业务主线与技术方向
周报内容配置权重 40%。追踪 tFNA、核酸纳米结构及药物递送的机制研究、载荷设计、体内外证据、转化开发、专利与合作。
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Regeneron登记了一项ALN-PNP siRNA临床试验，针对确诊非酒精性脂肪性肝病（NAFLD）且携带PNPLA3基因特定变异的成人受试者，考察药物的安全性、耐受性和有效性。研究还关注用药后可能出现的副作用、药物改变肝脏脂肪含量的作用方式、不同时间血中药物及代谢物浓度，以及是否产生抗药抗体。该研究为试验登记阶段，材料未提供入组人数、周期或结果数据。
推荐理由：该登记信息明确了ALN-PNP在NAFLD伴PNPLA3基因变异人群中的安全性、耐受性与肝脏脂肪变化等考察方向，可用于跟踪小核酸肝病方向早期临床进展。
siRNAgen Therapeutics 在 ClinicalTrials.gov 登记 SRN-001 的首次人体临床试验，拟在健康受试者中评估安全性、耐受性和药代动力学。
推荐理由：该条目披露 SRN-001 首次人体试验以健康受试者评估安全性、耐受性与药代，可用于跟踪 SAMiRNA 递送平台的临床转化起点。
Regeneron 在 ClinicalTrials.gov 登记了一项 ALN-HSD 的临床试验，受试者为已知患有代谢功能障碍相关脂肪性肝炎（MASH）且遗传风险升高的成人。研究旨在观察该在研药物对减轻 MASH 相关肝纤维化的效果，并评估其改善肝功能与炎症的作用、副作用及血药和代谢物浓度。材料为试验登记信息，未披露入组人数、周期或结果数据。
推荐理由：该登记信息显示 ALN-HSD 针对遗传高风险 MASH 人群的肝纤维化终点探索，可用于跟踪小核酸肝病管线的临床推进。
Codiak BioSciences 登记了一项 exoASO-STAT6（CDK-004）的 1 期首次人体、开放标签、多中心、剂量递增研究，受试者为晚期肝细胞癌（HCC）患者以及原发胃癌或结直肠癌（CRC）肝转移患者。该研究同时评估安全性、药效学和药代动力学。材料未披露入组人数、剂量水平或结果数据。
推荐理由：该登记信息显示 exoASO-STAT6 进入首次人体 1 期剂量递增阶段，可用于跟进其安全性、药效与药代设计。
AstraZeneca 登记了一项 AZD8233 在血脂异常受试者中的研究，评估多剂量皮下给药后 LDL-C 的剂量依赖性降低及相关不良反应特征。AZD8233 为靶向 PCSK9 的 ASO，研究数据将用于指导后续临床开发中的剂量、给药方案、样本量以及安全性和 PD 监测。
推荐理由：该登记信息显示 PCSK9 靶向 ASO 的多剂量皮下给药方案，可用于跟踪小核酸降脂项目的剂量与安全性设计。
辉瑞登记了一项多中心、2b 期、双盲、安慰剂对照、平行组研究，评估 PF-07285557（vupanorsen）在血脂异常患者中的疗效、安全性、耐受性和药代动力学。受试者为接受稳定剂量他汀、非 HDL-C 和甘油三酯升高的患者，药物通过皮下注射以多种剂量和方案给药。该研究又称 TRANSLATE-TIMI 70，即用反义寡核苷酸靶向 ANGPTL3 的成人血脂异常研究。
推荐理由：该登记信息明确了 vupanosersen 在血脂异常患者中的 2b 期剂量探索设计，可用于跟进反义寡核苷酸靶向 ANGPTL3 的临床阶段与给药方案。