ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验· Laboratoires Thea·· 2025-03-24AI 评分21
Sepofarsen 治疗 CEP290 突变型 Leber 先天性黑蒙症 10 型研究（HYPERION）
Study to Evaluate Sepofarsen in Subjects With Leber Congenital Amaurosis (LCA) Type 10 (HYPERION)
AI 导读
一项双盲、随机、安慰剂对照、双眼配对设计研究正在评估 Sepofarsen 对携带 CEP290 c.2991+1655A>G（p.Cys998X）突变的 Leber 先天性黑蒙症 10 型（LCA10）受试者的疗效、安全性与耐受性。
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