n-Lorem 基金会登记单例个体化 ASO 治疗 PRPH2 突变视网膜营养不良试验
n-Lorem 基金会登记了一项针对单例 PRPH2 突变所致视网膜营养不良受试者的个体化反义寡核苷酸（ASO）药物研究。该研究为单受试者设计，材料仅说明药物针对该受试者定制，未提供给药方案、终点或结果数据。
推荐理由：该登记披露了针对 PRPH2 突变视网膜营养不良的单例个体化 ASO 方案，可用于跟踪小核酸眼科递送与单例试验设计。
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周报内容配置权重 10%。聚焦高相关的眼部递送、AMD、DR、DME、眼科小核酸、临床注册和合作事件。
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ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验精选AI 评分6262
ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验精选AI 评分7171 Laboratoires Thea 登记 ultevursen 治疗 USH2A 外显子 13 突变视网膜色素变性的 2b 期试验
Laboratoires Thea 登记了一项 2b 期研究，评估 ultevursen 经玻璃体腔注射在 USH2A 基因外显子 13 突变所致视网膜色素变性受试者中的安全性和耐受性。该研究为多中心、双盲、随机、假手术对照设计，计划入组 81 名受试者。
推荐理由：该登记披露了 ultevursen 在 USH2A 外显子 13 突变视网膜色素变性中的 2b 期设计与 81 例样本，可用于跟踪小核酸眼科递送进展。
ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验精选AI 评分6060 Sylentis登记SYL1801滴眼液治疗新生血管性AMD的随机双盲剂量探索试验
Sylentis公司登记了一项随机、双盲、平行分组、剂量探索临床试验，评估SYL1801滴眼液在新生血管性年龄相关性黄斑变性（AMD）患者中的安全性和对视力影响。试验比较三种不同剂量的SYL1801滴眼液，目前处于临床登记阶段，材料未披露入组人数、周期或结果数据。
推荐理由：该登记信息明确了SYL1801滴眼液在新生血管性AMD中的剂量探索设计，可用于跟进小核酸眼部递送的临床阶段与安全性终点。
ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验精选AI 评分6060 Dreamhawk Vision 启动 SHJ002 反义寡核苷酸滴眼液治疗干眼症 II 期对照试验
Dreamhawk Vision Biotech 登记了一项 II 期研究，评估 SHJ002 无菌滴眼液对比溶媒在干眼症（DED）受试者中的有效性和安全性。SHJ002 是一种反义寡核苷酸，用于中和特定 microRNA。材料未披露入组人数、终点或时间安排。
推荐理由：该登记披露了SHJ002反义寡核苷酸滴眼液针对干眼症的II期对照设计，可用于跟踪小核酸眼科局部递送的临床推进。
ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验精选AI 评分6565 Laboratoires Thea 登记 ultevursen 治疗 USH2A 外显子 13 突变视网膜色素变性的疗效、安全性与耐受性研究（Sirius）
Laboratoires Thea 登记了一项评估 ultevursen 经玻璃体腔注射（IVT）治疗 USH2A 基因外显子 13 突变所致视网膜色素变性（RP）受试者的疗效、安全性与耐受性的研究（Sirius）。该研究为临床试验登记信息，材料未披露入组人数、终点、周期或结果数据。
推荐理由：该登记信息明确了 ultevursen 在 USH2A 外显子 13 突变视网膜色素变性中的玻璃体腔注射研究目的，可用于跟进该小核酸药物的临床阶段。
ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验精选AI 评分6262 Laboratoires Thea 登记 QR-421a（ultevursen）治疗 USH2A 相关视网膜色素变性的开放标签扩展研究
Laboratoires Thea 登记了一项开放标签扩展研究 PQ-421a-002（Helia），评估 QR-421a（ultevursen）经玻璃体腔注射给药于 12 岁及以上、因 USH2A 基因外显子 13 突变导致视网膜色素变性受试者的安全性、耐受性和有效性。研究为单眼或双眼给药，预计观察期 24 个月，或持续至可通过其他方式获得治疗且受试者获益-风险判断仍为正面为止。
推荐理由：该登记信息明确了 QR-421a 在 USH2A 外显子 13 突变视网膜色素变性患者中的开放标签扩展研究设计与 24 个月观察期。
ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验精选AI 评分6060 Sylentis 登记 tivanisiran 滴眼液治疗干燥综合征相关干眼症的临床试验
Sylentis, S.A. 登记了一项临床试验，评估 tivanisiran sodium 滴眼液与溶媒对照在干燥综合征相关干眼症受试者中的疗效和安全性。研究在 2 周导入期后每日给药一次、持续 3 个月，针对干眼病的体征和症状。材料为试验登记信息，未披露入组人数或结果数据。
推荐理由：该登记信息明确了小核酸滴眼液在干燥综合征相关干眼症中的给药方案与对照设计，可用于跟踪其临床推进节奏。
ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验精选AI 评分6060 Laboratoires Thea 登记 QR-110 扩展研究 PQ-110-002，随访长期安全性、耐受性、PK 与疗效
Laboratoires Thea 登记了 QR-110 的扩展研究 PQ-110-002，面向完成 PQ-110-001（NCT03140969）的受试者，在数据支持当前和/或未来获益时继续给药。该研究旨在提供 QR-110 的长期安全性、耐受性、药代动力学（PK）和疗效数据。材料未披露入组人数、随访周期或结果。
推荐理由：该登记信息显示 QR-110 在完成 PQ-110-001 的受试者中开展长期安全性、耐受性、PK 与疗效随访，可用于跟踪该小核酸眼科药物的长期数据边界。
ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验精选AI 评分6262 Thea 登记 QR-110 治疗 CEP290 突变型 Leber 先天性黑蒙的安全性评价研究
Laboratoires Thea 登记了一项研究，旨在评估玻璃体腔注射 QR-110 在 CEP290 p.Cys998X 突变所致 Leber 先天性黑蒙（LCA）受试者中的安全性和耐受性。该研究针对携带 c.2991+1655A>G 突变的患者，目前材料仅提供研究目的，未披露入组、终点或结果数据。
推荐理由：该登记信息明确了 QR-110 玻璃体腔注射治疗 CEP290 突变型 LCA 的安全性评价方向，可用于跟踪该小核酸眼科研发进展。