Europe PMC · 小核酸药物· Stigliano JN, Haberfeld E, Marasco LE, Fiszbein A, Proudfoot NJ, Kornblihtt AR.·· 2 天前AI 评分55
研究揭示 SMN2 剪接校正反义寡核苷酸 nusinersen 促进基因环化与转录激活
An SMN2 splicing-correcting antisense oligonucleotide promotes gene looping and transcription activation.
AI 导读
研究团队在人细胞系中通过 CRISPR-deadCas 靶向 SMN2 外显子 7 区域组蛋白乙酰化，发现其可复制 HDACi 效应，并观察到该区域乙酰化激活 30 kbp 外的启动子。
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