Brenipatide（LY3537031）在中重度慢性阻塞性肺病成人患者中的研究
一项临床试验将评估不同剂量水平的 Brenipatide（LY3537031）在中重度慢性阻塞性肺疾病（COPD）成人患者中相比安慰剂是否安全并发挥预期作用。研究预计持续约一年。
#临床证据
ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验AI 评分1010
ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验AI 评分5050 针对 TARDBP 基因突变 ALS 受试者的个体化反义寡核苷酸（ASO）治疗
一项临床试验将向因 TARDBP 致病性变异导致肌萎缩侧索硬化（ALS）的受试者递送个体化反义寡核苷酸（ASO）药物。该 ASO 药物针对此类受试者设计，目前研究处于临床试验阶段。
ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验AI 评分1515 ATR 1072 用于 PRKAG2 综合征受试者的临床试验
ATR 1072 是一种在研药物，正在成人 PRKAG2 综合征受试者中开展研究。该研究将评估 ATR 1072 的安全性、药物在体内的代谢过程，以及其对 PRKAG2 活性和心脏病相关指标的影响。
ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验AI 评分5757 齐鲁制药 QLS7305 启动 II 期临床，评估治疗肾病患者的安全性与有效性（Part A）
齐鲁制药在 ClinicalTrials.gov 登记了一项 QLS7305 的 II 期临床研究（Part A），评估其在肾病患者中的有效性与安全性。QLS7305 注射液为化学合成的双链 siRNA，靶向补体 C3，共价连接含 N-乙酰半乳糖胺（GalNAc）残基的配体；皮下给药后经 RNAi 机制抑制 C3 合成、降低循环 C3 蛋白水平并抑制补体通路激活。
ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验AI 评分5858 n-Lorem 基金会登记个体化 ASO 治疗 TARDBP 突变 ALS 单例受试者研究
n-Lorem 基金会登记了一项针对携带 TARDBP 致病性变异的肌萎缩侧索硬化（ALS）单例受试者的个体化反义寡核苷酸（ASO）治疗研究。该研究为单受试者设计，材料未披露给药方案、终点或结果。
ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验AI 评分00 沙特急性冠脉综合征患者中英克司兰联合标准治疗对比单用标准治疗的 LDL-C 评估
一项在沙特阿拉伯开展的临床试验，评估急性冠脉综合征患者住院期间启动系统性强化 LDL-C 管理路径的有效性与安全性。该路径在标准治疗（他汀类联合或不联合依折麦布）基础上加用英克司兰，对照组为高强度标准治疗单用。
欧康维视 · 中文公司新闻精选AI 评分7878 欧康维视视姝®（OT-502地塞米松眼用混悬注射液）获CDE批准上市，用于眼科术后炎症
欧康维视宣布视姝®（OT-502地塞米松眼用混悬注射液）获CDE批准上市，适用于眼科术后炎症治疗。公司称其随机、双盲、安慰剂对照、多中心III期临床达到预设主要疗效终点，第8天前房细胞分级为0级受试者比例显著高于安慰剂组。该品利用Verisome药物输送技术单次注射，可持续释放21-22天并可生物降解、无需取出。
推荐理由：该获批为眼科术后炎症提供单次注射缓释激素选择，其III期数据与21-22天释放周期可供评估依从性改善空间。
ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验AI 评分2222 FUNCtion ALS 试验：旨在恢复 ALS 患者 UNC13A 功能
FUNCtion ALS 是一项随机、双盲、安慰剂对照的 1/2 期试验，评估 TRCN-1023 在成人 ALS 患者中的安全性与耐受性。TRCN-1023 为研究性药物，通过单次鞘内注射给药，试验同时评估药物在体内的代谢过程及 24 周内是否显示早期获益迹象。
ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验AI 评分1717 LTX-002 在成人肌萎缩侧索硬化症患者中的研究
一项临床试验将评估在研药物 LTX-002 用于成人肌萎缩侧索硬化症（ALS）患者的安全性与耐受性，同时考察其药代动力学和药效动力学。研究还将检测该药对血液及脑脊液中 ALS 严重程度标志物的影响，以及受试者运动、言语和呼吸能力的相关指标。
ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验AI 评分5555 AusperBio 登记 AHB-137 治疗慢性乙肝的 2 期随机开放临床试验
AusperBio Therapeutics 登记了一项 AHB-137 注射液治疗慢性乙型肝炎（CHB）的 2 期临床试验，受试者为正在接受核苷（酸）类似物（NAs）治疗的患者。该研究为随机、开放标签、多中心设计，计划评估 AHB-137 的疗效与安全性，覆盖北美和欧洲地区。材料未披露入组人数、给药方案或结果数据。
ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验精选AI 评分6767 Sirius Therapeutics 登记 SRSD107 中国健康受试者 1 期单次递增剂量试验
Sirius Therapeutics 登记了一项 SRSD107 的 1 期随机、双盲、安慰剂对照、单次递增剂量研究，在中国健康受试者中评估皮下给药的安全性、耐受性、药代动力学和药效学。SRSD107 是一种经化学修饰的合成双链 siRNA，设计用于沉默肝脏 FXI mRNA 以调节凝血。材料未披露入组人数、剂量水平或结果数据。
推荐理由：该登记披露了 SRSD107 在中国健康受试者中的 1 期单次递增剂量设计，可用于跟踪其安全性、PK/PD 与后续开发节奏。
ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验AI 评分4848 Lepodisiran 能否减少 Lp(a) 升高成人的冠状动脉斑块研究
一项临床试验正在评估 lepodisiran 相比安慰剂能否减少 Lp(a) 升高成人冠状动脉中的斑块，受试者为曾发生心脏事件或处于高风险的人群。研究采用冠状动脉计算机断层扫描血管造影（CCTA）观察心脏血管内斑块的数量和类型，参与时长约 120 周。
ClinicalTrials.gov · 眼科药物与递送试验AI 评分5757 安进登记ABP 938 8 mg与EYLEA HD在新生血管性AMD中的疗效、安全性和免疫原性对比试验
安进登记了一项试验，评估ABP 938 8 mg与阿柏西普（美国）8 mg在新生血管性年龄相关性黄斑变性（nAMD）受试者中的疗效相似性，主要看最佳矫正视力（BCVA）变化。该研究同时考察安全性和免疫原性，目前处于临床试验登记阶段，材料未披露入组、周期或结果数据。
ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验AI 评分44 常规临床实践中阿利西尤单抗 150 mg 与英克司兰起始治疗的 LDL-C 降幅对比研究
一项观察性研究将比较常规临床实践中起始使用阿利西尤单抗 150 mg 与英克司兰的个体随时间推移的 LDL-C 降幅。研究利用反映常规诊疗的观察性数据，并采用目标试验模拟与因果推断方法估计两药的比较治疗效果。
ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验AI 评分5757 Stanford 登记 TS1-ASO 治疗 Timothy 综合征 1 型患儿的 I/II 期首次人体试验
Stanford University 登记了一项 I/II 期首次人体试验，评估反义寡核苷酸 TS1-ASO 经鞘内注射治疗 2 月龄以上 Timothy 综合征 1 型（TS1）患儿的安全性与耐受性。
ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验AI 评分5757 siRNA 微针贴片用于耳部瘢痕术后瘢痕的临床试验登记
一项临床试验登记评估 siRNA 微针贴片能否改善经手术治疗的耳部瘢痕疙瘩的瘢痕外观。研究将 CO₂ 激光术后注射类固醇的标准治疗与加用 siRNA 微针贴片进行比较，受试者随机接受每月一次共四剂类固醇注射，或类固醇注射联合 siRNA 微针贴片。主要关注瘢痕外观、瘢痕相关症状、复发、可用性与耐受性，并定期随访和拍照检查。
圣因生物 · 官方新闻精选AI 评分7272 圣因生物SGB-9768（C3 siRNA）获NMPA临床试验批准，新增PNH和aHUS适应症
圣因生物宣布其靶向C3的siRNA候选药物SGB-9768获NMPA针对新适应症的临床试验批准，用于治疗补体介导的血液疾病PNH和aHUS。该药此前已获批补体介导肾脏疾病（IgAN、C3G、IC-MPGN）临床试验，目前正针对肾脏疾病开展Ⅱ期研究。公司称已完成Ⅰ期试验中单次皮下给药实现剂量依赖性C3水平降低与补体通路活性抑制，并表现出良好安全性和耐受性。
推荐理由：该获批显示C3 siRNA从肾脏适应症向PNH、aHUS拓展，可跟踪其Ⅱ期数据与肝外递送平台的后续验证。
ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验精选AI 评分6262 n-Lorem基金会登记个体化ASO临床试验，针对UBTF基因突变单例受试者
n-Lorem基金会登记了一项个体化反义寡核苷酸（ASO）药物研究项目，面向一名因UBTF杂合错义功能获得性突变导致儿童起病神经退行伴脑萎缩（CONDBA）的单例受试者。该材料为临床试验登记信息，未提供给药方案、终点或结果数据。
推荐理由：该登记信息展示了针对UBTF单基因突变的个体化ASO临床项目，可用于跟踪小核酸药物在罕见病单例人群中的开发路径。
ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验精选AI 评分6060 华西医院登记非阳离子肽-CD47 siRNA 纳米复合物治疗晚期实体瘤的剂量递增试验
West China Hospital 登记了一项评估非阳离子肽-CD47 siRNA 纳米复合物治疗难治性晚期实体瘤的临床试验，采用 3+3 剂量递增设计，设 25、50、100 μg 三个剂量组，主要确定 MTD 和 RP2D。
推荐理由：该登记披露了非阳离子肽-CD47 siRNA 纳米复合物的 3+3 剂量递增设计，可用于跟踪小核酸实体瘤递送的首个临床安全性信号。
ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验AI 评分2020 Inclisiran 联合 Alirocumab 双靶向 PCSK9 抑制用于二级预防的临床试验
一项随机、开放标签临床试验将评估 inclisiran 与 alirocumab 联合用于他汀不耐受高心血管风险二级预防患者的效果与安全性。约 60 名患者分入 inclisiran 单药、alirocumab 单药或两药联合三组，随访 9 个月。主要目标是确定联合治疗是否比单药带来更大幅度的 LDL-C 降低，次要目标包括达标比例及安全性与耐受性。
ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验AI 评分2020 BMN 351 在杜氏肌营养不良症中的开放标签扩展研究
一项开放标签扩展研究将评估 BMN 351 每周输注在杜氏肌营养不良症（DMD）受试者中的长期安全性与耐受性，并评估其对身体功能的影响。受试者为曾参与 351-201 研究的 DMD 患者。
ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验AI 评分1111 Inclisiran、Evolocumab 与 Alirocumab 长期依从性和持续性的真实世界研究
一项真实世界研究将评估 inclisiran 与抗 PCSK9 单克隆抗体 evolocumab、alirocumab 在临床实践中的长期依从性和持续性。研究聚焦这三款降脂药物在真实世界用药中的坚持情况。
ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验AI 评分2020 ADX-038 在中国补体介导肾病患者中的 2 期临床试验
一项 2 期研究将评估 ADX-038 在中国成人补体介导肾病中的安全性、有效性、药代动力学和药效学，入组 IgA 肾病、补体 3 肾小球病（C3G）和免疫复合物膜增生性肾小球肾炎（IC-MPGN）患者。研究分 A、B 两部分，分别评估 ADX-038 单药及与泰它西普（telitacicept）联合用药。
ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验AI 评分1212 AIC468 对比安慰剂治疗肾移植患者 BK 病毒的临床试验
一项临床试验正在评估在研药物 AIC263029 在伴有 BK 病毒血症的成人肾移植受者中的安全性和耐受性，并考察其体内过程和降低血液 BKV 水平的效果。受试者随机接受 AIC263029 或安慰剂皮下注射，每周一次共 4 周，治疗及随访期间通过门诊和血液检测监测安全性与 BKV 水平，治疗后随访约 24 周。
欧康维视 · 中文公司新闻精选AI 评分6767 欧康维视干眼新药OT-211 III期临床试验完成首例患者入组
欧康维视宣布干眼症新药OT-211（TRPM8激动剂）在浙江大学医学院附属第二医院完成III期临床首例患者入组，该研究计划入组398例中重度干眼患者，主要观察D14非麻醉下Schirmer评分增加≥10mm的受试者比例。OT-211为欧康维视2024年10月从Alcon获得中国大陆开发和商业化权益的产品，已于2025年5月28日获美国FDA批准用于治疗干眼体征和症状。
推荐理由：OT-211中国III期首例入组，为观察TRPM8激动剂促泪液分泌路径在国内人群的验证进度提供节点。
ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验AI 评分1111 NIO752 治疗进行性核上性麻痹的疗效评估研究
一项 III 期研究将评估 NIO752 在进行性核上性麻痹（PSP）受试者中的疗效与安全性。符合条件的受试者将随机接受 NIO752 或安慰剂治疗，随后进入开放标签扩展阶段。
ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验AI 评分5252 Eddingpharm 登记 EDP167 在纯合子家族性高胆固醇血症中的剂量探索研究
Eddingpharm (Zhuhai) Co., Ltd. 登记了一项 EDP167 在纯合子家族性高胆固醇血症（HoFH）患者中的剂量探索研究，评估多次注射的疗效、安全性和 PK/PD 特征。EDP167 是一种靶向 ANGPTL3 的双链小干扰 RNA（siRNA）药物，材料称其可能使血脂异常患者获益。该研究目前处于登记阶段，材料未提供入组人数、剂量、终点结果或时间安排。
ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验AI 评分3030 SC101 经肾周脂肪注射治疗中重度慢性肾病合并难治性高血压的安全性与疗效研究
一项单中心、开放标签、探索性临床研究将评估 siRNA 药物 SC101 经肾周脂肪单次注射，用于中重度慢性肾病合并难治性高血压患者的安全性与疗效。研究计划入组 3 名 18 至 65 岁受试者。
ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验AI 评分88 PCSK9 靶向治疗真实世界依从性研究：inclisiran 与 evolocumab 对比
一项回顾性观察性队列研究将在日本新启动 inclisiran 或 evolocumab 治疗的血脂异常和/或高胆固醇血症（家族性与非家族性）患者中，比较 12 个月时的用药依从性。
ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验AI 评分5050 QLC7401 用于杂合子家族性高胆固醇血症（HeFH）患者的 III 期临床试验
一项 III 期临床试验将评估 QLC7401 在稳定降脂治疗基础上用于成人杂合子家族性高胆固醇血症（HeFH）患者的疗效与安全性。受试者按研究计划随机接受 QLC7401 或安慰剂皮下注射。
ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验精选AI 评分6060 靶向 PrP 的 siRNA 在朊病患者及遗传风险成人中开展安全性与机制试验
一项靶向 PrP 的 siRNA 试验在症状性朊病患者和携带遗传风险的症状前成人中开展，评估安全性、耐受性、药代动力学和药效学影响。该条目为 ClinicalTrials.gov 登记信息（NCT07444580），材料未披露入组人数、给药方案或结果数据。
推荐理由：该登记信息显示靶向 PrP 的 siRNA 已进入症状性及症状前朊病成人人群，可用于跟进其安全性与药效学设计。
ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验AI 评分1212 DREAM01 基因疗法治疗镰状细胞病的疗效与安全性研究
一项临床试验正在评估 DREAM01 治疗镰状细胞病（SCD）的安全性与疗效。该疗法将自体 CD34+ 细胞经体外双功能慢病毒载体转导，表达 βAS3m-珠蛋白和抗 βS miRNA，再回输患者，目标是减少或消除严重 SCD 患者的血管闭塞事件和长期器官损伤，适用于缺乏 HLA 全相合同胞供者的患者。
ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验AI 评分1212 CITY-FXI 首次人体单次递增剂量研究：评估健康成人及 FV Leiden、凝血酶原 G20210A 突变与诱发性静脉血栓栓塞史成人的安全性、耐受性、PK 和 PD
CITY-FXI 启动首次人体（FIH）、单中心、随机、双盲、安慰剂对照的单次递增及多次给药研究，评估其在健康成人、FV Leiden 或凝血酶原 G20210A 突变成人及有诱发性静脉血栓栓塞（VTE）史成人中的安全性、耐受性、药代动力学（PK）和药效学（PD）。
圣因生物 · 官方新闻精选AI 评分6262 圣因生物SGB-9768（C3 siRNA）再获FDA孤儿药资格认定，用于罕见肾病IC-MPGN
圣因生物宣布其靶向补体C3的siRNA药物SGB-9768获得FDA孤儿药资格认定，用于治疗免疫复合物介导的膜增生性肾小球肾炎（IC-MPGN）。该药目前处于II期临床试验阶段，目标适应症还包括原发性IgA肾病和C3肾小球病；公司称其已完成的I期临床试验中单次皮下给药可实现剂量依赖性C3水平降低与补体通路活性抑制，并表现出良好安全性和耐受性。
推荐理由：该认定显示C3 siRNA在罕见肾病方向获得监管激励，可跟进其II期临床推进与同类竞争格局。
ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验AI 评分2222 ADX-324 治疗遗传性血管性水肿的 3 期扩展研究
ADX-324-302 是一项针对完成 3 期 ADX-324-301 试验受试者的扩展研究，评估 ADX-324 追加给药在 I 型和 II 型遗传性血管性水肿（HAE）患者中的安全性和有效性。研究还将纳入药效学（PD）、药代动力学（PK）及健康相关生活质量（HRQoL）指标。
ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验AI 评分5858 n-Lorem 基金会登记单例 CHCHD10 相关 ALS 的个体化反义寡核苷酸治疗项目
n-Lorem 基金会登记了一项针对单例 CHCHD10 致病变异相关肌萎缩侧索硬化（ALS）患者的个体化反义寡核苷酸（ASO）药物 nL18576 治疗项目。该研究为单受试者设计，材料未披露给药方案、终点或结果数据。
ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验精选AI 评分6060 石药中诺 SYH2053 在中国非家族性高胆固醇血症及混合型高脂血症患者中开展安全性、疗效研究，已入组 156 例
CSPC Zhongnuo Pharmaceutical (Shijiazhuang) Co., Ltd. 登记了一项评估 SYH2053 在中国原发性高胆固醇血症或混合型血脂异常受试者中有效性、安全性的研究，实际入组 156 例。该研究针对非家族性高胆固醇血症和混合型高脂血症人群，材料未披露具体试验阶段、终点结果或安全性数据。
推荐理由：该登记信息显示国产小核酸降脂药 SYH2053 已在中国入组 156 例，可用于跟踪其安全性与疗效比较的临床进展。
ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验AI 评分5858 Eddingpharm 登记 EDP167 首次人体试验，评估健康志愿者与轻度血脂异常受试者的安全性和 PK/PD
Eddingpharm (Zhuhai) Co., Ltd. 登记了靶向 ANGPTL3 的双链 siRNA 药物 EDP167 的首次人体研究，受试者为健康志愿者和轻度血脂异常人群，目的是评估其安全性和 PK/PD 特征。原文未披露入组人数、剂量、终点和试验时间等具体设计信息。
ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验AI 评分66 Inclisiran 与 PCSK9 mAbs 在中国高胆固醇血症成人患者中的真实世界有效性研究
一项研究旨在描述 inclisiran 与 PCSK9 单克隆抗体（mAbs）在中国真实世界环境中的有效性。数据来自三个区域电子健康记录（rEHR）数据库，纳入 2023 年 10 月 1 日至 2024 年 6 月 30 日期间首次使用 inclisiran 或 PCSK9 mAb 且符合入组要求的患者。
ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验AI 评分88 脊髓性肌萎缩症患者疾病修正治疗真实世界结局研究
一项真实世界研究评估了接受多种疾病修正治疗（DMT）的脊髓性肌萎缩症（SMA）患者的治疗模式、SMA相关并发症与服务及全因就诊情况，纳入的DMT包括onasemnogene abeparvovec-xioi（OA）、nusinersen和risdiplam。研究使用Komodo Health Research Database（KRD+）2016年1月1日至2024年10月31日的数据。