生物医药周报 · 2026 年第 43 周 · 10.19 — 10.25
YUNHAI BIO HOT
FDA批准首款反义寡核苷酸乙肝药物Hibsago（bepirovirsen），小核酸药物进入乙肝治疗新阶段。德国默克以约13亿美元收购Silence Therapeutics，获TMPRSS6 siRNA与GalNAc平台，交易尚待股东与监管许可。本期tFNA递送与眼科证据仍以小鼠模型为主，建议跟进临床转化与合规风险。建议跟进行动：建议跟进默克收购Silence的股东与监管审批节点，并核查ozisiran与SGB-9768中期数据的完整终点与安全性。
tFNA与递送技术
Crossref · Advanced Functional Materials一手10.21ATMP@Gel 四面体 miRNA 纳米前药水凝胶在小鼠烧伤模型中促进创面修复
研究团队报道了 ATMP@Gel——一种负载可激活四面体 miR-146a-5p 纳米前药（ATMP）的 GelMA 水凝胶，用于烧伤创面修复的多阶段调控。在小鼠全层烧伤模型中，该材料加速创面闭合，促进血管生成、再上皮化和皮肤附属器结构恢复，并减少残余瘢痕面积与瘢痕相关纤维化。
研究团队构建 tFNAs-Cur 纳米组装体，经鼻递送改善大鼠脑缺血再灌注损伤
研究团队将姜黄素与框架核酸四面体（tFNAs）自组装成 tFNAs-Cur 纳米组装体，载药效率达 87%，并在大鼠大脑中动脉闭塞模型中经鼻给药后减小脑梗死体积、改善神经行为学结局。
小核酸药物开发
本版导读本期小核酸领域以并购与Ⅱa/Ⅱ期中期数据为主，样本有限且多为初步结果，尚需完整数据与监管确认。
瑞博生物 · 官方新闻一手10.22瑞博生物ozisiran治疗慢性丁型肝炎Ⅱa期初步中期结果：病毒及表面抗原抑制持续至第36周
瑞博生物公布ozisiran（RBD1016）治疗慢性丁型肝炎的Ⅱa期研究初步中期结果，14例患者数据截至第36周显示HDV RNA与HBsAg抑制明显且持续。该研究前16周为随机、单盲、安慰剂对照设计，在TAF治疗基础上联合用药；ozisiran总体耐受性良好，未报告严重不良事件。结果在Delta Cure国际会议以口头报告形式公布。
圣因生物 · 官方新闻一手10.23圣因生物在ASN 2026公布SGB-9768治疗IgA肾病、C3G及原发性IC-MPGN的Ⅱ期中期结果
圣因生物在ASN Kidney Week 2026以壁报形式公布靶向补体C3的RNAi疗法SGB-9768在IgAN、C3G及原发性IC-MPGN患者中的Ⅱ期研究中期结果。
Europe PMC · 小核酸药物一手10.20研究团队开发adaptamer RNA开关，在小鼠中实现可调控体内基因表达
研究团队报告了一种小于120碱基对的RNA开关adaptamer，将FDA已批准小分子响应适配体与内源ADAR介导的RNA编辑偶联，在多种细胞系包括人T细胞中显示功能。小鼠中AAV递送的adaptamer调控FGF21表达，诱导代谢重塑并逆转肥胖和肝脂肪变性；结果限于细胞与动物阶段，未提供人体数据。
Europe PMC · 小核酸药物一手10.19研究比较氯喹与GALA促进c-Met适配体SL1内体逃逸，并在小鼠移植瘤模型观察到肿瘤生长抑制
研究团队系统定位c-Met靶向适配体SL1在内吞后主要滞留于内体、胞质释放有限，并比较氯喹与GALA两种内体逃逸剂，发现氯喹促进逃逸更有效。基于此构建的适配体PROTAC促进c-Met与E3连接酶互作并泛素化，在细胞中抑制增殖与迁移，并在异种移植模型中抑制肿瘤生长。结果目前限于细胞与动物阶段，未提供人体数据。
眼科药物研发
Europe PMC · 眼科药物与眼部递送一手10.18随机对照研究比较地塞米松植入剂、雷珠单抗及联合方案治疗视网膜静脉阻塞继发黄斑水肿
一项在中国临床试验注册中心登记的双盲随机对照研究纳入260只眼，比较玻璃体腔注射雷珠单抗、雷珠单抗联合地塞米松植入剂（R+DEX）及单用地塞米松植入剂治疗视网膜静脉阻塞继发黄斑水肿。
Europe PMC · 眼科药物与眼部递送一手10.18研究显示 AAV2 介导 AKAP1 恢复在两种实验性青光眼模型中保护视网膜神经节细胞与视功能
研究团队发现，青光眼视网膜中 AKAP1 表达下降，AAV2 介导的 AKAP1 恢复在两种独立实验性青光眼模型中维持了视网膜神经节细胞存活与视功能。机制上，视网膜 AKAP1 与线粒体融合、嵴完整性和能量代谢能力相关，并伴随突触前末梢线粒体含量增加及 PKA、CaMKII、synapsin 磷酸化等指标变化；作者指出这些关联本身不确立因果关系。