ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验· GeneCradle Inc·· 2025-05-14AI 评分25
GC101 基因疗法鞘内注射治疗 2 型 SMA 的 III 期安全性与有效性评价
Safety and Efficacy Evaluation of GC101 Gene Therapy Via Intrathecal (IT) Injectionin the Treatment of Patients With Type 2 Spinal Muscular Atrophy (SMA) - Phase III
AI 导读
一项多中心、随机、开放标签、标准治疗对照的 III 期试验将评估 GC101 基因疗法经鞘内注射治疗 2 型脊髓性肌萎缩症（SMA）的效果，计划入组 50 名 2 至 12 岁、既往接受过诺西那生钠治疗的患儿。主要目标是评价 GC101 的疗效，次要目标为评估其疗效、安全性和药代动力学（PK）特征。
来源：ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验 · clinicaltrials.gov