研究团队用酶促graft-through与graft-from聚合构建全DNA瓶刷聚合物
研究团队以模板限定的graft-through聚合结合graft-from聚合，构建出骨架单分散、侧链致密且高分子量的全DNA瓶刷聚合物。单分子原子力显微镜显示，致密高分子量侧链使骨架更刚硬，符合瓶刷聚合物特征。作者提出该材料平台可用于分子机器、可调光子学与核酸递送，目前为材料与单分子表征阶段。
#机制研究
Europe PMC · 药物递送系统AI 评分5858
Europe PMC · 药物递送系统AI 评分5858 预印本：可电离脂质改变内体模拟膜的曲率与波动动力学
研究团队在未经同行评议的预印本中报告，可电离脂质（IL）与 ATP 结合脂质掺入内体模拟膜后，自发曲率向更负方向移动、膜表观面积压缩模量下降。用巨单层囊泡（GUV）在接近内体的 pH 下进行微吸管抽吸和 SAXS 测量，还观察到膜波动幅度增强、弯曲刚度降低和膜张力异质性增加。
Europe PMC · tFNA 与核酸纳米结构AI 评分5858 研究团队构建 TDNs-HC/Cas13a DNA 电路，在活细胞内检测并成像 miRNA-155 与 miRNA-21
研究团队构建了以 DNA 四面体（TDNs）为纳米支架的 TDNs-HC/Cas13a DNA 电路，在活细胞内实现对 miRNA-155 和 miRNA-21 的检测与成像，检出限分别为 32 pM 和 5 pM。
Europe PMC · 药物递送系统精选AI 评分7878 研究团队用肝内自组装sEV递送KRAS siRNA，在结直肠癌原位模型中抑制肿瘤生长
研究团队开发肝内表达基因线路，经静脉注射后在肝细胞生成包裹KRAS特异性siRNA、表面展示TCP-1肽的小细胞外囊泡（sEV），用于靶向KRAS突变。在KRAS G12D、G12V、G13D驱动的结直肠癌原位模型中，该平台抑制肿瘤生长，部分模型实现完全消退；共表达两条siRNA的串联线路效果优于单siRNA线路和MRTX1133。
推荐理由：该研究在KRAS突变结直肠癌原位模型中验证肝内自组装sEV递送siRNA，为小核酸药物的体内递送路线提供动物阶段参照。
Europe PMC · tFNA 与核酸纳米结构精选AI 评分7272 研究团队构建tFNA模块化蜂巢状核酸纳米酶水凝胶用于椎间盘退变治疗
研究团队以框架核酸四面体（tFNA）为模块、经miR-129-5p“桥”连接构建蜂巢状核酸框架TR，并负载CeO₂纳米酶后包封于刺激响应性双网络水凝胶形成HTRC平台。机制上，CeO₂纳米酶用于恢复氧化还原稳态，miR-129-5p通过抑制MAPK和NF-κB通路促使细胞转向合成代谢表型。原文称该平台重建促再生微环境并缓解椎间盘源性疼痛，材料未提供人体临床数据。
推荐理由：该研究以tFNA为模块构建蜂巢状核酸框架并负载CeO₂纳米酶，为椎间盘退变的递送与微环境调控提供临床前设计思路。
Europe PMC · 药物递送系统AI 评分5858 PONI-Guan纳米颗粒在人气道原代细胞中递送siRNA的机制与毒性研究
研究团队在人气道上皮细胞（BEC）和气道平滑肌细胞（ASM）中评估PONI-Guan聚合物纳米颗粒递送siRNA的摄取机制与安全性，结果限于细胞阶段。
Europe PMC · 药物递送系统AI 评分4646 聚合物-脂质杂化纳米颗粒用于RNA递送的大分子设计原则
一篇Perspective文章以结构-组装-生物界面框架重新审视阳离子聚合物-脂质纳米颗粒，而非将其视为可电离脂质LNP的历史前身。文章讨论聚合物结构、电荷分布、可降解性、拓扑结构及聚合物-脂质界面组织如何决定RNA包装、纳米颗粒形成、细胞内释放与组织选择性相互作用。
Europe PMC · tFNA 与核酸纳米结构AI 评分5858 研究团队设计柔性ssDNA-DNA四面体FRET传感器，经细胞内拥挤度区分肿瘤细胞
研究团队设计了一种以DNA四面体为支架、结合柔性ssDNA-FRET元件的DNA生物传感器，可在接近生理条件下感知细胞内拥挤度。研究通过模拟、PEG实验和FRET表征验证了柔性软物质聚集程度与拥挤度的结构相关性，并借助渗透压诱导的拥挤度变化，对六种细胞系实现多变量统计区分。该传感器无需转染试剂即可递送，结果目前限于细胞层面。
Europe PMC · 药物递送系统AI 评分3838 刺激响应型聚合物载体用于基因递送：如何平衡内体逃逸与核酸释放
综述指出，聚合物核酸载体的内体逃逸与货物释放由同一套静电和pH依赖相互作用耦合，构成根本性权衡：利于膜失稳的阳离子电荷同时增强对核酸的结合、抑制释放。pH响应、电荷转换及二硫键、硫缩酮、二硒键、酯酶响应等策略各有空间与时间匹配限制，常见过早释放、触发冗余和动力学错配。现有检测方法无法同时测量内体破坏与货物释放状态，蛋白冠、细胞类型依赖的内体酸化及PEG屏蔽等转化变量会改变体内平衡。
Europe PMC · 药物递送系统精选AI 评分7575 研究团队将糖皮质激素引入 LNP：TRI 脂质纳米颗粒在小鼠模型中降低炎症因子并保持 mRNA 递送
研究团队把 FDA 已批准的糖皮质激素整合进脂质纳米颗粒，构建出抗炎性能可调的类固醇 LNP，并系统筛选类固醇与胆固醇的替代比例。曲安奈德（TRI）成为先导类固醇：在 SM-102 LNP 中替代 50% 胆固醇可保持理化性质，最佳替代比例随可电离脂质变化（MC3 为 80%，SM-102 与 ALC-0315 为 50%）。
推荐理由：该研究在动物模型中显示类固醇脂质纳米颗粒可降低炎症因子并保持 mRNA 递送，为免疫静默型 LNP 设计提供可调参数。
Europe PMC · 药物递送系统精选AI 评分7272 研究团队报道二硫键交联三嵌段聚两性电解质囊泡用于核酸递送
研究团队构建了由PEG-b-聚赖氨酸-b-聚天冬氨酸组成的三嵌段聚两性电解质囊泡（TBPVs），可包载游离mRNA和预压缩mRNA多聚复合物并保持囊泡完整性。包载预压缩mRNA多聚复合物的TBPVs在体外和体内均显示蛋白表达，二硫键交联的SS-TBPVs经全身给药后可在体内检测到肝脏转基因表达。结果目前限于体外与动物阶段，材料未提供人体数据。
推荐理由：该研究展示三嵌段聚两性电解质囊泡在体内递送mRNA多聚复合物的设计思路，可供判断PIC囊泡的载货耐受与还原响应转化空间。
Europe PMC · tFNA 与核酸纳米结构AI 评分5555 DNA 四面体纳米笼递送左旋多巴在斑马鱼帕金森病模型中显示神经保护作用
研究团队在 MPTP 诱导的斑马鱼幼体帕金森病模型中评估 DNA 四面体（TD）介导的左旋多巴递送，TD:左旋多巴偶联物减轻了震颤、游动异常和运动活性下降，并降低 ROS 与细胞凋亡，1:100 比例效果较突出。TH、DAT、SOX2、PARKIN 及 BCL2、caspase 等基因表达在模型与治疗后出现变化。结果限于斑马鱼幼体动物阶段，材料未提供哺乳动物或人体数据。
Europe PMC · 药物递送系统精选AI 评分7878 冷冻电镜研究提出脂质纳米颗粒蛋白冠源于脂蛋白融合而非壳层吸附
研究团队用冷冻电镜在天然状态下观察可电离脂质纳米颗粒（LNP）与蛋白的相互作用，未发现类似硬质纳米颗粒的外周蛋白壳层。受控孵育、竞争性“双颗粒”实验与分子动力学模拟提示，LNP 膜发生局部增厚和电子致密重塑，符合脂蛋白整合而非表面吸附；细胞外囊泡中亦见类似特征，蛋白组学分析显示载脂蛋白为主要关联蛋白。结果基于体外观察与模拟，材料未提供体内或临床数据。
推荐理由：该研究用冷冻电镜提出 LNP 蛋白冠源于脂蛋白融合而非表面吸附，为核酸递送载体的靶向设计提供结构层面的机制线索。
Europe PMC · tFNA 与核酸纳米结构AI 评分5252 综述梳理 DNA 四面体偶联化学进展：从核酸酶抗性修饰到杂化材料
Rutherford 与 Wilds 发表综述，系统梳理四面体 DNA 纳米结构（TDN）的偶联化学进展，按三个转化层级组织内容。综述先讨论核苷酸骨架三组分的修饰如何赋予核酸酶抗性与结构稳定性，再汇总共价连接与非共价负载（嵌入、金属配位、沟槽结合）策略，最后介绍 TDN 与传统纳米技术或智能聚合物基质结合的杂化架构。作者提出该平台后续需整合 AI 计算模型并跨越关键生理屏障。
Europe PMC · 药物递送系统精选AI 评分7272 研究团队用3' UTR去靶向元件定位mRNA/LNP免疫激活组织，并降低Cas9免疫原性
研究团队构建在3' UTR嵌入去靶向元件的mRNA，利用内源组织特异性microRNA选择性沉默特定器官中的抗原表达，从而把翻译部位与免疫输出建立因果联系。在spike疫苗模型中，该策略识别出肌肉和脾脏是免疫 priming 所需的主要免疫活性组织；研究还将该思路用于基因组编辑，在免疫活性组织中阻止mRNA-Cas9表达以降低免疫原性和毒性。材料未说明具体动物模型、样本量和统计结果。
推荐理由：该研究用3' UTR去靶向元件定位mRNA/LNP的翻译部位，为判断免疫激活来源和设计低免疫原性mRNA疗法提供机制线索。
Europe PMC · tFNA 与核酸纳米结构精选AI 评分6262 DNA四面体递送miR-17-5p模拟物在囊性纤维化细胞中显示抗炎与抗铜绿假单胞菌双重作用
研究团队用DNA四面体（Td-miR.17.P4d_5p，粒径118-180 nm）递送miR-17-5p模拟物进入囊性纤维化支气管上皮细胞CFBE41o-和16HBE14o-，抑制铜绿假单胞菌条件培养基诱导的IL-8基因与蛋白表达。
推荐理由：该研究在囊性纤维化支气管上皮细胞中验证DNA四面体递送miR-17-5p模拟物的双抗炎与抗铜绿假单胞菌作用，为核酸四面体递送策略提供细胞阶段依据。
Europe PMC · tFNA 与核酸纳米结构精选AI 评分6767 研究团队发布可编程四面体 DNA 纳米结构捕获细胞与蛋白的实验方案
研究团队在论文中提出一套可编程四面体 DNA 纳米结构（TDN）平台方案，通过位点特异性编辑实现捕获配体的空间排布控制。适配体功能化 TDN 用于间充质干细胞捕获，结合亲和力提高 2.25 倍、捕获效率约 90%；肽功能化 TDN 水凝胶用于捕获内源性生长因子，捕获效率由传统方法的低于 40% 提升至接近 90%。
推荐理由：该方案给出四面体 DNA 纳米结构在细胞与蛋白捕获上的可编程设计路径及体外效率数据，可供判断后续体内转化证据需求。
Europe PMC · 药物递送系统AI 评分2222 纳米材料用于咽部HPV感染的预防、检测与治疗：转化路线图
一篇综述评估了脂质、聚合物、无机及杂化纳米颗粒平台在咽部高危HPV（尤其HPV16）感染预防、检测与治疗中的转化可行性，比较维度包括粒径分布、表面电荷、胶体稳定性、可降解性、载荷兼容性与释放行为。
Europe PMC · tFNA 与核酸纳米结构精选AI 评分6060 研究团队构建基于四面体 DNA 纳米结构的共定位门控多价 DNA 逻辑门用于细胞识别
研究团队在四面体 DNA 纳米结构（TDN）上组装价态可控的拆分 DNAzyme 模块，构建出由细胞表面 AND 逻辑门控的可编程分子识别器件。该设计需两个相邻模块在靶蛋白簇上共定位才激活，材料称其可减少溶液相或非靶细胞的信号泄漏，激活后催化邻近膜蛋白簇生物素化形成多价黏附位点。研究在混合细胞群和临床样本中实现了靶细胞的特异性识别与分离，结果限于细胞层面。
推荐理由：该研究在细胞层面展示四面体 DNA 纳米结构上的逻辑门识别设计，为核酸纳米器件的靶向识别提供可参考的构建思路。
Europe PMC · tFNA 与核酸纳米结构AI 评分4747 四面体DNA纳米笼封装金纳米簇，增强光学性能实现精准离子定量
研究用三维四面体DNA纳米笼封装DNA模板金纳米簇，通过刚性纳米结构限制分子内运动（RIM）、减少激发态非辐射衰减，从而增强荧光发射并提升构象稳定性。该纳米笼金簇已用于Ag⁺、Hg²⁺和Pb²⁺的高灵敏检测，并展示出细胞内生物成像的应用潜力。
Europe PMC · tFNA 与核酸纳米结构精选AI 评分7575 研究团队开发载 miR-223 的框架核酸四面体纳米凝胶喷雾，在小鼠深部组织压力性损伤模型中促进愈合
研究团队构建了包载黏性末端 miR-223 的框架核酸四面体（tFNA）纳米凝胶喷雾 TRF，并在小鼠深部组织压力性损伤（DTPI）模型中观察到其加速愈合与抗炎、促血管生成表现。作者称 tFNA 结构可保护 miRNA 免受核酸酶降解并穿透坏死组织，机制上涉及巨噬细胞向 M2 表型极化及内皮细胞迁移增殖。结果目前限于动物模型阶段，材料未提供人体研究数据。
推荐理由：该研究在小鼠深部组织压力性损伤模型中验证了载 miR-223 的 tFNA 纳米凝胶喷雾，为深部递送与核酸稳定化设计提供动物阶段参考。
Europe PMC · tFNA 与核酸纳米结构精选AI 评分7878 研究团队构建膜锚定DNA纳米器件：三条变构适配体臂实现AND逻辑门控与tFNA@Dox原位递送
研究团队构建了整合多价识别、AND逻辑门控与药物递送的DNA纳米器件（DND），由载多柔比星的框架核酸四面体（tFNA@Dox）经三条变构适配体臂连接胆固醇膜锚组成。三条适配体同时结合触发AND逻辑门，在靶细胞膜释放tFNA@Dox。荷瘤小鼠中DND@Dox在肿瘤富集，局部和全身给药均显著抑制肿瘤生长并降低全身毒性，结果限于动物阶段。
推荐理由：该研究在荷瘤小鼠中验证了适配体逻辑门控的tFNA递送平台，为多标志物靶向递送设计提供动物阶段证据。
Europe PMC · tFNA 与核酸纳米结构AI 评分2525 基于PER与CRISPR/Cas12a级联放大的界面调控电化学生物传感平台用于膀胱癌无创诊断
研究构建了一种检测尿液miRNA-182的电化学生物传感器，采用引物交换反应（PER）与CRISPR/Cas12a一锅级联反应，目标物触发PER生成多条Cas12a激活序列，切割MB标记信号探针后由电极表面互补序列捕获未切割探针产生电化学信号。系统比较了S、H、TDN、TDR四种DNA纳米结构修饰界面的检测性能，优化界面将检测限降至1.60 pM。
华西口腔 · 科研动态AI 评分1818 华西口腔团队在 Cell Biomaterials 发表口腔炎症生物材料前瞻性评述并登 Cell 头条
四川大学华西口腔医院黄汉尧副教授、邵丹研究员团队在 Cell 子刊 Cell Biomaterials 发表前瞻性文章，提出以“危险信号生物学”为统一框架、用工程化生物材料靶向拦截并调控危险信号来控制口腔炎症并促进组织再生，该文登上 Cell 头条。文章重点介绍危险信号清除型生物材料（聚合物、纳米颗粒、水凝胶、微针）与光、超声、磁场、电信号等外部物理场刺激响应材料两类策略。
Europe PMC · Cell ProliferationAI 评分4848 牙髓干细胞胞内囊泡递送 PTEN 抑制 OSCC 的 PI3K/AKT/mTOR 信号通路
牙髓干细胞来源胞内囊泡（DPSC-IVs）在体外和体内均显著抑制口腔鳞状细胞癌（OSCC）进展，抑制肿瘤细胞增殖、侵袭和集落形成并促进凋亡。其机制是作为 PTEN 载体进入 OSCC 细胞，抑制致癌性 PI3K/AKT 信号并诱导过度线粒体自噬。与自噬抑制剂 3-甲基腺嘌呤（3-MA）联用可协同抑制 PI3K/AKT/mTOR 通路、增强线粒体应激，进一步提升抗肿瘤效果。
华西口腔 · 科研动态精选AI 评分6767 刘磊团队联合墨尔本大学发表多肽-多酚凝聚体靶向递送研究
四川大学华西口腔医院刘磊教授团队联合四川大学轻工科学与工程学院及墨尔本大学Frank Caruso团队，构建了多肽-多酚网络修饰的凝聚体递送平台，成果发表于Journal of the American Chemical Society。
推荐理由：该研究提供多肽-多酚凝聚体递送蛋白、多肽、质粒DNA和siRNA的动物阶段数据，可判断其靶向与响应释放的转化空间。
Europe PMC · Cell ProliferationAI 评分5858 研究揭示 Zeb2 通过调控星形胶质细胞增殖分化影响视网膜生理性与病理性血管生成
研究团队在动物模型中报道 Zeb2 是视网膜星形胶质细胞功能的转录调控因子，可差异调节生理性与病理性血管生成。条件性敲除 Zeb2 后星形胶质细胞增殖、迁移和成熟增强，发育期浅层血管过度生长；在氧诱导视网膜病变中病理性新生血管加重而修复性血管重建受损。机制上 Zeb2 抑制神经毒性 A1 型星形胶质细胞身份，并涉及 Plxnd1、Nrf2 和 FGF2 等信号，结果限于动物阶段。
ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验精选AI 评分6060 华西医院登记非阳离子肽-CD47 siRNA 纳米复合物治疗晚期实体瘤的剂量递增试验
West China Hospital 登记了一项评估非阳离子肽-CD47 siRNA 纳米复合物治疗难治性晚期实体瘤的临床试验，采用 3+3 剂量递增设计，设 25、50、100 μg 三个剂量组，主要确定 MTD 和 RP2D。
推荐理由：该登记披露了非阳离子肽-CD47 siRNA 纳米复合物的 3+3 剂量递增设计，可用于跟踪小核酸实体瘤递送的首个临床安全性信号。
ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验AI 评分1212 DREAM01 基因疗法治疗镰状细胞病的疗效与安全性研究
一项临床试验正在评估 DREAM01 治疗镰状细胞病（SCD）的安全性与疗效。该疗法将自体 CD34+ 细胞经体外双功能慢病毒载体转导，表达 βAS3m-珠蛋白和抗 βS miRNA，再回输患者，目标是减少或消除严重 SCD 患者的血管闭塞事件和长期器官损伤，适用于缺乏 HLA 全相合同胞供者的患者。
华西口腔 · 科研动态AI 评分1818 华西口腔赵行研究员团队获2025年度华医科技奖二等奖，项目聚焦口腔黏膜仿生递送体系
华西口腔赵行研究员团队凭借"口腔黏膜仿生递送体系的构建与作用机制研究"获2025年度华医科技奖二等奖。该项目以口腔黏膜病为研究模型，提出双面对称核苷是构建口腔黏膜递送体系基本单元的理念，构建功能性口腔黏膜仿生核苷递送体系并揭示其局部防治机制。
ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验AI 评分4040 基于NHANES数据估算美国Inclisiran潜在适用人群及可预防心血管事件数
研究基于美国NHANES 2011-2020调查数据，结合正在进行的临床试验中inclisiran的入选标准，估算美国有无既往ASCVD及糖尿病的成人中可能符合inclisiran治疗条件的人数，并根据inclisiran预期降低LDL-C程度所对应的风险下降，估算可预防的ASCVD事件数。
ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验AI 评分3030 PDR-001 首次人体试验：评估其清除帕金森病有害脑蛋白的安全性与有效性
PDR-001（tat-βsyn-deg）是一款靶向 α-突触核蛋白的三段肽，经 AAV9 衣壳包裹、双侧立体定向注射至丘脑底核，将推进首次人体试验以评估安全性和初步疗效。临床前研究显示，该肽在人 α-突触核蛋白表达小鼠及非人灵长类帕金森病模型中可有效清除 α-突触核蛋白并改善运动障碍。该策略针对帕金森病根本病因，有望成为延缓或阻止疾病进展的疾病修饰疗法。
ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验AI 评分2828 人肝类器官 assembloids 模型研究 NASH 发生发展
一项研究计划构建由肝类器官与星状细胞共培养形成的三维"assembloids"模型，在过量脂肪酸、果糖和胆固醇条件下模拟非酒精性脂肪性肝炎（NASH）早期阶段，并比较 PNPLA3 I148M 突变存在与否的影响，同时分析 TM6SF2、MBOAT7 和 GCKR 等遗传变异。
ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验AI 评分1010 脊髓性肌萎缩症患者骨骼肌对 SMN 靶向治疗反应的观察性研究
一项观察性研究正在评估脊髓性肌萎缩症（SMA）药物对患者肌肉和神经细胞的影响，计划在基线和第6、12个月对SMA 2型和3型患者进行随访。
ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验AI 评分1919 评估 NIO752 对 tau 合成影响的 SILK 检测试验
一项临床试验将评估药物 NIO752 能否减少大脑中 tau 蛋白的生成，采用名为 SILK 的检测方法测量。在阿尔茨海默病中，异常 tau 蛋白在神经细胞内聚集形成缠结，干扰神经细胞功能并最终导致其死亡，从而引发痴呆症状。该研究认为 NIO752 可减少 tau 的生成。
ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验AI 评分1818 靶向肝细胞 SUV420H1/2 在非酒精性脂肪肝病中的作用
项目将验证肝细胞 SUV420H1/2 甲基转移酶失活对非酒精性脂肪肝病（NAFLD）的保护作用：在致脂肪饮食小鼠中评估肝脏 SUV420H1/2 基因缺失的影响，并分析人肝转录组中 SUV420H1/2 表达及人群队列中遗传变异与疾病结局的关联。研究还将测试基于肝细胞靶向反义寡核苷酸下调 SUV420H1/2 的疗法，在人肝类器官/组装体中验证。
ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验AI 评分1212 评估动脉粥样硬化性心血管疾病/主动脉瓣疾病中的脂蛋白(a)与内源性纤溶
一项研究旨在评估动脉粥样硬化性心血管疾病/主动脉瓣疾病患者中，升高的脂蛋白(a)水平与内源性纤溶有效性（溶解时间）是否存在关联，以及使用 PCSK9 抑制剂或 inclisiran 降低脂蛋白(a)能否增强内源性纤溶。新数据显示 PCSK9 抑制剂和 inclisiran 可将脂蛋白(a)水平降低约 20-25%。
ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验AI 评分1010 脊髓性肌萎缩症个性化医疗：一项转化研究项目
一项转化研究项目旨在建立脊髓性肌萎缩症（SMA）治疗反应的预测模型，通过整合临床、肌肉MRI影像和循环生物标志物数据。研究将分析临床反应与中枢神经系统疗效标志物（如神经丝蛋白水平）及骨骼肌反应标志物（如血清肌肉生长抑制素和肌肉影像）之间的相关性。该项目背景是Nusinersen上市后SMA患者治疗反应存在差异，需识别可预测治疗反应的工具。
ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验AI 评分1010 MAP THE SMA：用机器学习算法预测脊髓性肌萎缩症治疗应答
MAP THE SMA 项目旨在收集接受 nusinersen、risdiplam、onasemnogene abeparvovec 治疗的脊髓性肌萎缩症（SMA）患者的临床数据与患者报告结局，识别新型生物标志物并开展 RNA 分子特征分析，进而基于机器学习开发可整合临床结局、患者特征与特定生物标志物的预测算法，以更好对 SMA 患者分层并预测治疗应答，推动个体化治疗。
ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验AI 评分2020 SMN 环状 RNA 作为脊髓性肌萎缩症患者 Nusinersen 治疗反应的潜在生物标志物
一项研究计划以脊髓性肌萎缩症（SMA）患者体液中的游离 SMN 环状 RNA（circRNA）为对象，评估其作为 Nusinersen 治疗前后生物标志物的潜力，并判断其预测临床反应的能力。研究还将识别影响 SMN circRNA 生成、进而影响 Nusinersen 疗效的人类内含子多态性。结果或可解释 SMA 患者中常见的基因型-表型不匹配及部分患者治疗反应不佳的现象。