业务主线与技术方向
按递送路线和剂型追踪经皮、眼部、靶向和缓控释技术，以及纳米载体、脂质体、纳米乳、微针与水凝胶。
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Laboratoires Thea 登记了一项 2 期开放标签多中心研究，评估 Ultevursen 经玻璃体腔注射在 USH2A 基因外显子 13 突变所致视网膜色素变性患者中的长期安全性和耐受性。研究计划入组约 81 名受试者，实际入组数取决于完成 24 个月 LUNA 试验并符合条件且愿意加入 CAPELLA 的最终人数。
推荐理由：该登记披露了 Ulteursen 在 USH2A 外显子 13 突变视网膜色素变性患者中的长期安全性随访设计，可用于跟踪小核酸眼科药物的后续安全性数据。
研究团队在小鼠模型中用2-arm-PEG-寡阳离子瞬时包覆肝窦内皮壁，使随后经全身或局部给药的iLNP肝脏蛋白表达降低10倍以上。该策略保留了iLNP在脾脏的蓄积，在疫苗应用中维持或提升免疫效果；在瘤内IL-12 mRNA治疗中减少肝脏IL-12表达及全身暴露，同时维持抗肿瘤效果。结果限于小鼠模型。
推荐理由：该小鼠研究提出用2-arm-PEG-寡阳离子瞬时包覆肝窦内皮以降低iLNP肝外表达，为mRNA递送脱靶问题提供可评估的递送策略。
欧康维视宣布，视姝®（地塞米松眼用混悬注射液）境内生产（地产化）注册申请已获受理，该品种已申请纳入CDE优先审评品种名单并完成公示程序。该产品为OT-502（DEXYCU®）技术转移的境内生产品种，其进口产品新药上市注册申请已于2026年6月获国家药监局批准。公司称该制剂术毕单次注射可持续缓释约21天，地产化旨在推进本地化生产与供应。
推荐理由：视姝®地产化注册申请获受理，是进口转本地生产的关键监管节点，可用于跟踪其供应与可及性变化。
研究团队构建了以框架核酸四面体（tFNA）共递送 nisin 与槲皮素（tFNQ）的纳米平台，针对从零售猪肉分离的 MRSA 菌株，在亚最低抑菌浓度（sub-MIC）下较游离组合显著提升抗菌活性。
推荐理由：该研究在体外展示 tFNA 共递送 nisin 与槲皮素对 MRSA 的增效及转录组机制，为递送平台设计提供参考。
研究团队设计了一种以 DNA 折纸技术构建的四面体 DNA（TDN）纳米粒为核、装载 thonzonium bromide（THO）与 P-gp siRNA、外层包覆程序化设计杂合膜（AREP）的核壳仿生纳米粒 THO/AMT-si NP，用于三阴性乳腺癌免疫治疗。
推荐理由：该研究以 DNA 折纸四面体为核心构建仿生纳米粒，为三阴性乳腺癌免疫联合递送提供临床前设计思路。
研究团队开发单颗粒荧光显微成像方法，在每种条件下成像约 50 万个脂质纳米粒，发现 siRNA 存在高阶与低阶两种堆积模式，并获冷冻电镜佐证。细胞成像显示低阶颗粒虽包封 RNA 更少，但报告基因沉默效率更高；在内体膜模拟物上，低阶配方在酸性条件下融合更高效、每次融合释放的货物更多。研究据此调整脂质组成与 N/P 比以降低 siRNA 堆积紧密度，并验证沉默效力提升，结果限于细胞与仿膜体系。
推荐理由：该研究把 LNP 内 siRNA 堆积有序度与递送效率关联，为脂质纳米粒配方和 N/P 比设计提供可量化的调控维度。
研究团队将天然黄酮橙皮苷载入框架核酸四面体（tFNA），再以软骨细胞膜包覆，构建仿生纳米平台 CM@THC，用于骨关节炎的关节腔递送。在 IL-1β 刺激的软骨细胞中，CM@THC 恢复了氧化还原稳态与 PINK1/Parkin 相关线粒体自噬，减轻细胞衰老和细胞外基质失衡，并限制成纤维样滑膜细胞的促纤维化激活。材料称该设计改善了纳米复合物的稳定性、细胞摄取和关节腔内滞留，目前证据限于细胞层面。
推荐理由：该研究在细胞层面展示 tFNA 载药与软骨细胞膜仿生修饰的组合设计，为骨关节炎关节腔递送提供可参考的材料改造思路。
研究团队在未经同行评议的预印本中报告，LNP 包裹 CpG（LNP-CpG）与 VZV-gE 抗原简单混合后两剂肌注，在小鼠中体液与细胞免疫应答优于 1/10 人用剂量的 Shingrix，在恒河猴中诱导与全人用剂量 Shingrix 相当的免疫特征。研究还报告该佐剂在 RSV、HSV 亚单位、减毒和灭活疫苗及 VZV+RSV 联合配方中显示适用性，结果限于动物阶段。
推荐理由：该预印本在 mice 与 rhesus macaques 中比较 LNP-CpG 与 Shingrix 的免疫应答，可用于判断佐剂平台的转化证据边界。
研究团队将人参皂苷 Rg1 负载于 CREKA 心肌靶向肽修饰的四面体 DNA 纳米结构（Rg1@pTDN），在小鼠心肌缺血再灌注模型中观察到心脏蓄积增加、心功能与组织学改善。
推荐理由：该研究在动物与细胞层面验证了靶向肽修饰的四面体 DNA 纳米结构递送 Rg1 的心肌保护作用，可供判断核酸纳米载体提升天然化合物成药性的转化路径。
研究团队在 HeLa 细胞中评估细胞穿透肽 PF14 与脂质纳米颗粒（LNP）两类核酸递送系统，用荧光素酶报告系统检测递送与摄取表现。PF14 递送剪接转换寡核苷酸 ON-705 的剪接校正活性随剂量和摩尔比升高，在 1:10 比例达到平台；Opti-MEM 优于标准培养基和糖基缓冲液，PVA18、PVA40、PVP40 提升活性而低分子量 PVP 降低活性。
推荐理由：该研究在 HeLa 细胞中比较 PF14 肽与 LNP 的核酸递送条件，为制剂参数优化提供细胞阶段参考。
研究团队构建 Cap-tFNA-siMMP13（Cats）递送系统，将软骨亲和肽修饰的框架核酸四面体（tFNA）用于递送 siMMP13，并在大鼠骨关节炎模型中经关节腔注射观察到软骨与软骨下骨形态完整性得到保留。体外部分报告了软骨细胞靶向、细胞摄取和关节内滞留时间延长的结果，并下调 MMP13、减轻炎症与氧化应激、抑制软骨细胞凋亡。结论目前限于细胞和动物阶段，材料未提供人体临床数据。
推荐理由：该研究将软骨亲和肽修饰的 tFNA 用于递送 siMMP13，在大鼠 OA 模型中观察到软骨与软骨下骨形态改善，为关节内递送设计提供动物阶段参考。
研究团队以葡萄柚细胞外囊泡提取脂质构建脂质纳米颗粒，并用PIGF-2来源ECM结合肽修饰，负载靶向MMP13的siRNA（粒径196 nm，zeta电位-9.96±0.49 mV），在软骨细胞和大鼠骨关节炎模型中评估疗效与安全性。细胞实验显示该修饰增强了软骨细胞靶向摄取和MMP13基因沉默，大鼠模型中该系统减轻软骨ECM降解并缓解OA进展，毒性较低。结果目前限于细胞与大鼠模型，材料未提供人体数据。
推荐理由：该研究在细胞与大鼠模型中验证葡萄柚来源LNP经PIGF2肽修饰后靶向软骨细胞递送MMP13 siRNA，为关节内核酸递送提供材料设计参考。
研究团队构建GelMA水凝胶微针贴片，共递送甲氨蝶呤（MTX）与DNA四面体（tFNA）负载的TNF-α siRNA，并在咪喹莫特（IMQ）诱导的银屑病小鼠模型中观察到PASI评分改善和表皮恢复正常化。联合治疗优于MTX或TNF-α siRNA单药，且微针降低了MTX用量，血清生化指标保持稳定。结果目前限于动物阶段，材料未提供人体临床数据。
推荐理由：该研究在IMQ诱导银屑病小鼠模型中验证GelMA微针共递送MTX与tFNA负载TNF-α siRNA，为经皮联合递送提供动物阶段证据。
研究团队开发肝内表达基因线路，经静脉注射后在肝细胞生成包裹KRAS特异性siRNA、表面展示TCP-1肽的小细胞外囊泡（sEV），用于靶向KRAS突变。在KRAS G12D、G12V、G13D驱动的结直肠癌原位模型中，该平台抑制肿瘤生长，部分模型实现完全消退；共表达两条siRNA的串联线路效果优于单siRNA线路和MRTX1133。
推荐理由：该研究在KRAS突变结直肠癌原位模型中验证肝内自组装sEV递送siRNA，为小核酸药物的体内递送路线提供动物阶段参照。
研究团队以框架核酸四面体（tFNA）为模块、经miR-129-5p“桥”连接构建蜂巢状核酸框架TR，并负载CeO₂纳米酶后包封于刺激响应性双网络水凝胶形成HTRC平台。机制上，CeO₂纳米酶用于恢复氧化还原稳态，miR-129-5p通过抑制MAPK和NF-κB通路促使细胞转向合成代谢表型。原文称该平台重建促再生微环境并缓解椎间盘源性疼痛，材料未提供人体临床数据。
推荐理由：该研究以tFNA为模块构建蜂巢状核酸框架并负载CeO₂纳米酶，为椎间盘退变的递送与微环境调控提供临床前设计思路。
研究团队开发了由纯瑞戈非尼微晶（约5 µm）和纳米晶（约260 nm）组成的无载体结膜下储库，在动物模型中单次给药后维持可检测药物水平达八个月。
推荐理由：该研究在动物模型中比较瑞戈非尼微晶与纳米晶的结膜下缓释差异，为眼科长效递送和晶体粒径设计提供参考。
研究团队把 FDA 已批准的糖皮质激素整合进脂质纳米颗粒，构建出抗炎性能可调的类固醇 LNP，并系统筛选类固醇与胆固醇的替代比例。曲安奈德（TRI）成为先导类固醇：在 SM-102 LNP 中替代 50% 胆固醇可保持理化性质，最佳替代比例随可电离脂质变化（MC3 为 80%，SM-102 与 ALC-0315 为 50%）。
推荐理由：该研究在动物模型中显示类固醇脂质纳米颗粒可降低炎症因子并保持 mRNA 递送，为免疫静默型 LNP 设计提供可调参数。
研究团队以天然银耳多糖、氧化银耳多糖和羧甲基壳聚糖构建半互穿网络水凝胶，用于近中性pH响应经皮递送槲皮素。体外实验中该水凝胶使UVB暴露后HaCaT细胞活力恢复至90.5%、活性氧降低76.9%；动物实验中表皮厚度由202.5 μm降至54.6 μm、胶原含量升至41.4%。结果目前限于细胞与动物阶段，材料未提供人体临床证据。
推荐理由：该研究提供近中性pH响应半互穿网络水凝胶的体外与动物数据，可用于判断光损伤经皮递送的转化证据缺口。
研究团队构建了由PEG-b-聚赖氨酸-b-聚天冬氨酸组成的三嵌段聚两性电解质囊泡（TBPVs），可包载游离mRNA和预压缩mRNA多聚复合物并保持囊泡完整性。包载预压缩mRNA多聚复合物的TBPVs在体外和体内均显示蛋白表达，二硫键交联的SS-TBPVs经全身给药后可在体内检测到肝脏转基因表达。结果目前限于体外与动物阶段，材料未提供人体数据。
推荐理由：该研究展示三嵌段聚两性电解质囊泡在体内递送mRNA多聚复合物的设计思路，可供判断PIC囊泡的载货耐受与还原响应转化空间。
研究团队开发磷脂模拟阳离子无规共聚物，与阴离子寡聚DNA在净电荷中性混合比下形成聚离子复合物，在体外实现寡核苷酸胞内递送。该复合物在HepG2细胞中递送反义寡核苷酸使Bcl-2 mRNA表达较未处理细胞降低57%，并显示LysoTracker共定位减少、ATP耗竭及内吞抑制条件下摄取部分保留、细胞毒性极小且质膜损伤可忽略。结果限于体外细胞阶段。
推荐理由：该体外研究提示电荷中性下的磷脂模拟两亲性聚离子复合物可绕开经典内吞途径递送寡核苷酸，为递送设计提供新思路。