转甲状腺素蛋白（ATTR）淀粉样变性患者非干预性研究
MaesTTRo 研究计划纳入全球转甲状腺素蛋白（ATTR）淀粉样变性患者队列，纵向观察疾病自然进程并描述真实世界治疗模式与结局。研究还将收集 ATTR 淀粉样变性治疗效果信息，包括靶向突变型和野生型 TTR 蛋白的配体偶联反义寡核苷酸基因沉默疗法 eplontersen。
小核酸药物
ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验AI 评分1010
ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验精选AI 评分6060 Regeneron 登记 ALN-ANG3 首次人体试验，评估健康成人不同剂量的安全性与耐受性
Regeneron 在 ClinicalTrials.gov 登记了一项 ALN-ANG3 的首次人体（FIH）试验，受试者为血脂（如胆固醇和甘油三酯）升高的健康成人，主要考察该在研药物的安全性和耐受性。研究还观察用药后可能出现的不良反应、不同时间点血药浓度，以及机体是否产生针对该药物的抗体。材料未披露具体剂量、样本量、给药方案或结果数据。
推荐理由：该登记信息显示 ALN-ANG3 进入首次人体试验，可跟进其安全性、药代与免疫原性数据的后续读出。
ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验AI 评分4242 GP-asPNA 反义寡核苷酸滴眼液治疗耐药细菌性角膜炎的临床试验
一项临床试验正在评估反义寡核苷酸 GP-asPNA 滴眼液用于体内治疗严重抗生素耐药细菌性角膜炎的安全性与有效性。该研究针对抗生素耐药性细菌性角膜炎这一治疗难题，探索核酸类滴眼液的治疗潜力。
ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验AI 评分2222 Inclisiran 对比 Bempedoic Acid 降低动脉粥样硬化性心血管病患者 LDL-C 的 IV 期研究
一项 IV 期开放标签随机研究将头对头比较 Inclisiran 与 bempedoic acid（BPA）在 400 名成人受试者中的疗效。受试者为 2019 ESC/EAS 指南定义的心血管极高危和高危人群，在最大耐受高强度他汀（±依折麦布）治疗下 LDL-C 仍≥70 mg/dL。研究旨在提供 Inclisiran 优于 BPA 的科学数据，以支持其早期使用。
ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验AI 评分5858 复旦眼耳鼻喉科医院登记NUDT21 siRNA治疗难治性视网膜母细胞瘤早期临床研究
复旦大学附属眼耳鼻喉科医院登记了一项研究者发起的早期临床研究，评估靶向NUDT21的siRNA药物在难治性视网膜母细胞瘤患者中的短期安全性和初步疗效。该药物为同类首创，通过调控SMC1A的3'UTR尾部抑制肿瘤细胞增殖，采用眼内注射给药，原文称其选择性靶向肿瘤细胞。研究旨在为后续大规模临床试验提供证据基础。
ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验AI 评分44 GTX-102 在 Angelman 综合征中的长期扩展研究
一项 GTX-102 在 Angelman 综合征（AS）受试者中的长期扩展研究，主要目的是评估 GTX-102 的长期安全性特征。
ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验AI 评分1212 PASSIVATE-CAP 研究：药物涂层球囊对易损冠状动脉斑块的预防性干预价值
PASSIVATE-CAP 是一项研究者发起的前瞻性、随机、多中心、开放标签优效性试验，针对非罪犯血管存在非限流性易损斑块的急性冠脉综合征（ACS）患者，按 1:1 随机接受指南导向药物治疗（GDMT）或 GDMT 联合药物涂层球囊（DCB），PCSK9 抑制剂仅限使用 inclisiran。
ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验AI 评分1717 Olpasiran 对健康受试者 QT/QTc 间期影响的研究
一项研究评估单次治疗剂量和超治疗剂量 olpasiran 对健康受试者 QT/QTc 间期的影响，主要终点为经安慰剂校正的、相对基线的 ΔΔQT/QTc 变化。
ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验AI 评分44 nL-SAA1-01 治疗 AA 型淀粉样变的临床试验
一项临床试验正在评估皮下注射 nL-SAA1-01 治疗 AA 型淀粉样变患者的安全性与有效性。该研究为单患者试验，相关结果尚未公布。
ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验AI 评分5858 n-Lorem 基金会登记单例 CHCHD10 变异 ALS 患者个体化 ASO 治疗研究
n-Lorem 基金会登记了一项针对单一 CHCHD10 致病变异 ALS 受试者的个体化反义寡核苷酸（ASO）治疗研究。该研究为单受试者设计，材料未披露给药方案、终点或结果数据。
ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验精选AI 评分6060 诺华登记 inclisiran 在印度原发性高胆固醇血症或混合型血脂异常患者中的临床研究
诺华登记了一项 inclisiran sodium 临床研究，拟在印度原发性高胆固醇血症（杂合子家族性和非家族性）或混合型血脂异常患者中按已批准适应症生成上市后安全性和有效性数据。该研究定位为更贴近真实世界目标治疗人群的上市后数据补充，材料未披露入组人数、终点或时间安排。
推荐理由：该登记显示 inclisiran 在印度人群开展上市后安全性与有效性研究，可用于跟踪小核酸药物真实世界证据的补充路径。
ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验AI 评分5858 Sunhawk 登记 SHJ002 滴眼液治疗干燥综合征患者角膜糜烂的疗效与安全性试验
Sunhawk Vision Biotech 登记了一项临床试验，评估 0.25% SHJ002 无菌滴眼液对比溶媒治疗干燥综合征患者角膜糜烂的疗效与安全性。SHJ002 是一种反义寡核苷酸，用于中和一种特定 microRNA。材料未披露入组人数、终点、周期或结果。
ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验AI 评分3232 Inclisiran 对急性心肌梗死患者斑块影响的血管内影像研究
一项研究将用血管内超声（IVUS）和光学相干断层扫描（OCT）评估 Inclisiran 对急性心肌梗死合并低密度脂蛋白胆固醇（LDL-C）升高患者冠状动脉粥样硬化的影响。
ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验AI 评分1919 评估 NIO752 对 tau 合成影响的 SILK 检测试验
一项临床试验将评估药物 NIO752 能否减少大脑中 tau 蛋白的生成，采用名为 SILK 的检测方法测量。在阿尔茨海默病中，异常 tau 蛋白在神经细胞内聚集形成缠结，干扰神经细胞功能并最终导致其死亡，从而引发痴呆症状。该研究认为 NIO752 可减少 tau 的生成。
ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验AI 评分4747 针对TUBB4A相关脑白质营养不良的实验性ASO单受试者研究
一项针对TUBB4A相关脑白质营养不良的单受试者研究，将向一名儿科受试者递送为其个性化设计的反义寡核苷酸（ASO）药物。
ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验AI 评分4242 Inclisiran 联合他汀对冠状动脉易损斑块形态影响的研究
一项临床试验将对比 Inclisiran 联合他汀与单用他汀对冠状动脉易损斑块形态及血管功能的影响，旨在为易损斑块治疗提供更优方案和更详细的影像学依据。
ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验AI 评分1818 靶向肝细胞 SUV420H1/2 在非酒精性脂肪肝病中的作用
项目将验证肝细胞 SUV420H1/2 甲基转移酶失活对非酒精性脂肪肝病（NAFLD）的保护作用：在致脂肪饮食小鼠中评估肝脏 SUV420H1/2 基因缺失的影响，并分析人肝转录组中 SUV420H1/2 表达及人群队列中遗传变异与疾病结局的关联。研究还将测试基于肝细胞靶向反义寡核苷酸下调 SUV420H1/2 的疗法，在人肝类器官/组装体中验证。
ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验精选AI 评分6767 Visirna 登记 VSA006 治疗中国 NASH 患者的 2 期临床试验
Visirna Therapeutics 登记了一项 2 期临床试验，评估靶向肝脏 HSD17β13 mRNA 的 siRNA 药物 VSA006 在中国 NASH 患者中的疗效、安全性、PK 特征和免疫原性。该设计基于健康志愿者及 NASH/疑似 NASH 患者的 1 期研究结果，材料未披露入组人数、终点或时间安排。
推荐理由：该登记披露 VSA006 在中国 NASH 患者中进入 2 期，可用于跟踪 HSD17β13 靶点 siRNA 的临床推进节奏。
ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验AI 评分5858 加州大学圣地亚哥分校登记个体化 ASO 治疗 SCN2A 相关罕见儿科遗传病研究
加州大学圣地亚哥分校登记了一项个体化反义寡核苷酸（ASO）药物研究，针对一名 SCN2A 相关发育性癫痫性脑病的儿科受试者。该研究处于临床试验登记阶段，材料未披露给药方案、终点或结果数据。
ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验AI 评分5858 ARTHEx 登记 ATX-01 治疗 1 型强直性肌营养不良的临床试验
ARTHEx Biotech 在 ClinicalTrials.gov 登记了 ATX-01 在 1 型强直性肌营养不良（DM1）受试者中的临床试验，主要评估安全性和耐受性。试验设单次递增剂量和多次递增剂量两部分，分别给予一剂和三剂 ATX-01 或匹配安慰剂，并与安慰剂对照。ATX-01 是一种抑制 miR-23b 的新型 anti-miR（合成单链寡核苷酸）。
ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验精选AI 评分6262 礼来登记 lepodisiran 降低 Lp(a) 升高成人主要心血管不良事件的研究（ACCLAIM-Lp(a)）
礼来登记了一项评估 lepodisiran 降低心血管风险疗效的研究（ACCLAIM-Lp(a)），受试者为脂蛋白(a)升高且患有心血管疾病或有心脏病发作、卒中风险的人群，药物经皮下注射给药。研究还将在补充方案中额外入组约1700名受试者，以探索替代给药方案下的 Lp(a) 降低效果。
推荐理由：该登记披露 lepodisiran 在 Lp(a) 升高人群中的心血管结局试验设计，可用于跟进小核酸药物在心血管领域的临床布局。
ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验AI 评分5050 意大利多中心研究：Inclisiran 治疗依从性、持续性与疗效评估
一项在意大利开展的多中心研究，评估真实世界人群中 Inclisiran 治疗的依从性、持续性与疗效。该研究由 ClinicalTrials.gov 登记，聚焦真实临床条件下患者对 Inclisiran 的用药坚持情况及治疗效果。
ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验AI 评分2020 BMN 351 在杜氏肌营养不良症患者中的 1/2 期安全性、耐受性、药代动力学和药效学研究
一项 1/2 期研究正在评估 BMN 351 在携带适合外显子 51 跳跃突变杜氏肌营养不良症（DMD）患者中的安全性、耐受性、药代动力学和药效学。该研究针对具有该特定基因突变类型的 DMD 受试者。
ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验AI 评分1818 Leqvio 皮下注射制剂指定用药调查
一项针对 Leqvio 皮下注射制剂的指定用药调查，旨在评估其在家族性高胆固醇血症或高胆固醇血症患者中的长期安全性。该研究基于上市后临床实践开展。
ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验精选AI 评分6060 杜克大学登记 VictORION-INCLUSION 试验：评估 inclisiran 用于心脏病患者胆固醇管理
杜克大学登记了 VictORION-INCLUSION（V-INCLUSION）试验，评估 inclisiran 在心血管疾病患者中的疗效。该试验借助多个美国医疗系统的电子健康记录，系统识别 ASCVD 高风险及已确诊人群，以期更快速达到 LDL-C 目标。材料未提供入组人数、终点结果或时间安排。
推荐理由：该登记信息显示 inclisiran 在真实医疗系统中针对 ASCVD 高风险人群的试验设计，可用于跟进其入组与终点进展。
ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验AI 评分4242 CMP-CPS-001 在健康志愿者及杂合子 OTC 基因型异常受试者中的研究
一项临床试验正在健康成年志愿者及杂合子 OTC 基因型异常受试者中评估 CMP-CPS-001 的安全性、耐受性、药代动力学和药效学。该研究采用皮下注射给药，设置单次和多次递增剂量。
ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验精选AI 评分6262 Suzhou Sanegene Bio 登记 SGB-3403 在健康志愿者及 LDL-C 升高受试者中的 I 期试验
Suzhou Sanegene Bio Inc. 登记了一项 SGB-3403 的随机、双盲、安慰剂对照单次递增剂量（SAD）和多次递增剂量（MAD）研究，在健康志愿者中单次皮下给药、在 LDL-C 升高受试者中多次皮下给药。研究拟评估安全性、耐受性、PK 和 PD，目前处于临床试验登记阶段，材料未披露入组人数、剂量、周期或结果。
推荐理由：该登记披露了 SGB-3403 在健康人和 LDL-C 升高受试者中的 SAD/MAD 设计，可用于跟进其安全性、PK 与 PD 的早期临床证据。
ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验AI 评分1919 ADX-850 在高血压受试者中的安全性、耐受性、PK 与 PD 研究
一项 1 期临床试验将评估 ADX-850 在高血压受试者中的安全性、耐受性、药代动力学（PK）和药效动力学（PD）。该研究已在 ClinicalTrials.gov 登记。
ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验AI 评分2222 VX-670 在 1 型强直性肌营养不良成人患者中的 1/2 期研究
一项 1/2 期研究正在评估 VX-670 在 1 型强直性肌营养不良（DM1）成人受试者中的安全性、耐受性、药代动力学和药效学。该研究将测试 VX-670 不同单次和多次给药剂量。
ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验AI 评分88 美国以外儿童 SMA 患者新型疗法的真实世界使用：多中心回顾性病历回顾研究
一项全球性、回顾性、非干预性多中心病历回顾研究，在美国以外地区收集儿童脊髓性肌萎缩症（SMA）患者数据，评估 nusinersen、onasemnogene abeparvovec-xioi（OA）和/或 risdiplam 三种新型疾病修正治疗（DMT）的真实世界使用模式。
ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验精选AI 评分6060 invIOs 登记 APN401 治疗晚期实体瘤的 Ib 期剂量递增试验
invIOs GmbH 登记了一项 APN401 的开放标签、多中心、剂量递增 Ib 期试验，计划评估 12 名晚期实体瘤受试者。APN401 为经 siRNA 转染以降低 Cbl-b 表达的患者自体外周血单个核细胞（PBMC）悬液，主要终点为安全性和耐受性并确定 II 期推荐剂量（RP2D），次要终点为初步临床疗效数据。
推荐理由：该登记信息明确了 APN401 的 Ib 期剂量递增设计与主要终点，可用于跟踪 siRNA 细胞疗法在实体瘤的早期安全性边界。
ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验AI 评分4747 Imdusiran（AB-729）在慢性乙肝中的肝脏与外周应答临床试验
一项临床试验正在评估 Imdusiran（AB-729）在慢性乙肝患者肝脏中的作用，主要考察其在肝脏中的疗效及对乙肝病毒的影响。受试者每 8 周注射一次 Imdusiran，共 4 剂，并在首剂时和末剂后 8 周各接受一次肝脏活检。
ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验AI 评分5050 对比 siSPARC 微针贴片与 siSPARC+siLR4A 微针贴片对术后瘢痕的效果
一项随机双盲对照研究将比较每日使用 siSPARC 微针贴片与 siSPARC+siLR4A 微针贴片对术后瘢痕外观的影响。两种贴片均由嵌入水解 RNA（siRNA）的短微针构成。
ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验AI 评分1212 评估动脉粥样硬化性心血管疾病/主动脉瓣疾病中的脂蛋白(a)与内源性纤溶
一项研究旨在评估动脉粥样硬化性心血管疾病/主动脉瓣疾病患者中，升高的脂蛋白(a)水平与内源性纤溶有效性（溶解时间）是否存在关联，以及使用 PCSK9 抑制剂或 inclisiran 降低脂蛋白(a)能否增强内源性纤溶。新数据显示 PCSK9 抑制剂和 inclisiran 可将脂蛋白(a)水平降低约 20-25%。
ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验精选AI 评分6262 Sirius Therapeutics登记SRSD107在健康受试者中的1期安全性、耐受性及PK/PD研究
Sirius Therapeutics登记了一项1期研究，评估SRSD107单次皮下注射在健康受试者中的安全性和耐受性，并同步采集PK/PD数据。研究方表示，这些数据将用于为后续患者研究确定合适剂量和给药方案。该研究目前处于登记阶段，材料未披露入组人数、时间安排或结果。
推荐理由：该登记信息明确了SRSD107首次人体试验的安全性、耐受性与PK/PD目标，可用于跟进后续剂量选择依据。
ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验AI 评分2626 AZD6912 皮下注射健康受试者安全性、耐受性、药代动力学与药效学研究
一项临床试验将评估 AZD6912 皮下注射单次递增剂量在健康受试者中的安全性、耐受性、药代动力学（PK）和药效学（PD）。该研究为单次递增剂量设计，给药途径为皮下注射（SC）。
ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验AI 评分4040 ABX1100 首次人体一期试验：评估安全性、耐受性、PK 与 PD
ABX1100-1001 是一项首次人体（FIH）一期研究，评估 ABX1100 静脉给药在健康受试者与晚发型庞贝病（LOPD）患者中的安全性、耐受性、药代动力学和药效学。
ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验AI 评分4242 AZD7503 在日本健康受试者中的安全性、耐受性与药代动力学研究
一项临床试验将评估 AZD7503 在日本健康受试者中多次皮下给药后的安全性、耐受性和药代动力学（PK）。该研究为在健康日本受试者中开展的 AZD7503 多次皮下给药试验。
ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验AI 评分2020 OT-101 联合 mFOLFIRINOX 治疗晚期不可切除或转移性胰腺癌的研究
一项临床试验旨在比较 OT-101 联合 mFOLFIRINOX（亚叶酸、5-FU、伊立替康、奥沙利铂）与单用 mFOLFIRINOX 在晚期不可切除或转移性胰腺癌患者中的疗效与安全性。
ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验AI 评分5050 PGN-EDO51 在适合外显子 51 跳跃治疗的杜氏肌营养不良受试者中的研究
一项评估 PGN-EDO51 在适合外显子 51 跳跃治疗的杜氏肌营养不良（DMD）受试者中的研究，分为筛选期（最长 45 天）、多剂量递增（MAD）期（16 周）和长期扩展（LTE）期（108 周）。MAD 期主要评估多次递增静脉注射 PGN-EDO51 的安全性和耐受性，LTE 期则评估完成 MAD 期受试者的长期安全性和耐受性。