Europe PMC · 眼科药物与眼部递送· Eamegdool SS, Loi TH, Sabri A, Chahine Karam F, Cheng A, Lisowski L, Grigg JR, Alexander I, Jamieson RV.·· 2 天前精选AI 评分60
AAV8-PDE6B-3'UTR 在 rd10 视网膜色素变性小鼠模型中挽救感光细胞结构与功能
AAV8-PDE6B with 3'UTR provides rescue of photoreceptor structure and function in the rd10 mouse model of retinitis pigmentosa.
AI 导读
研究团队在 rd10 视网膜色素变性小鼠模型 P12 经视网膜下注射 AAV8-RK-PDE6B-3'UTR，视觉 acuity、ERG、OCT 与免疫组化显示视网膜功能与结构维持至 15 个月。
推荐理由
该研究在 rd10 小鼠中报告 AAV8-PDE6B-3'UTR 长达 15 个月的结构与功能保留，为 PDE6B 基因补充疗法的载体与 3'UTR 设计提供动物阶段依据。
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