Regeneron 登记 ALN-ANG3 在糖尿病肾病患者中的临床研究
Regeneron 在 ClinicalTrials.gov 登记了一项评估实验性药物 ALN-ANG3 的临床研究，受试者为糖尿病肾病患者，主要考察安全性和有效性。研究还关注用药后可能出现的不良反应以及不同时间点血药浓度等研究问题。材料未披露样本量、试验阶段、给药方案或结果数据。
推荐理由：该登记信息显示 ALN-ANG3 在糖尿病肾病人群中的临床研究已进入评估安全性与有效性的阶段，可用于跟踪小核酸药物肾科适应症进展。
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ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验精选AI 评分6767
ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验精选AI 评分6060 Regeneron 登记 ALN-ANG3 首次人体试验，评估健康成人不同剂量的安全性与耐受性
Regeneron 在 ClinicalTrials.gov 登记了一项 ALN-ANG3 的首次人体（FIH）试验，受试者为血脂（如胆固醇和甘油三酯）升高的健康成人，主要考察该在研药物的安全性和耐受性。研究还观察用药后可能出现的不良反应、不同时间点血药浓度，以及机体是否产生针对该药物的抗体。材料未披露具体剂量、样本量、给药方案或结果数据。
推荐理由：该登记信息显示 ALN-ANG3 进入首次人体试验，可跟进其安全性、药代与免疫原性数据的后续读出。
ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验精选AI 评分6060 诺华登记 inclisiran 在印度原发性高胆固醇血症或混合型血脂异常患者中的临床研究
诺华登记了一项 inclisiran sodium 临床研究，拟在印度原发性高胆固醇血症（杂合子家族性和非家族性）或混合型血脂异常患者中按已批准适应症生成上市后安全性和有效性数据。该研究定位为更贴近真实世界目标治疗人群的上市后数据补充，材料未披露入组人数、终点或时间安排。
推荐理由：该登记显示 inclisiran 在印度人群开展上市后安全性与有效性研究，可用于跟踪小核酸药物真实世界证据的补充路径。
ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验精选AI 评分6262 诺华登记 inclisiran 单药治疗原发性高胆固醇血症的疗效与安全性研究
诺华登记了一项研究（CKJX839D12304），评估 inclisiran 对比安慰剂和依折麦布在未接受降脂治疗的原发性高胆固醇血症患者中降低 LDL-C 的效果，主要指标为基线至第 150 天 LDL-C 百分比变化。入组对象为 10 年 ASCVD 风险低于 7.5% 的合格受试者，材料未披露样本量、入组状态或结果。
推荐理由：该登记披露 inclisiran 单药对比安慰剂与依折麦布的降 LDL-C 研究设计，可用于跟踪小核酸降脂药的单药定位。
ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验精选AI 评分6767 诺华登记 inclisiran 三期研究：高危一级预防人群评估 4P-MACE 终点
诺华登记了 CKJX839D12302 关键 III 期研究，评估 inclisiran sodium 300 mg 皮下注射（第 1 天、第 90 天及此后每 6 个月）在高危、无既往主要 ASCVD 事件人群中相较安慰剂能否降低 4P-MACE 风险。
推荐理由：该登记披露了 inclisiran 在高危一级预防人群中的 III 期设计与 4P-MACE 复合终点，可用于跟踪小核酸药物心血管结局证据进展。
ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验精选AI 评分7272 GSK 登记 bepirovirsen 治疗核苷类似物经治慢性乙肝的 B-Well 1 研究
GSK 登记了一项 bepirovirsen 用于核苷（酸）类似物经治慢性乙肝受试者的研究（B-Well 1），旨在验证其 24 周（含负荷剂量）抑制 HBsAg 的疗效、安全性、PK 特征及持久性，并与安慰剂组比较。
推荐理由：该登记披露了 bepirovirsen 在慢性乙肝核苷类似物经治人群中的四阶段设计与分层标准，可用于跟进 HBsAg 抑制持久性终点。
ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验精选AI 评分6060 Regeneron 登记 ALN-HSD 治疗遗传高风险 MASH 成人患者的临床试验
Regeneron 在 ClinicalTrials.gov 登记了一项 ALN-HSD 的临床试验，受试者为已知患有代谢功能障碍相关脂肪性肝炎（MASH）且遗传风险升高的成人。研究旨在观察该在研药物对减轻 MASH 相关肝纤维化的效果，并评估其改善肝功能与炎症的作用、副作用及血药和代谢物浓度。材料为试验登记信息，未披露入组人数、周期或结果数据。
推荐理由：该登记信息显示 ALN-HSD 针对遗传高风险 MASH 人群的肝纤维化终点探索，可用于跟踪小核酸肝病管线的临床推进。
ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验精选AI 评分7272 诺华登记inclisiran在日本高心血管风险及LDL-C升高人群中的疗效与安全性研究
诺华登记了一项安慰剂对照、双盲、随机试验，在患有冠状动脉疾病史、按JAS 2017指南归为高风险，或患有杂合子家族性高胆固醇血症且LDL-C升高的日本受试者中，评估皮下注射inclisiran的疗效、安全性、耐受性和PK。受试者需在接受最大耐受剂量他汀治疗后LDL-C仍升高。材料为临床试验登记信息，未提供入组人数、终点结果或时间安排。
推荐理由：该登记信息明确了inclisiran在日本人高心血管风险人群中的随机双盲安慰剂对照设计，可用于跟进其区域临床布局与证据边界。
ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验精选AI 评分6060 牛津大学与诺华开展 ORION-4 随机试验，评估 inclisiran 对心血管疾病患者临床结局的影响
牛津大学协调、牛津大学与诺华共同申办的 ORION-4 研究，旨在评估降胆固醇注射剂 inclisiran 能否在已有心梗、卒中或动脉阻塞手术史人群中安全降低心梗和卒中风险。该研究为随机试验，方案编号 CTSU_MDCO-PCS-17-01（CKJX839B12301），材料未披露入组人数、随访周期或结果数据。
推荐理由：该登记信息显示 inclisiran 心血管结局试验由牛津大学与诺华共同开展，可用于跟进小核酸药物在硬终点上的验证进展。
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