床登记阶段，材料未披露入组人数、剂量、终点数据或结果。
推荐理由：该登记信息明确了 RAG-17 在 SOD1 突变 ALS 患者中的 1 期随机双盲安慰剂对照设计，可用于跟踪小核酸药物早期临床推进。
ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验AI 评分3232 在SMA成人与儿童受试者中比较经ThecaFlex DRx™系统与腰椎穿刺给药后nusinersen体内过程的PIERRE-PK研究
PIERRE-PK研究将比较nusinersen经Alcyone Therapeutics的在研植入式医疗器械ThecaFlex DRx系统给药与经腰椎穿刺给药后，在脊髓性肌萎缩症（SMA）成人和儿童受试者体内的处理过程。
ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验AI 评分1010 脊髓性肌萎缩症患者骨骼肌对 SMN 靶向治疗反应的观察性研究
一项观察性研究正在评估脊髓性肌萎缩症（SMA）药物对患者肌肉和神经细胞的影响，计划在基线和第6、12个月对SMA 2型和3型患者进行随访。
ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验AI 评分4040 Inclisiran 在奥地利 ASCVD 及高胆固醇血症患者中的真实世界依从性与疗效研究
一项描述性、非干预性、回顾性队列研究，在奥地利真实世界环境中评估 inclisiran 用于动脉粥样硬化性心血管疾病（ASCVD）合并高胆固醇血症、ASCVD 风险等同及家族性高胆固醇血症患者的依从性、治疗模式、患者特征与有效性。
ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验AI 评分5151 诺华登记 inclisiran 联合常规治疗在急性心血管事件住院患者中的开放标签随机试验
诺华登记了一项多国、开放标签、患者层面 1:1 随机临床试验，评估 inclisiran 联合常规治疗（UC）对比单用 UC 对 LDL-C 降低、患者报告结局和医疗资源利用的影响。研究人群为急性心血管事件后住院、病情稳定且出院前的患者，目前材料仅提供试验设计，未给出结果。
ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验AI 评分5858 Rigerna公司登记RG002C0106注射液1期临床试验，评估健康成人安全性与PK/PD
Rigerna Therapeutics登记了一项RG002C0106注射液的1期临床试验，在健康成人受试者中评估安全性、耐受性及PK/PD特征。该研究为随机、双盲、安慰剂对照设计，分为Part A单次给药（SAD）阶段和Part B多次给药（MAD）阶段。材料未披露入组人数、剂量、时间安排及结果数据。