GC101 基因疗法鞘内注射治疗 2 型 SMA 的 III 期安全性与有效性评价
一项多中心、随机、开放标签、标准治疗对照的 III 期试验将评估 GC101 基因疗法经鞘内注射治疗 2 型脊髓性肌萎缩症（SMA）的效果，计划入组 50 名 2 至 12 岁、既往接受过诺西那生钠治疗的患儿。主要目标是评价 GC101 的疗效，次要目标为评估其疗效、安全性和药代动力学（PK）特征。
#随机对照试验
ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验AI 评分2525
ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验AI 评分2020 ADX-324 治疗遗传性血管性水肿的 3 期研究 STOP-HAE
STOP-HAE 是一项评估 ADX-324 在 1 型或 2 型遗传性血管性水肿受试者中疗效与安全性的 3 期研究，同时评估安全性、药代动力学（PK）、药效动力学（PD）及健康相关生活质量指标。
ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验AI 评分2929 Inclisiran 在中国冠心病人群中的实效性随机试验
一项实用性随机试验将评估 Inclisiran 相对标准治疗在中国冠心病患者中的真实世界实效性，主要指标为 1 年 LDL-C 变化及 1 年 LDL-C 达标情况。研究还将评估 Inclisiran 在中国患者中的依从性、治疗模式、满意度与安全性。
ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验AI 评分3232 慢性乙肝患者结束 ASO/siRNA 治疗后序贯 PEG-IFNα 的临床试验
一项临床试验正在慢性乙肝（CHB）患者中比较序贯 PEG-IFNα 治疗策略，入组对象为此前接受过 ASO/siRNA 治疗者。第一阶段对比立即 24 周 PEG-IFNα 治疗加 24 周随访（A 组）与先观察 24 周再治疗 24 周（B 组），主要看能否提高 HBsAg 清除率。第二阶段描述 HBsAg 阳性者的干扰素应答率与 HBsAg 阴性者的复发率，并评估间歇与持续治疗的效果和安全性。
ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验AI 评分5555 杜克大学登记 V-INTERVENTION 试验：评估 inclisiran 预防 PCI 或外周血管介入患者主要心血管与肢体事件
杜克大学登记 V-INTERVENTION 试验，评估 inclisiran 在接受经皮冠状动脉或外周动脉血运重建患者中预防主要心血管与肢体事件的有效性。Inclisiran 为皮下注射、每年两次给药，已获 FDA 批准作为他汀治疗的辅助用药，用于降低高危人群 LDL-C。
ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验AI 评分2121 Sepofarsen 治疗 CEP290 突变型 Leber 先天性黑蒙症 10 型研究（HYPERION）
一项双盲、随机、安慰剂对照、双眼配对设计研究正在评估 Sepofarsen 对携带 CEP290 c.2991+1655A>G（p.Cys998X）突变的 Leber 先天性黑蒙症 10 型（LCA10）受试者的疗效、安全性与耐受性。
ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验AI 评分5252 加州大学圣地亚哥分校启动inclisiran随机开放标签试验，评估多重用药高危患者LDL-C优化
加州大学圣地亚哥分校开展一项随机、开放标签试验，评估皮下注射inclisiran联合标准治疗在高危一级预防患者中的LDL-C降低效果。入组人群为服用五种及以上药物、因药物相互作用无法优化他汀治疗的多合并症患者，包括II型糖尿病、肝病、慢性肾病、自身免疫病和实体器官移植等。研究针对他汀因细胞色素P3A4抑制剂相互作用而受限的临床未满足需求。
ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验精选AI 评分6060 PepGen 登记 PGN-EDO51 治疗外显子 51 跳跃适用 DMD 的临床试验
PepGen Inc 在 ClinicalTrials.gov 登记了一项 PGN-EDO51 或安慰剂用于外显子 51 跳跃适用杜氏肌营养不良（DMD）患者的研究。
推荐理由：该登记披露 PGN-EDO51 在 DMD 患者中的 MAD 与开放标签长期延伸设计，可用于跟进安全性与抗肌萎缩蛋白表达终点。
ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验精选AI 评分7171 Laboratoires Thea 登记 ultevursen 治疗 USH2A 外显子 13 突变视网膜色素变性的 2b 期试验
Laboratoires Thea 登记了一项 2b 期研究，评估 ultevursen 经玻璃体腔注射在 USH2A 基因外显子 13 突变所致视网膜色素变性受试者中的安全性和耐受性。该研究为多中心、双盲、随机、假手术对照设计，计划入组 81 名受试者。
推荐理由：该登记披露了 ultevursen 在 USH2A 外显子 13 突变视网膜色素变性中的 2b 期设计与 81 例样本，可用于跟踪小核酸眼科递送进展。
ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验AI 评分66 GTX-102 在儿童 Angelman 综合征患者中的 3 期疗效与安全性研究
一项 3 期研究正在评估 GTX-102 对缺失型 Angelman 综合征（AS）儿童受试者认知功能的影响，主要终点为认知功能改善。该研究同时考察 GTX-102 在儿童 AS 患者中的疗效与安全性。
ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验精选AI 评分6767 诺华登记 inclisiran 治疗儿童杂合子家族性高胆固醇血症 III 期研究
诺华登记了一项 inclisiran 的 III 期关键研究，评估其在 6 至 12 岁杂合子家族性高胆固醇血症（HeFH）且低密度脂蛋白胆固醇（LDLC）升高儿童中的安全性、耐受性和疗效。该研究为 III 期设计，材料未披露入组人数、终点、周期或结果数据。
推荐理由：该登记披露 inclisiran 在 6 至 12 岁 HeFH 儿童中的 III 期关键研究设计，可用于跟进儿科人群的疗效与安全性证据。
ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验精选AI 评分6060 Ractigen 登记 RAG-17 治疗 SOD1 突变型 ALS 的 1 期随机双盲安慰剂对照试验
Ractigen Therapeutics 登记了一项 1 期随机、双盲、安慰剂对照研究，评估 RAG-17 在携带 SOD1 基因突变的肌萎缩侧索硬化（ALS）受试者中的安全性、耐受性、药代动力学和药效学。该研究目前处于临床登记阶段，材料未披露入组人数、剂量、终点数据或结果。
推荐理由：该登记信息明确了 RAG-17 在 SOD1 突变 ALS 患者中的 1 期随机双盲安慰剂对照设计，可用于跟踪小核酸药物早期临床推进。
ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验AI 评分5151 诺华登记 inclisiran 联合常规治疗在急性心血管事件住院患者中的开放标签随机试验
诺华登记了一项多国、开放标签、患者层面 1:1 随机临床试验，评估 inclisiran 联合常规治疗（UC）对比单用 UC 对 LDL-C 降低、患者报告结局和医疗资源利用的影响。研究人群为急性心血管事件后住院、病情稳定且出院前的患者，目前材料仅提供试验设计，未给出结果。
ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验AI 评分5858 Rigerna公司登记RG002C0106注射液1期临床试验，评估健康成人安全性与PK/PD
Rigerna Therapeutics登记了一项RG002C0106注射液的1期临床试验，在健康成人受试者中评估安全性、耐受性及PK/PD特征。该研究为随机、双盲、安慰剂对照设计，分为Part A单次给药（SAD）阶段和Part B多次给药（MAD）阶段。材料未披露入组人数、剂量、时间安排及结果数据。
ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验AI 评分2222 Inclisiran 对比 Bempedoic Acid 降低动脉粥样硬化性心血管病患者 LDL-C 的 IV 期研究
一项 IV 期开放标签随机研究将头对头比较 Inclisiran 与 bempedoic acid（BPA）在 400 名成人受试者中的疗效。受试者为 2019 ESC/EAS 指南定义的心血管极高危和高危人群，在最大耐受高强度他汀（±依折麦布）治疗下 LDL-C 仍≥70 mg/dL。研究旨在提供 Inclisiran 优于 BPA 的科学数据，以支持其早期使用。
ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验AI 评分1212 PASSIVATE-CAP 研究：药物涂层球囊对易损冠状动脉斑块的预防性干预价值
PASSIVATE-CAP 是一项研究者发起的前瞻性、随机、多中心、开放标签优效性试验，针对非罪犯血管存在非限流性易损斑块的急性冠脉综合征（ACS）患者，按 1:1 随机接受指南导向药物治疗（GDMT）或 GDMT 联合药物涂层球囊（DCB），PCSK9 抑制剂仅限使用 inclisiran。
ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验AI 评分1717 Olpasiran 对健康受试者 QT/QTc 间期影响的研究
一项研究评估单次治疗剂量和超治疗剂量 olpasiran 对健康受试者 QT/QTc 间期的影响，主要终点为经安慰剂校正的、相对基线的 ΔΔQT/QTc 变化。
ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验AI 评分5858 ARTHEx 登记 ATX-01 治疗 1 型强直性肌营养不良的临床试验
ARTHEx Biotech 在 ClinicalTrials.gov 登记了 ATX-01 在 1 型强直性肌营养不良（DM1）受试者中的临床试验，主要评估安全性和耐受性。试验设单次递增剂量和多次递增剂量两部分，分别给予一剂和三剂 ATX-01 或匹配安慰剂，并与安慰剂对照。ATX-01 是一种抑制 miR-23b 的新型 anti-miR（合成单链寡核苷酸）。
ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验精选AI 评分6262 礼来登记 lepodisiran 降低 Lp(a) 升高成人主要心血管不良事件的研究（ACCLAIM-Lp(a)）
礼来登记了一项评估 lepodisiran 降低心血管风险疗效的研究（ACCLAIM-Lp(a)），受试者为脂蛋白(a)升高且患有心血管疾病或有心脏病发作、卒中风险的人群，药物经皮下注射给药。研究还将在补充方案中额外入组约1700名受试者，以探索替代给药方案下的 Lp(a) 降低效果。
推荐理由：该登记披露 lepodisiran 在 Lp(a) 升高人群中的心血管结局试验设计，可用于跟进小核酸药物在心血管领域的临床布局。
ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验精选AI 评分6262 Suzhou Sanegene Bio 登记 SGB-3403 在健康志愿者及 LDL-C 升高受试者中的 I 期试验
Suzhou Sanegene Bio Inc. 登记了一项 SGB-3403 的随机、双盲、安慰剂对照单次递增剂量（SAD）和多次递增剂量（MAD）研究，在健康志愿者中单次皮下给药、在 LDL-C 升高受试者中多次皮下给药。研究拟评估安全性、耐受性、PK 和 PD，目前处于临床试验登记阶段，材料未披露入组人数、剂量、周期或结果。
推荐理由：该登记披露了 SGB-3403 在健康人和 LDL-C 升高受试者中的 SAD/MAD 设计，可用于跟进其安全性、PK 与 PD 的早期临床证据。
ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验AI 评分1919 ADX-850 在高血压受试者中的安全性、耐受性、PK 与 PD 研究
一项 1 期临床试验将评估 ADX-850 在高血压受试者中的安全性、耐受性、药代动力学（PK）和药效动力学（PD）。该研究已在 ClinicalTrials.gov 登记。
ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验AI 评分5050 对比 siSPARC 微针贴片与 siSPARC+siLR4A 微针贴片对术后瘢痕的效果
一项随机双盲对照研究将比较每日使用 siSPARC 微针贴片与 siSPARC+siLR4A 微针贴片对术后瘢痕外观的影响。两种贴片均由嵌入水解 RNA（siRNA）的短微针构成。
ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验AI 评分2626 AZD6912 皮下注射健康受试者安全性、耐受性、药代动力学与药效学研究
一项临床试验将评估 AZD6912 皮下注射单次递增剂量在健康受试者中的安全性、耐受性、药代动力学（PK）和药效学（PD）。该研究为单次递增剂量设计，给药途径为皮下注射（SC）。
ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验AI 评分2020 OT-101 联合 mFOLFIRINOX 治疗晚期不可切除或转移性胰腺癌的研究
一项临床试验旨在比较 OT-101 联合 mFOLFIRINOX（亚叶酸、5-FU、伊立替康、奥沙利铂）与单用 mFOLFIRINOX 在晚期不可切除或转移性胰腺癌患者中的疗效与安全性。
ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验AI 评分4242 Inclisiran 对已确诊心血管疾病患者主要不良心血管事件的计算机模拟研究
一项计算机模拟试验（CKJX839B1FR01）评估 Inclisiran 治疗对已确诊动脉粥样硬化性心血管疾病（ASCVD）且 LDL-C 升高虚拟患者的主要不良心血管事件（MACE）和心血管死亡的影响。该研究采用 in silico 方法预测疗效。
ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验AI 评分2222 CDR132L 在射血分数轻度降低或保留的心衰伴心肌肥厚患者中的逆转重构效应
一项 2 期多中心、随机、双盲、安慰剂对照研究正在评估 CDR132L 对心衰患者心脏逆转重构的疗效与安全性，计划随机入组约 130 例射血分数轻度降低或保留（LVEF ≥45%）的心衰患者，涵盖 HFpEF（EF ≥50%）与 HFmrEF（LVEF 45-49%）人群。
ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验精选AI 评分6565 诺华登记inclisiran单药治疗中国低中危ASCVD风险且LDL-C升高成人研究
诺华登记了一项inclisiran单药研究，受试对象为中国低或中度动脉粥样硬化性心血管疾病（ASCVD）风险且低密度脂蛋白胆固醇（LDL-C）升高、未接受任何降脂治疗的成人。该研究目的是评估inclisiran单药在此人群中的疗效与安全性。材料为ClinicalTrials.gov登记信息，未提供入组人数、终点结果或时间安排。
推荐理由：该登记信息明确了inclisiran单药在中国低中危ASCVD人群中的研究目的，可用于跟进其中国临床布局与人群定位。
ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验AI 评分5050 CBP-4888 在健康非妊娠女性受试者中的 I 期研究
CBP-4888 正在健康非妊娠女性受试者中开展 I 期、首次人体、单中心、随机、双盲、安慰剂对照、单次剂量递增研究，评估递增剂量的安全性、耐受性和 PK。
ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验AI 评分1111 VICTORION-ASCERTAIN 实施研究（v-ASCERTAIN）：Inclisiran 替代照护模式对比研究
VICTORION-ASCERTAIN 实施研究（v-ASCERTAIN）在≥18 岁有 ASCVD 病史或 LDL-C≥1.8 mmol/L 的高危人群中，对比替代照护模式与常规照护模式，评估第 180 天和 365 天的坏胆固醇（LDL-C）值。
ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验AI 评分5050 评估 Sefaxersen（RO7434656）在高进展风险原发性 IgA 肾病患者中的疗效与安全性研究
一项临床试验旨在评估反义寡核苷酸（ASO）疗法 sefaxersen（RO7434656）在原发性 IgA 肾病（IgAN）患者中的疗效、安全性与药代动力学。受试者为尽管已接受优化支持治疗但仍处于肾病进展高风险的成人患者。
ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验AI 评分44 MIR 19 ® 吸入溶液用于轻症 COVID-19 患者的安全性与有效性评价
一项临床试验旨在评估 MIR 19 ® 吸入溶液在轻症 COVID-19 门诊患者中预防疾病进展为中度或重度的有效性与安全性。主要终点为观察第 28 天时进展为中度或重度 COVID-19 的患者比例，疾病严重程度依据俄罗斯联邦卫生部 2021 年 12 月 27 日第 14 版《新型冠状病毒感染（COVID-19）预防、诊断与治疗临时指南》标准判定。
ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验精选AI 评分6262 诺华登记 inclisiran 单药治疗原发性高胆固醇血症的疗效与安全性研究
诺华登记了一项研究（CKJX839D12304），评估 inclisiran 对比安慰剂和依折麦布在未接受降脂治疗的原发性高胆固醇血症患者中降低 LDL-C 的效果，主要指标为基线至第 150 天 LDL-C 百分比变化。入组对象为 10 年 ASCVD 风险低于 7.5% 的合格受试者，材料未披露样本量、入组状态或结果。
推荐理由：该登记披露 inclisiran 单药对比安慰剂与依折麦布的降 LDL-C 研究设计，可用于跟踪小核酸降脂药的单药定位。
ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验AI 评分5757 Avidity 登记 AOC 1020 治疗面肩肱型肌营养不良的 1/2 期随机双盲试验
Avidity Biosciences 在 ClinicalTrials.gov 登记了一项 AOC 1020 静脉给药治疗面肩肱型肌营养不良（FSHD）的 1/2 期研究，采用随机、双盲、安慰剂对照设计。研究拟评估安全性、耐受性、药代动力学、药效学及探索性疗效，目前处于登记阶段，材料未披露入组人数、终点结果或时间安排。
ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验精选AI 评分6767 诺华登记 inclisiran 三期研究：高危一级预防人群评估 4P-MACE 终点
诺华登记了 CKJX839D12302 关键 III 期研究，评估 inclisiran sodium 300 mg 皮下注射（第 1 天、第 90 天及此后每 6 个月）在高危、无既往主要 ASCVD 事件人群中相较安慰剂能否降低 4P-MACE 风险。
推荐理由：该登记披露了 inclisiran 在高危一级预防人群中的 III 期设计与 4P-MACE 复合终点，可用于跟踪小核酸药物心血管结局证据进展。
ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验AI 评分2525 吸入型 MBS-COV（SNS812）在健康受试者中的 I 期安全性、耐受性与药代动力学研究
一项 I 期随机、双盲、安慰剂对照试验将评估吸入型 MBS-COV（SNS812）在健康受试者中的安全性、耐受性与药代动力学，采用单次和多次递增给药设计。
ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验AI 评分1515 优化降脂药物治疗对血脂谱及动脉粥样硬化斑块定性特征的影响
一项临床试验评估在最大耐受剂量他汀和/或依折麦布基础上加用PCSK9抑制剂或inclisiran，对极高心血管风险患者血脂谱及动脉粥样硬化斑块定性特征的影响。受试者为已确诊动脉粥样硬化性心血管疾病患者，通过NIRS-IVUS评估斑块特征变化。
ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验精选AI 评分7272 GSK 登记 bepirovirsen 治疗核苷类似物经治慢性乙肝的 B-Well 1 研究
GSK 登记了一项 bepirovirsen 用于核苷（酸）类似物经治慢性乙肝受试者的研究（B-Well 1），旨在验证其 24 周（含负荷剂量）抑制 HBsAg 的疗效、安全性、PK 特征及持久性，并与安慰剂组比较。
推荐理由：该登记披露了 bepirovirsen 在慢性乙肝核苷类似物经治人群中的四阶段设计与分层标准，可用于跟进 HBsAg 抑制持久性终点。
ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验精选AI 评分6767 GSK 登记 bepirovirsen 治疗核苷（酸）类似物经治慢性乙肝的 B-Well 2 研究
GSK 在 ClinicalTrials.gov 登记了 bepirovirsen 用于核苷（酸）类似物经治慢性乙肝受试者的 B-Well 2 研究，旨在验证其 24 周（含负荷剂量）抑制 HBsAg 的疗效、安全性、PK 及持久性。
推荐理由：该登记披露了 B-Well 2 的四阶段设计与 HBsAg 分层标准，可用于跟踪 bepirovirsen 在核苷（酸）类似物经治慢性乙肝中的疗效与持久性验证路径。
ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验AI 评分1717 Olpasiran 心血管事件与脂蛋白(a)降低试验（OCEAN(a)）——结局试验
OCEAN(a) 结局试验旨在比较 olpasiran 与安慰剂对动脉粥样硬化性心血管疾病（ASCVD）且脂蛋白(a)升高患者冠心病死亡、心肌梗死或紧急冠状动脉血运重建风险的影响。该试验主要终点为上述复合心血管事件风险。
ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验AI 评分88 有氧运动训练对 III 型脊髓性肌萎缩症患者的疗效研究
一项随机对照试验将纳入 20 例 10-50 岁经基因确诊的 III 型脊髓性肌萎缩症（SMA）患者，在常规物理治疗和 Nusinersen 治疗基础上，试验组接受 12 周中等强度有氧运动训练。研究以六分钟步行试验、次极量运动试验、SMN 蛋白水平、功能与力量评估、FVC 值及疲劳和生活质量量表，评估有氧训练对运动与呼吸功能、运动能力、疲劳和生活质量的影响。