ARVO 会议摘要：tFNA 递送 RUNX1 靶向 siRNA 抑制视网膜新生血管
Xiaodi Zhou 等人在 ARVO 会议摘要中报告，评估框架核酸四面体（tFNA）作为 RUNX1 靶向 siRNA 递送系统用于视网膜新生血管的研究。摘要仅给出研究目的，未提供实验设计、模型、结果或安全性数据，结论有待完整数据披露。
#眼科药物
重点会议摘要AI 评分5252 重点会议摘要AI 评分5858 ARVO 会议摘要：脂质包覆纳米载体递送高修饰 VEGFA siRNA 至视网膜
Joel F. Grondek 等在 ARVO 会议摘要中报告，脂质包覆纳米载体可作为视网膜玻璃体腔注射 siRNA 的潜在长效递送系统，递送对象为高修饰 VEGFA siRNA。材料仅为会议摘要，未提供完整实验数据与结果细节。
重点会议摘要AI 评分5858 ARVO 会议摘要：脂肪酸偶联 siRNA 向前眼递送用于干眼病治疗
Lena Wyss 等在 ARVO 会议摘要中报告，脂肪酸偶联 siRNA 向前眼递送的研究结果提示其或可成为干眼病治疗的新模态。材料仅为摘要，未提供具体递送设计、模型与数据细节。
ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验AI 评分2121 Sepofarsen 治疗 CEP290 突变型 Leber 先天性黑蒙症 10 型研究（HYPERION）
一项双盲、随机、安慰剂对照、双眼配对设计研究正在评估 Sepofarsen 对携带 CEP290 c.2991+1655A>G（p.Cys998X）突变的 Leber 先天性黑蒙症 10 型（LCA10）受试者的疗效、安全性与耐受性。
ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验精选AI 评分7171 Laboratoires Thea 登记 ultevursen 治疗 USH2A 外显子 13 突变视网膜色素变性的 2b 期试验
Laboratoires Thea 登记了一项 2b 期研究，评估 ultevursen 经玻璃体腔注射在 USH2A 基因外显子 13 突变所致视网膜色素变性受试者中的安全性和耐受性。该研究为多中心、双盲、随机、假手术对照设计，计划入组 81 名受试者。
推荐理由：该登记披露了 ultevursen 在 USH2A 外显子 13 突变视网膜色素变性中的 2b 期设计与 81 例样本，可用于跟踪小核酸眼科递送进展。
ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验AI 评分5858 Sunhawk Vision 登记 SHJ002 无菌滴眼液对照阿托品用于近视控制的临床研究
Sunhawk Vision Biotech 在 ClinicalTrials.gov 登记了一项研究，探索 SHJ002 无菌滴眼液相对阿托品在近视控制中的安全性和有效性。SHJ002 是一种反义寡核苷酸，用于中和特定 microRNA。该研究为探索性设计，登记信息未提供样本量、终点或结果数据。
ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验AI 评分5555 科罗拉多大学登记反义寡核苷酸治疗 FLVCR1 突变所致 PCARP 的临床试验
科罗拉多大学登记了一项临床试验，评估一种反义寡核苷酸药物治疗 1 例 FLVCR1 突变所致后柱性共济失调伴视网膜色素变性（PCARP）患者，主要目的是考察该药在单例受试者中的安全性和耐受性。该研究处于临床试验阶段，材料未披露给药方案、观察周期或结果数据。
ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验AI 评分4242 GP-asPNA 反义寡核苷酸滴眼液治疗耐药细菌性角膜炎的临床试验
一项临床试验正在评估反义寡核苷酸 GP-asPNA 滴眼液用于体内治疗严重抗生素耐药细菌性角膜炎的安全性与有效性。该研究针对抗生素耐药性细菌性角膜炎这一治疗难题，探索核酸类滴眼液的治疗潜力。
ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验AI 评分5858 复旦眼耳鼻喉科医院登记NUDT21 siRNA治疗难治性视网膜母细胞瘤早期临床研究
复旦大学附属眼耳鼻喉科医院登记了一项研究者发起的早期临床研究，评估靶向NUDT21的siRNA药物在难治性视网膜母细胞瘤患者中的短期安全性和初步疗效。该药物为同类首创，通过调控SMC1A的3'UTR尾部抑制肿瘤细胞增殖，采用眼内注射给药，原文称其选择性靶向肿瘤细胞。研究旨在为后续大规模临床试验提供证据基础。
ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验AI 评分5858 Sunhawk 登记 SHJ002 滴眼液治疗干燥综合征患者角膜糜烂的疗效与安全性试验
Sunhawk Vision Biotech 登记了一项临床试验，评估 0.25% SHJ002 无菌滴眼液对比溶媒治疗干燥综合征患者角膜糜烂的疗效与安全性。SHJ002 是一种反义寡核苷酸，用于中和一种特定 microRNA。材料未披露入组人数、终点、周期或结果。
ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验AI 评分5757 Glaukos 登记 NEXAGON（lufepirsen 眼用凝胶）治疗持续性角膜上皮缺损的安全性与有效性研究
Glaukos Corporation 登记了一项评估 NEXAGON（lufepirsen 眼用凝胶）在持续性角膜上皮缺损（PCED）受试者中安全性与有效性的临床研究。研究目标为在该人群中评价 NEXAGON 的安全性和有效性。材料未披露入组人数、试验阶段、终点或结果数据。
ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验精选AI 评分6060 Sylentis登记SYL1801滴眼液治疗新生血管性AMD的随机双盲剂量探索试验
Sylentis公司登记了一项随机、双盲、平行分组、剂量探索临床试验，评估SYL1801滴眼液在新生血管性年龄相关性黄斑变性（AMD）患者中的安全性和对视力影响。试验比较三种不同剂量的SYL1801滴眼液，目前处于临床登记阶段，材料未披露入组人数、周期或结果数据。
推荐理由：该登记信息明确了SYL1801滴眼液在新生血管性AMD中的剂量探索设计，可用于跟进小核酸眼部递送的临床阶段与安全性终点。
ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验精选AI 评分6060 Dreamhawk Vision 启动 SHJ002 反义寡核苷酸滴眼液治疗干眼症 II 期对照试验
Dreamhawk Vision Biotech 登记了一项 II 期研究，评估 SHJ002 无菌滴眼液对比溶媒在干眼症（DED）受试者中的有效性和安全性。SHJ002 是一种反义寡核苷酸，用于中和特定 microRNA。材料未披露入组人数、终点或时间安排。
推荐理由：该登记披露了SHJ002反义寡核苷酸滴眼液针对干眼症的II期对照设计，可用于跟踪小核酸眼科局部递送的临床推进。
ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验AI 评分5858 Sylentis 登记 tivanisiran 钠滴眼液治疗干眼症的安全性研究
Sylentis, S.A. 登记了一项 tivanisiran 钠滴眼液与赋形剂对照的安全性研究，受试者为有干眼病体征和症状的人群，每日给药一次、持续 1 年。该研究以安全性为主要考察内容，材料未披露样本量、入组状态或结果数据。
ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验AI 评分5050 QR-421a 治疗 USH2A 基因外显子 13 突变所致视网膜色素变性（RP）的疗效、安全性与耐受性研究（Celeste）
一项临床试验正在评估 QR-421a 经玻璃体腔注射（IVT）治疗 USH2A 基因外显子 13 突变所致视网膜色素变性（RP）伴早期至中度视力丧失受试者的疗效、安全性与耐受性。该研究代号 Celeste，针对的是因 USH2A 基因外显子 13 突变导致 RP 并伴有早期至中度视力丧失的患者人群。
ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验精选AI 评分6565 Laboratoires Thea 登记 ultevursen 治疗 USH2A 外显子 13 突变视网膜色素变性的疗效、安全性与耐受性研究（Sirius）
Laboratoires Thea 登记了一项评估 ultevursen 经玻璃体腔注射（IVT）治疗 USH2A 基因外显子 13 突变所致视网膜色素变性（RP）受试者的疗效、安全性与耐受性的研究（Sirius）。该研究为临床试验登记信息，材料未披露入组人数、终点、周期或结果数据。
推荐理由：该登记信息明确了 ultevursen 在 USH2A 外显子 13 突变视网膜色素变性中的玻璃体腔注射研究目的，可用于跟进该小核酸药物的临床阶段。
ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验精选AI 评分6262 Laboratoires Thea 登记 QR-421a（ultevursen）治疗 USH2A 相关视网膜色素变性的开放标签扩展研究
Laboratoires Thea 登记了一项开放标签扩展研究 PQ-421a-002（Helia），评估 QR-421a（ultevursen）经玻璃体腔注射给药于 12 岁及以上、因 USH2A 基因外显子 13 突变导致视网膜色素变性受试者的安全性、耐受性和有效性。研究为单眼或双眼给药，预计观察期 24 个月，或持续至可通过其他方式获得治疗且受试者获益-风险判断仍为正面为止。
推荐理由：该登记信息明确了 QR-421a 在 USH2A 外显子 13 突变视网膜色素变性患者中的开放标签扩展研究设计与 24 个月观察期。
ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验精选AI 评分6060 Sylentis 登记 tivanisiran 滴眼液治疗干燥综合征相关干眼症的临床试验
Sylentis, S.A. 登记了一项临床试验，评估 tivanisiran sodium 滴眼液与溶媒对照在干燥综合征相关干眼症受试者中的疗效和安全性。研究在 2 周导入期后每日给药一次、持续 3 个月，针对干眼病的体征和症状。材料为试验登记信息，未披露入组人数或结果数据。
推荐理由：该登记信息明确了小核酸滴眼液在干燥综合征相关干眼症中的给药方案与对照设计，可用于跟踪其临床推进节奏。
ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验精选AI 评分6060 Laboratoires Thea 登记 QR-110 扩展研究 PQ-110-002，随访长期安全性、耐受性、PK 与疗效
Laboratoires Thea 登记了 QR-110 的扩展研究 PQ-110-002，面向完成 PQ-110-001（NCT03140969）的受试者，在数据支持当前和/或未来获益时继续给药。该研究旨在提供 QR-110 的长期安全性、耐受性、药代动力学（PK）和疗效数据。材料未披露入组人数、随访周期或结果。
推荐理由：该登记信息显示 QR-110 在完成 PQ-110-001 的受试者中开展长期安全性、耐受性、PK 与疗效随访，可用于跟踪该小核酸眼科药物的长期数据边界。
ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验精选AI 评分6262 Thea 登记 QR-110 治疗 CEP290 突变型 Leber 先天性黑蒙的安全性评价研究
Laboratoires Thea 登记了一项研究，旨在评估玻璃体腔注射 QR-110 在 CEP290 p.Cys998X 突变所致 Leber 先天性黑蒙（LCA）受试者中的安全性和耐受性。该研究针对携带 c.2991+1655A>G 突变的患者，目前材料仅提供研究目的，未披露入组、终点或结果数据。
推荐理由：该登记信息明确了 QR-110 玻璃体腔注射治疗 CEP290 突变型 LCA 的安全性评价方向，可用于跟踪该小核酸眼科研发进展。