沙特急性冠脉综合征患者中英克司兰联合标准治疗对比单用标准治疗的 LDL-C 评估
一项在沙特阿拉伯开展的临床试验，评估急性冠脉综合征患者住院期间启动系统性强化 LDL-C 管理路径的有效性与安全性。该路径在标准治疗（他汀类联合或不联合依折麦布）基础上加用英克司兰，对照组为高强度标准治疗单用。
#Alnylam
ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验AI 评分00
ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验AI 评分2020 Inclisiran 联合 Alirocumab 双靶向 PCSK9 抑制用于二级预防的临床试验
一项随机、开放标签临床试验将评估 inclisiran 与 alirocumab 联合用于他汀不耐受高心血管风险二级预防患者的效果与安全性。约 60 名患者分入 inclisiran 单药、alirocumab 单药或两药联合三组，随访 9 个月。主要目标是确定联合治疗是否比单药带来更大幅度的 LDL-C 降低，次要目标包括达标比例及安全性与耐受性。
ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验AI 评分88 PCSK9 靶向治疗真实世界依从性研究：inclisiran 与 evolocumab 对比
一项回顾性观察性队列研究将在日本新启动 inclisiran 或 evolocumab 治疗的血脂异常和/或高胆固醇血症（家族性与非家族性）患者中，比较 12 个月时的用药依从性。
ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验AI 评分66 Inclisiran 与 PCSK9 mAbs 在中国高胆固醇血症成人患者中的真实世界有效性研究
一项研究旨在描述 inclisiran 与 PCSK9 单克隆抗体（mAbs）在中国真实世界环境中的有效性。数据来自三个区域电子健康记录（rEHR）数据库，纳入 2023 年 10 月 1 日至 2024 年 6 月 30 日期间首次使用 inclisiran 或 PCSK9 mAb 且符合入组要求的患者。
ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验精选AI 评分6767 Regeneron 登记 ALN-ANG3 在糖尿病肾病患者中的临床研究
Regeneron 在 ClinicalTrials.gov 登记了一项评估实验性药物 ALN-ANG3 的临床研究，受试者为糖尿病肾病患者，主要考察安全性和有效性。研究还关注用药后可能出现的不良反应以及不同时间点血药浓度等研究问题。材料未披露样本量、试验阶段、给药方案或结果数据。
推荐理由：该登记信息显示 ALN-ANG3 在糖尿病肾病人群中的临床研究已进入评估安全性与有效性的阶段，可用于跟踪小核酸药物肾科适应症进展。
ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验AI 评分5555 杜克大学登记 V-INTERVENTION 试验：评估 inclisiran 预防 PCI 或外周血管介入患者主要心血管与肢体事件
杜克大学登记 V-INTERVENTION 试验，评估 inclisiran 在接受经皮冠状动脉或外周动脉血运重建患者中预防主要心血管与肢体事件的有效性。Inclisiran 为皮下注射、每年两次给药，已获 FDA 批准作为他汀治疗的辅助用药，用于降低高危人群 LDL-C。
ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验AI 评分5252 加州大学圣地亚哥分校启动inclisiran随机开放标签试验，评估多重用药高危患者LDL-C优化
加州大学圣地亚哥分校开展一项随机、开放标签试验，评估皮下注射inclisiran联合标准治疗在高危一级预防患者中的LDL-C降低效果。入组人群为服用五种及以上药物、因药物相互作用无法优化他汀治疗的多合并症患者，包括II型糖尿病、肝病、慢性肾病、自身免疫病和实体器官移植等。研究针对他汀因细胞色素P3A4抑制剂相互作用而受限的临床未满足需求。
ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验AI 评分4040 Pelacarsen（TQJ230）联合英克司兰降低 Lp(a) 的临床试验因 Lp(a)HORIZON 未达主要终点而终止
研究 CTQJ230A12304 评估 pelacarsen（TQJ230）对比安慰剂在已确诊 ASCVD、Lp(a) 升高且背景使用 inclisiran 降 LDL-C 患者中的疗效、安全性与耐受性。因 Lp(a)HORIZON 研究（NCT04023552）未达到主要终点，申办方已终止该试验。
ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验AI 评分4040 Leqvio（inclisiran sodium）韩国上市后监管监测研究
韩国卫生监管部门要求开展Leqvio®预充式注射器（inclisiran sodium）的强制性定期上市后监管监测（rPMS），这是一项非干预性研究，旨在评估其在常规临床实践中用于已批准适应症（原发性高胆固醇血症或混合型血脂异常）的有效性和安全性。
ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验AI 评分00 评估 Vutrisiran 用于转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病患者的临床研究
一项临床试验旨在获取 vutrisiran 用于转甲状腺素蛋白淀粉样变性合并心肌病（ATTR-CM）患者的安全性、有效性和药效学数据，研究对象为继续延长使用 vutrisiran 或从 patisiran 转换用药的患者。
ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验AI 评分4242 ALN-AGT01 RVR 在成人健康志愿者中的单次递增剂量研究
一项临床试验正在评估 ALN-AGT01 RVR 在成人健康志愿者中的安全性、耐受性和药代动力学（PK），采用单次递增剂量设计。该研究目前处于健康志愿者阶段，尚未披露具体剂量、样本量或结果数据。
ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验精选AI 评分6060 Regeneron 登记 ALN-ANG3 首次人体试验，评估健康成人不同剂量的安全性与耐受性
Regeneron 在 ClinicalTrials.gov 登记了一项 ALN-ANG3 的首次人体（FIH）试验，受试者为血脂（如胆固醇和甘油三酯）升高的健康成人，主要考察该在研药物的安全性和耐受性。研究还观察用药后可能出现的不良反应、不同时间点血药浓度，以及机体是否产生针对该药物的抗体。材料未披露具体剂量、样本量、给药方案或结果数据。
推荐理由：该登记信息显示 ALN-ANG3 进入首次人体试验，可跟进其安全性、药代与免疫原性数据的后续读出。
ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验AI 评分1212 PASSIVATE-CAP 研究：药物涂层球囊对易损冠状动脉斑块的预防性干预价值
PASSIVATE-CAP 是一项研究者发起的前瞻性、随机、多中心、开放标签优效性试验，针对非罪犯血管存在非限流性易损斑块的急性冠脉综合征（ACS）患者，按 1:1 随机接受指南导向药物治疗（GDMT）或 GDMT 联合药物涂层球囊（DCB），PCSK9 抑制剂仅限使用 inclisiran。
ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验精选AI 评分6060 诺华登记 inclisiran 在印度原发性高胆固醇血症或混合型血脂异常患者中的临床研究
诺华登记了一项 inclisiran sodium 临床研究，拟在印度原发性高胆固醇血症（杂合子家族性和非家族性）或混合型血脂异常患者中按已批准适应症生成上市后安全性和有效性数据。该研究定位为更贴近真实世界目标治疗人群的上市后数据补充，材料未披露入组人数、终点或时间安排。
推荐理由：该登记显示 inclisiran 在印度人群开展上市后安全性与有效性研究，可用于跟踪小核酸药物真实世界证据的补充路径。
ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验AI 评分1818 Leqvio 皮下注射制剂指定用药调查
一项针对 Leqvio 皮下注射制剂的指定用药调查，旨在评估其在家族性高胆固醇血症或高胆固醇血症患者中的长期安全性。该研究基于上市后临床实践开展。
ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验AI 评分4242 Inclisiran 对已确诊心血管疾病患者主要不良心血管事件的计算机模拟研究
一项计算机模拟试验（CKJX839B1FR01）评估 Inclisiran 治疗对已确诊动脉粥样硬化性心血管疾病（ASCVD）且 LDL-C 升高虚拟患者的主要不良心血管事件（MACE）和心血管死亡的影响。该研究采用 in silico 方法预测疗效。
ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验AI 评分5050 德国早期使用者对 Inclisiran 的依从性与持续性研究
一项描述性、非干预性、回顾性队列研究评估了德国真实世界中接受 Inclisiran 及其他降脂治疗（LLT）患者的依从性、持续性和治疗模式，分析基于 IQVIA™ LRx 数据库。
ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验精选AI 评分6262 诺华登记 inclisiran 单药治疗原发性高胆固醇血症的疗效与安全性研究
诺华登记了一项研究（CKJX839D12304），评估 inclisiran 对比安慰剂和依折麦布在未接受降脂治疗的原发性高胆固醇血症患者中降低 LDL-C 的效果，主要指标为基线至第 150 天 LDL-C 百分比变化。入组对象为 10 年 ASCVD 风险低于 7.5% 的合格受试者，材料未披露样本量、入组状态或结果。
推荐理由：该登记披露 inclisiran 单药对比安慰剂与依折麦布的降 LDL-C 研究设计，可用于跟踪小核酸降脂药的单药定位。
ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验精选AI 评分6767 诺华登记 inclisiran 三期研究：高危一级预防人群评估 4P-MACE 终点
诺华登记了 CKJX839D12302 关键 III 期研究，评估 inclisiran sodium 300 mg 皮下注射（第 1 天、第 90 天及此后每 6 个月）在高危、无既往主要 ASCVD 事件人群中相较安慰剂能否降低 4P-MACE 风险。
推荐理由：该登记披露了 inclisiran 在高危一级预防人群中的 III 期设计与 4P-MACE 复合终点，可用于跟踪小核酸药物心血管结局证据进展。
ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验AI 评分5858 Regeneron 登记 ALN-PNP 首次人体试验，评估健康成人及 MASLD 患者安全性与耐受性
Regeneron 在 ClinicalTrials.gov 登记了 ALN-PNP 的首次人体试验，研究该在研药物在健康成人及携带 PNPLA3 特定变异的 MASLD 成人中的安全性、耐受性和有效性。
ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验精选AI 评分7272 GSK 登记 bepirovirsen 治疗核苷类似物经治慢性乙肝的 B-Well 1 研究
GSK 登记了一项 bepirovirsen 用于核苷（酸）类似物经治慢性乙肝受试者的研究（B-Well 1），旨在验证其 24 周（含负荷剂量）抑制 HBsAg 的疗效、安全性、PK 特征及持久性，并与安慰剂组比较。
推荐理由：该登记披露了 bepirovirsen 在慢性乙肝核苷类似物经治人群中的四阶段设计与分层标准，可用于跟进 HBsAg 抑制持久性终点。
ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验精选AI 评分6060 Regeneron 登记 ALN-HSD 治疗遗传高风险 MASH 成人患者的临床试验
Regeneron 在 ClinicalTrials.gov 登记了一项 ALN-HSD 的临床试验，受试者为已知患有代谢功能障碍相关脂肪性肝炎（MASH）且遗传风险升高的成人。研究旨在观察该在研药物对减轻 MASH 相关肝纤维化的效果，并评估其改善肝功能与炎症的作用、副作用及血药和代谢物浓度。材料为试验登记信息，未披露入组人数、周期或结果数据。
推荐理由：该登记信息显示 ALN-HSD 针对遗传高风险 MASH 人群的肝纤维化终点探索，可用于跟踪小核酸肝病管线的临床推进。
ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验AI 评分4242 扩展可及方案：向转甲状腺素蛋白介导的淀粉样变性伴心肌病患者提供 Patisiran
一项扩展可及方案将向转甲状腺素蛋白介导的淀粉样变性伴心肌病（ATTR-CM）患者提供 Patisiran，研究目标是通过审查不良事件（AEs）评估其长期安全性。
ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验AI 评分2222 Inclisiran（Leqvio®）及其他降脂治疗真实世界非干预性实施研究
一项多中心、非随机、非干预性三队列研究，在常规临床实践中前瞻性收集新启动口服降脂治疗（在他汀基础上）、新启动 Inclisiran 及新启动 Inclisiran 联合脂质分离术患者的原始数据。所有操作、治疗调整和实验室评估均属临床常规，独立于本研究进行。
ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验AI 评分00 Lumasiran 用于复发性草酸钙肾结石伴尿草酸升高成人研究
一项临床试验旨在评估 lumasiran 对复发性草酸钙肾结石且尿草酸水平升高成人患者尿草酸排泄百分比变化的影响。该研究以尿草酸排泄变化为主要评价指标。
ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验AI 评分4242 Patisiran-LNP 妊娠监测项目启动
一项针对暴露于 patisiran-LNP 的女性开展的妊娠监测项目，旨在收集并评估妊娠结局、妊娠并发症及胎儿/新生儿/婴儿结局。该研究由 ClinicalTrials.gov 登记，聚焦 patisiran-LNP 在妊娠人群中的安全性数据收集。
ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验精选AI 评分7272 诺华登记inclisiran在日本高心血管风险及LDL-C升高人群中的疗效与安全性研究
诺华登记了一项安慰剂对照、双盲、随机试验，在患有冠状动脉疾病史、按JAS 2017指南归为高风险，或患有杂合子家族性高胆固醇血症且LDL-C升高的日本受试者中，评估皮下注射inclisiran的疗效、安全性、耐受性和PK。受试者需在接受最大耐受剂量他汀治疗后LDL-C仍升高。材料为临床试验登记信息，未提供入组人数、终点结果或时间安排。
推荐理由：该登记信息明确了inclisiran在日本人高心血管风险人群中的随机双盲安慰剂对照设计，可用于跟进其区域临床布局与证据边界。
ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验AI 评分44 ConTTRibute：转甲状腺素蛋白（TTR）介导的淀粉样变性（ATTR 淀粉样变性）患者全球观察性研究
ConTTRibute 是一项全球观察性研究，旨在描述 ATTR 淀粉样变性患者的流行病学与临床特征、自然病史及真实世界临床管理，并评估 patisiran 和 vutrisiran 在常规临床实践中的安全性与有效性，同时描述已知致病性 TTR 变异携带者在症状出现前的疾病发生与进展。
ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验AI 评分1919 HELIOS-B：Vutrisiran 治疗转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病研究
HELIOS-B 研究评估 vutrisiran 25 mg 每 3 个月皮下注射一次、对比安慰剂，在伴心肌病的转甲状腺素蛋白淀粉样变性（ATTR）患者中的疗效与安全性。
ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验AI 评分5050 评估 Lumasiran 治疗晚期原发性高草酸尿症 1 型患者的研究
一项临床试验旨在评估 lumasiran 在晚期原发性高草酸尿症 1 型（PH1）患者中的疗效、安全性、药代动力学（PK）和药效学（PD）。该研究针对晚期 PH1 患者人群开展。
ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验AI 评分4242 Lumasiran 扩展可及方案用于原发性高草酸尿症 1 型患者
一项扩展可及方案将向成人和儿童原发性高草酸尿症 1 型（PH1）患者提供 lumasiran。该方案旨在为 PH1 患者扩大 lumasiran 的可及范围。
ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验AI 评分4343 Givosiran 急性肝卟啉症（AHP）扩大可及方案
一项针对急性肝卟啉症（AHP）患者的 givosiran 扩大可及方案研究，目的是为这类患者提供 givosiran 的扩大可及使用。该方案通过扩大可及途径向 AHP 患者供应该小干扰 RNA 药物。
ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验AI 评分2222 APOLLO-B：评估 Patisiran 治疗转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病（ATTR 淀粉样变性伴心肌病）的研究
一项名为 APOLLO-B 的研究将评估 Patisiran 在转甲状腺素蛋白淀粉样变性伴心肌病（ATTR 淀粉样变性伴心肌病）受试者中的有效性和安全性。该研究已在 ClinicalTrials.gov 登记。
ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验精选AI 评分6060 牛津大学与诺华开展 ORION-4 随机试验，评估 inclisiran 对心血管疾病患者临床结局的影响
牛津大学协调、牛津大学与诺华共同申办的 ORION-4 研究，旨在评估降胆固醇注射剂 inclisiran 能否在已有心梗、卒中或动脉阻塞手术史人群中安全降低心梗和卒中风险。该研究为随机试验，方案编号 CTSU_MDCO-PCS-17-01（CKJX839B12301），材料未披露入组人数、随访周期或结果数据。
推荐理由：该登记信息显示 inclisiran 心血管结局试验由牛津大学与诺华共同开展，可用于跟进小核酸药物在硬终点上的验证进展。
ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验AI 评分2727 评估 Lumasiran 治疗1型原发性高草酸尿症儿童和成人的研究
一项研究正在评估 Lumasiran 在1型原发性高草酸尿症（PH1）儿童和成人中的疗效与安全性。该研究针对 PH1 患者开展，旨在验证这一小核酸药物的临床表现。
ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验AI 评分5050 ENVISION：评估 Givosiran（ALN-AS1）治疗急性肝卟啉症疗效与安全性的研究
ENVISION 是一项评估皮下注射 Givosiran（ALN-AS1）对比安慰剂在急性肝卟啉症（AHP）患者中降低卟啉症发作率效果的研究，同时评价其安全性。