Europe PMC · 小核酸药物· Simpson BP, Ranum PT, Leib DE, Tecedor L, Giovenco RC, Huerta-Ocampo I, Hundley AA, Smith N, Fluta CM, Cali CP, Benoit J, Soper JC, Connelly J, Yohrling GJ, Ghoroghchian PP, Cha JJ, Davidson BL.·· 2 天前AI 评分37
计算建模与临床前评估支持靶向体细胞不稳定性治疗亨廷顿病
Computational modeling and preclinical evaluation support targeting somatic instability for Huntington's disease treatment.
AI 导读
研究构建计算模型并设计人工miRNA（miMSH3），经AAV-DB-3衣壳递送后，在非人灵长类纹状体中型棘神经元中实现MSH3 mRNA降低48-94%，模型预测可使亨廷顿病进展减缓50-120%。在HdhQ111小鼠中，AAV-DB-3.miMSH3使体细胞不稳定性降低最高达46%。临床前数据与计算模型共同支持AAV-DB-3.miMSH3作为亨廷顿病疾病修饰疗法的转化潜力。
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