ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验· n-Lorem Foundation·· 2025-07-24精选AI 评分60
n-Lorem 基金会登记针对 ATN1 突变 DRPLA 单例患者的个体化反义寡核苷酸研究
Personalized Antisense Oligonucleotide for A Single Participant With ATN1 Gene Mutation
AI 导读
n-Lorem 基金会登记了一项针对单一受试者的个体化反义寡核苷酸（ASO）研究，该受试者因 ATN1 基因杂合致病性 CAG 三核苷酸重复扩增而患齿状核红核苍白球路易体萎缩（DRPLA）。材料仅说明该研究涉及向这一单例受试者递送个体化 ASO 药物，未提供试验阶段、给药方案、终点或结果信息。
推荐理由
该登记展示针对单一患者的个体化 ASO 治疗路径，可用于跟踪小核酸药物在超罕见遗传病中的临床推进方式。
来源：ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验 · clinicaltrials.gov