ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验· Alnylam Pharmaceuticals·· 2020-09-23AI 评分4
ConTTRibute：转甲状腺素蛋白（TTR）介导的淀粉样变性（ATTR 淀粉样变性）患者全球观察性研究
ConTTRibute: A Global Observational Study of Patients With Transthyretin (TTR)-Mediated Amyloidosis (ATTR Amyloidosis)
AI 导读
ConTTRibute 是一项全球观察性研究，旨在描述 ATTR 淀粉样变性患者的流行病学与临床特征、自然病史及真实世界临床管理，并评估 patisiran 和 vutrisiran 在常规临床实践中的安全性与有效性，同时描述已知致病性 TTR 变异携带者在症状出现前的疾病发生与进展。
来源：ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验 · clinicaltrials.gov