基因修饰锥体细胞在儿童中恢复视觉功能：7例CNGA3全色盲患者中4例出现新锥体信号
研究团队在7例CNGA3相关全色盲儿童晚期治疗中，发现4例患者有新的锥体信号到达视觉皮层，且信号可多年重复、具视网膜拓扑组织并可用于意识知觉。研究同时报告中心凹视力和典型色觉恢复仍有限，提示关键发育窗口外神经可塑性存在限制；结果来自人体研究，样本为7例。
推荐理由：该研究在CNGA3相关全色盲儿童中追踪基因治疗后的锥体信号通路，为判断视网膜 rescue 与下游神经瓶颈提供人体证据边界。
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Europe PMC · 眼科药物与眼部递送精选AI 评分6060
Europe PMC · 眼科药物与眼部递送精选AI 评分6060 研究在nAMD中发现CRYAB截短体DTCAMD，或驱动视网膜下纤维化
研究团队在nAMD患者房水、小鼠激光诱导CNV模型及hRPE–THP-1共培养中鉴定出Ser45磷酸化的CRYAB截短体DTCAMD，并发现其与αSMA表达升高相关。CRYAB敲除或敲低可减轻小鼠CNV病理并降低VEGFA与αSMA表达；T3MG和AEBSF可减少DTCAMD相关信号及CNV病理。作者提出DTCAMD是nAMD纤维化重塑的潜在治疗靶点，结果目前限于患者样本分析、动物和细胞阶段。
推荐理由：该研究在患者房水、小鼠CNV模型和细胞共培养中提示CRYAB截短体DTCAMD参与nAMD视网膜下纤维化，为抗VEGF后持续病变提供新靶点线索。
Europe PMC · 眼科药物与眼部递送精选AI 评分7878 AAV2-hAIBP 在实验性青光眼小鼠中保护视网膜神经节细胞与视功能且不改变眼压
研究团队在 DBA/2J 小鼠和微珠诱导高眼压 C57BL/6 小鼠中报告，玻璃体腔注射 AAV2-hAIBP 可保护视网膜神经节细胞并保留图形视网膜电图和图形视觉诱发电位反应，且眼压与空载体对照无差异。
推荐理由：该研究在两种小鼠青光眼模型中显示不依赖降眼压的突触保护与视功能保留，为基因治疗路线提供动物阶段依据。
Europe PMC · 重点方向预印本精选AI 评分6262 预印本：AAV6胞内基因组累积驱动视网膜基因治疗中小胶质细胞反应
研究团队在小型猪视网膜基因治疗模型和体外iMGL细胞中观察到，AAV6给药后小胶质细胞呈阿米巴样形态转变并伴外周免疫细胞浸润，而AAV8未在iMGL中引发同类反应。AAV6转导细胞的胞内病毒基因组量显著高于AAV8，并诱导DNA损伤反应。该结果为未经同行评议的预印本，结论限于小型猪与体外细胞阶段。
推荐理由：该预印本在小型猪与iMGL细胞中提示AAV6胞内基因组累积驱动小胶质细胞反应，为视网膜基因治疗的载体选择与炎症控制提供机制线索。
ClinicalTrials.gov · 眼科药物与递送试验精选AI 评分7272 4D Molecular 登记 4D-150 单次玻璃体腔注射治疗糖尿病黄斑水肿的 3 期试验
4D Molecular Therapeutics 登记了一项 3 期、随机、双盲、活性对照试验，评估单次玻璃体腔注射 4D-150 对比阿柏西普在成人糖尿病黄斑水肿（DME）中的安全性、有效性和持久性。该试验代号 4SIGHT，目前处于登记阶段，材料未披露入组人数、主要终点或时间安排。
推荐理由：4D-150 单次玻璃体腔注射对比阿柏西普的 3 期试验登记，可用于跟进 DME 基因治疗与抗 VEGF 标准疗法的头对头设计。
Europe PMC · 小核酸药物精选AI 评分6262 综述：寡核苷酸疗法的递送架构——GalNAc 肝细胞靶向与肝外转化进展
一篇综述以 GalNAc-siRNA 为临床已验证模型，梳理寡核苷酸疗法的递送架构及肝外转化进展。截至 2026 年 7 月 18 日，已有 7 款 FDA 批准的 GalNAc-siRNA 药物验证该范式。
推荐理由：该综述以 GalNAc-siRNA 为已验证模型，系统梳理肝外递送各器官的临床与临床前阶段，可用于判断小核酸递送管线的转化进度。
欧康维视 · 中文公司新闻精选AI 评分7878 欧康维视 OT-301（格贝前列素滴眼液）新药上市申请获 CDE 受理
欧康维视宣布，在研新药 OT-301（格贝前列素滴眼液）的新药上市申请已获 CDE 受理，拟用于降低开角型青光眼或高眼压症患者的眼内压。Denali III 期研究纳入 696 例受试者，OT-301 在降眼压方面达到对拉坦前列素的非劣效主要终点，并在 6 次访视点中的 3 个达到显著优效，未观测到与研究治疗相关的严重不良事件。
推荐理由：OT-301 上市申请获 CDE 受理，其两项 III 期数据可作为评估青光眼降眼压赛道竞争格局的参照。
Europe PMC · 药物递送系统精选AI 评分6060 无聚合物 HPβCD 静电纺丝植入剂实现非诺贝特眼部缓释：体外与离体研究
研究团队开发了载非诺贝特的無聚合物静电纺丝羟丙基-β-环糊精（HPβCD）植入剂，用于巩膜外持续给药，体外释放达 168 小时、累积释放 19–35%，爆发释放低于 2%。
推荐理由：该研究展示无聚合物 HPβCD 静电纺丝植入剂在体外与离体巩膜渗透层面的缓释与抗血管生成数据，可作为眼科长效递送设计参考。
欧康维视 · 中文公司新闻精选AI 评分7272 欧康维视干眼新药OT-211（阿考曲孟滴眼液）III期临床试验完成全部398例受试者入组
欧康维视宣布，其干眼新药OT-211（TRYPTYR®，阿考曲孟滴眼液）在中国开展的III期临床试验已按计划完成全部入组，共纳入398例中重度干眼受试者。该研究为随机、双盲、溶媒平行对照、多中心设计，主要终点为第14天非麻醉状态下Schirmer泪液分泌试验评分较基线增加≥10mm的受试者比例，与全球关键性III期COMET-2、COMET-3一致，主要终点数据预计年内读出。
推荐理由：OT-211 中国 III 期完成 398 例入组，主要终点与全球关键性研究一致，年内数据读出将决定其国内申报节奏。
Europe PMC · 药物递送系统精选AI 评分7070 研究团队开发 αB-crystallin-弹性蛋白样多肽 cry-ELPs，兔眼玻璃体内形成缓释储库
研究团队将 αB-crystallin 来源的 mini-cry 分子伴侣肽与弹性蛋白样多肽（ELPs）偶联，构建可在玻璃体内相分离的 cry-SI 与 cry-V96。
推荐理由：该研究在兔眼验证 cry-V96 玻璃体内缓释储库与短期安全性，为 AMD 相关 UPR 靶向递送提供动物阶段依据。
ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验精选AI 评分6767 Thea 登记 Ultevursen 治疗 USH2A 外显子 13 突变视网膜色素变性的 2 期长期安全性开放标签研究
Laboratoires Thea 登记了一项 2 期开放标签多中心研究，评估 Ultevursen 经玻璃体腔注射在 USH2A 基因外显子 13 突变所致视网膜色素变性患者中的长期安全性和耐受性。研究计划入组约 81 名受试者，实际入组数取决于完成 24 个月 LUNA 试验并符合条件且愿意加入 CAPELLA 的最终人数。
推荐理由：该登记披露了 Ulteursen 在 USH2A 外显子 13 突变视网膜色素变性患者中的长期安全性随访设计，可用于跟踪小核酸眼科药物的后续安全性数据。
欧康维视 · 中文公司新闻精选AI 评分6060 欧康维视视姝®（地塞米松眼用混悬注射液）境内生产注册申请获受理
欧康维视宣布，视姝®（地塞米松眼用混悬注射液）境内生产（地产化）注册申请已获受理，该品种已申请纳入CDE优先审评品种名单并完成公示程序。该产品为OT-502（DEXYCU®）技术转移的境内生产品种，其进口产品新药上市注册申请已于2026年6月获国家药监局批准。公司称该制剂术毕单次注射可持续缓释约21天，地产化旨在推进本地化生产与供应。
推荐理由：视姝®地产化注册申请获受理，是进口转本地生产的关键监管节点，可用于跟踪其供应与可及性变化。
欧康维视 · 中文公司新闻精选AI 评分6262 欧康维视 OT-202（Syk/VEGFR-2）滴眼液 III 期临床试验完成首例受试者入组
欧康维视宣布，其 1 类新药 OT-202（Syk/VEGFR-2 双靶点抑制剂）滴眼液治疗中重度干眼的 III 期随机、双盲、安慰剂平行对照研究在温州医科大学附属眼视光医院完成首例受试者入组。该药此前的 II 期随机、溶媒对照研究结果已发表于《Ophthalmology》，公司称这是该刊发表的首个中国干眼 1 类创新药临床研究成果。III 期研究尚在进行中，材料未披露有效性或安全性数据。
推荐理由：OT-202 的 III 期临床研究已完成首例受试者入组，其 II 期结果此前已发表于《Ophthalmology》，可用于跟踪该双靶点滴眼液的后续数据读出。
Europe PMC · 药物递送系统精选AI 评分7878 瑞戈非尼无载体结膜下晶体储库在动物模型中实现八个月缓释并抑制角膜新生血管
研究团队开发了由纯瑞戈非尼微晶（约5 µm）和纳米晶（约260 nm）组成的无载体结膜下储库，在动物模型中单次给药后维持可检测药物水平达八个月。
推荐理由：该研究在动物模型中比较瑞戈非尼微晶与纳米晶的结膜下缓释差异，为眼科长效递送和晶体粒径设计提供参考。
Europe PMC · 药物递送系统精选AI 评分7272 研究团队用油酸修饰脂质纳米粒实现阿昔替尼滴眼递送并改善抗血管生成效果
研究团队将油酸掺入脂质纳米粒用于阿昔替尼滴眼递送，含2%油酸的纳米粒使阿昔替尼溶解度提高2125倍。离体眼组织渗透研究显示油酸浓度依赖地增强角膜渗透与巩膜滞留，大鼠泪液药代动力学显示眼部滞留未受影响。在激光诱导脉络膜新生血管动物模型中，该纳米粒在眼后段组织生物利用度更高、抗血管生成作用更强，并表现出良好眼部生物相容性。
推荐理由：该研究在动物与离体层面展示油酸修饰脂质纳米粒经滴眼向眼后段递送阿昔替尼，为眼科非侵入给药提供递送设计参考。
欧康维视 · 中文公司新闻精选AI 评分7878 欧康维视视姝®（OT-502地塞米松眼用混悬注射液）获CDE批准上市，用于眼科术后炎症
欧康维视宣布视姝®（OT-502地塞米松眼用混悬注射液）获CDE批准上市，适用于眼科术后炎症治疗。公司称其随机、双盲、安慰剂对照、多中心III期临床达到预设主要疗效终点，第8天前房细胞分级为0级受试者比例显著高于安慰剂组。该品利用Verisome药物输送技术单次注射，可持续释放21-22天并可生物降解、无需取出。
推荐理由：该获批为眼科术后炎症提供单次注射缓释激素选择，其III期数据与21-22天释放周期可供评估依从性改善空间。
Europe PMC · Cell Proliferation精选AI 评分7272 研究团队用tFNA负载白藜芦醇抑制视网膜新生血管
研究团队构建负载白藜芦醇的框架核酸四面体（tFNAs-RSV），在缺氧诱导视网膜新生血管模型中观察到新生血管病变面积、血管渗漏和视网膜炎症细胞浸润减少。机制上，该纳米结构抑制HIF-1信号及p38 MAPK、NF-κB p65通路。结果目前限于动物模型，材料未提供人体临床数据。
推荐理由：该研究在缺氧诱导视网膜新生血管模型中验证tFNAs负载白藜芦醇的双重抗血管与抗炎作用，为眼科递送平台提供动物阶段依据。
欧康维视 · 中文公司新闻精选AI 评分6767 欧康维视干眼新药OT-211 III期临床试验完成首例患者入组
欧康维视宣布干眼症新药OT-211（TRPM8激动剂）在浙江大学医学院附属第二医院完成III期临床首例患者入组，该研究计划入组398例中重度干眼患者，主要观察D14非麻醉下Schirmer评分增加≥10mm的受试者比例。OT-211为欧康维视2024年10月从Alcon获得中国大陆开发和商业化权益的产品，已于2025年5月28日获美国FDA批准用于治疗干眼体征和症状。
推荐理由：OT-211中国III期首例入组，为观察TRPM8激动剂促泪液分泌路径在国内人群的验证进度提供节点。
欧康维视 · 中文公司新闻精选AI 评分7272 欧康维视 OT-202 干眼 II 期临床成果发表于《Ophthalmology》
欧康维视宣布其 Syk/VEGFR-2 双靶点抑制剂 OT-202 滴眼液治疗干眼的 II 期随机、溶媒对照研究发表于《Ophthalmology》。治疗 8 周后，1% OT-202 组总角膜荧光素染色评分较基线降低 42.2%，与溶媒组最小二乘均值差异为 -0.82（P=0.0118）；OSDI 评分较基线变化 -16.16，与溶媒组差异 -5.35（P=0.0296）。
推荐理由：OT-202 的 II 期随机溶媒对照数据以论文形式公开，为判断该双靶点滴眼液 III 期推进与干眼赛道竞争提供依据。
欧康维视 · 中文公司新闻精选AI 评分7272 欧康维视OT-703治疗糖尿病性黄斑水肿真实世界研究完成195例患者入组
欧康维视宣布，治疗糖尿病性黄斑水肿（DME）的OT-703（0.19mg氟轻松玻璃体内植入剂）在海南博鳌乐城国际医疗旅游先行区完成真实世界数据全部195例患者入组。OT-703是一种可注射、非生物降解的氟轻松玻璃体植入剂，原文称其为美国FDA批准的唯一一款缓释长达3年的治疗DME皮质类固醇眼内植入剂。材料未披露该研究的具体终点、对照设计和结果数据。
推荐理由：OT-703在博鳌乐城的真实世界研究完成195例入组，可跟进其后续数据对DME长期缓释治疗可及性的影响。