Stanford 登记 TS1-ASO 治疗 Timothy 综合征 1 型患儿的 I/II 期首次人体试验
Stanford University 登记了一项 I/II 期首次人体试验，评估反义寡核苷酸 TS1-ASO 经鞘内注射治疗 2 月龄以上 Timothy 综合征 1 型（TS1）患儿的安全性与耐受性。
小核酸药物
ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验AI 评分5757
ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验AI 评分5757 siRNA 微针贴片用于耳部瘢痕术后瘢痕的临床试验登记
一项临床试验登记评估 siRNA 微针贴片能否改善经手术治疗的耳部瘢痕疙瘩的瘢痕外观。研究将 CO₂ 激光术后注射类固醇的标准治疗与加用 siRNA 微针贴片进行比较，受试者随机接受每月一次共四剂类固醇注射，或类固醇注射联合 siRNA 微针贴片。主要关注瘢痕外观、瘢痕相关症状、复发、可用性与耐受性，并定期随访和拍照检查。
圣因生物 · 官方新闻精选AI 评分7272 圣因生物SGB-9768（C3 siRNA）获NMPA临床试验批准，新增PNH和aHUS适应症
圣因生物宣布其靶向C3的siRNA候选药物SGB-9768获NMPA针对新适应症的临床试验批准，用于治疗补体介导的血液疾病PNH和aHUS。该药此前已获批补体介导肾脏疾病（IgAN、C3G、IC-MPGN）临床试验，目前正针对肾脏疾病开展Ⅱ期研究。公司称已完成Ⅰ期试验中单次皮下给药实现剂量依赖性C3水平降低与补体通路活性抑制，并表现出良好安全性和耐受性。
推荐理由：该获批显示C3 siRNA从肾脏适应症向PNH、aHUS拓展，可跟踪其Ⅱ期数据与肝外递送平台的后续验证。
ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验精选AI 评分6262 n-Lorem基金会登记个体化ASO临床试验，针对UBTF基因突变单例受试者
n-Lorem基金会登记了一项个体化反义寡核苷酸（ASO）药物研究项目，面向一名因UBTF杂合错义功能获得性突变导致儿童起病神经退行伴脑萎缩（CONDBA）的单例受试者。该材料为临床试验登记信息，未提供给药方案、终点或结果数据。
推荐理由：该登记信息展示了针对UBTF单基因突变的个体化ASO临床项目，可用于跟踪小核酸药物在罕见病单例人群中的开发路径。
ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验精选AI 评分6060 华西医院登记非阳离子肽-CD47 siRNA 纳米复合物治疗晚期实体瘤的剂量递增试验
West China Hospital 登记了一项评估非阳离子肽-CD47 siRNA 纳米复合物治疗难治性晚期实体瘤的临床试验，采用 3+3 剂量递增设计，设 25、50、100 μg 三个剂量组，主要确定 MTD 和 RP2D。
推荐理由：该登记披露了非阳离子肽-CD47 siRNA 纳米复合物的 3+3 剂量递增设计，可用于跟踪小核酸实体瘤递送的首个临床安全性信号。
ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验AI 评分2020 Inclisiran 联合 Alirocumab 双靶向 PCSK9 抑制用于二级预防的临床试验
一项随机、开放标签临床试验将评估 inclisiran 与 alirocumab 联合用于他汀不耐受高心血管风险二级预防患者的效果与安全性。约 60 名患者分入 inclisiran 单药、alirocumab 单药或两药联合三组，随访 9 个月。主要目标是确定联合治疗是否比单药带来更大幅度的 LDL-C 降低，次要目标包括达标比例及安全性与耐受性。
ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验AI 评分2020 BMN 351 在杜氏肌营养不良症中的开放标签扩展研究
一项开放标签扩展研究将评估 BMN 351 每周输注在杜氏肌营养不良症（DMD）受试者中的长期安全性与耐受性，并评估其对身体功能的影响。受试者为曾参与 351-201 研究的 DMD 患者。
ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验AI 评分1111 Inclisiran、Evolocumab 与 Alirocumab 长期依从性和持续性的真实世界研究
一项真实世界研究将评估 inclisiran 与抗 PCSK9 单克隆抗体 evolocumab、alirocumab 在临床实践中的长期依从性和持续性。研究聚焦这三款降脂药物在真实世界用药中的坚持情况。
ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验AI 评分5757 NAUTILUS 项目登记：突变特异性 ASO 联合纳米墨水递送平台治疗综合征型颅缝早闭
Fondazione Policlinico Universitario Agostino Gemelli IRCCS 登记 NAUTILUS 项目，拟开发基于突变特异性反义寡核苷酸（ASO）的非侵入性超个体化治疗平台，用于综合征型颅缝早闭（SCS）。
ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验AI 评分2020 ADX-038 在中国补体介导肾病患者中的 2 期临床试验
一项 2 期研究将评估 ADX-038 在中国成人补体介导肾病中的安全性、有效性、药代动力学和药效学，入组 IgA 肾病、补体 3 肾小球病（C3G）和免疫复合物膜增生性肾小球肾炎（IC-MPGN）患者。研究分 A、B 两部分，分别评估 ADX-038 单药及与泰它西普（telitacicept）联合用药。
ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验AI 评分1212 AIC468 对比安慰剂治疗肾移植患者 BK 病毒的临床试验
一项临床试验正在评估在研药物 AIC263029 在伴有 BK 病毒血症的成人肾移植受者中的安全性和耐受性，并考察其体内过程和降低血液 BKV 水平的效果。受试者随机接受 AIC263029 或安慰剂皮下注射，每周一次共 4 周，治疗及随访期间通过门诊和血液检测监测安全性与 BKV 水平，治疗后随访约 24 周。
ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验AI 评分1111 NIO752 治疗进行性核上性麻痹的疗效评估研究
一项 III 期研究将评估 NIO752 在进行性核上性麻痹（PSP）受试者中的疗效与安全性。符合条件的受试者将随机接受 NIO752 或安慰剂治疗，随后进入开放标签扩展阶段。
ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验AI 评分5252 Eddingpharm 登记 EDP167 在纯合子家族性高胆固醇血症中的剂量探索研究
Eddingpharm (Zhuhai) Co., Ltd. 登记了一项 EDP167 在纯合子家族性高胆固醇血症（HoFH）患者中的剂量探索研究，评估多次注射的疗效、安全性和 PK/PD 特征。EDP167 是一种靶向 ANGPTL3 的双链小干扰 RNA（siRNA）药物，材料称其可能使血脂异常患者获益。该研究目前处于登记阶段，材料未提供入组人数、剂量、终点结果或时间安排。
ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验AI 评分3030 SC101 经肾周脂肪注射治疗中重度慢性肾病合并难治性高血压的安全性与疗效研究
一项单中心、开放标签、探索性临床研究将评估 siRNA 药物 SC101 经肾周脂肪单次注射，用于中重度慢性肾病合并难治性高血压患者的安全性与疗效。研究计划入组 3 名 18 至 65 岁受试者。
ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验精选AI 评分6060 n-Lorem 登记个体化反义寡核苷酸用于 PACS1 突变致 Schuurs-Hoeijmakers 综合征单例患者
n-Lorem Foundation 登记了一项针对单例 Schuurs-Hoeijmakers 综合征（SHMS）患者的个体化反义寡核苷酸（ASO）药物研究，该患者携带 PACS1 致病性新生杂合错义功能获得性突变。材料仅说明该研究为单例受试者提供个体化 ASO，未披露给药方案、终点或结果数据。
推荐理由：该登记展示 n-Lorem 针对 PACS1 突变 SHMS 单例患者的个体化 ASO 项目，可用于跟踪罕见病个体化核酸药物的临床推进方式。
ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验AI 评分88 PCSK9 靶向治疗真实世界依从性研究：inclisiran 与 evolocumab 对比
一项回顾性观察性队列研究将在日本新启动 inclisiran 或 evolocumab 治疗的血脂异常和/或高胆固醇血症（家族性与非家族性）患者中，比较 12 个月时的用药依从性。
ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验AI 评分5050 QLC7401 用于杂合子家族性高胆固醇血症（HeFH）患者的 III 期临床试验
一项 III 期临床试验将评估 QLC7401 在稳定降脂治疗基础上用于成人杂合子家族性高胆固醇血症（HeFH）患者的疗效与安全性。受试者按研究计划随机接受 QLC7401 或安慰剂皮下注射。
ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验精选AI 评分6060 靶向 PrP 的 siRNA 在朊病患者及遗传风险成人中开展安全性与机制试验
一项靶向 PrP 的 siRNA 试验在症状性朊病患者和携带遗传风险的症状前成人中开展，评估安全性、耐受性、药代动力学和药效学影响。该条目为 ClinicalTrials.gov 登记信息（NCT07444580），材料未披露入组人数、给药方案或结果数据。
推荐理由：该登记信息显示靶向 PrP 的 siRNA 已进入症状性及症状前朊病成人人群，可用于跟进其安全性与药效学设计。
ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验AI 评分1212 DREAM01 基因疗法治疗镰状细胞病的疗效与安全性研究
一项临床试验正在评估 DREAM01 治疗镰状细胞病（SCD）的安全性与疗效。该疗法将自体 CD34+ 细胞经体外双功能慢病毒载体转导，表达 βAS3m-珠蛋白和抗 βS miRNA，再回输患者，目标是减少或消除严重 SCD 患者的血管闭塞事件和长期器官损伤，适用于缺乏 HLA 全相合同胞供者的患者。
ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验AI 评分1212 CITY-FXI 首次人体单次递增剂量研究：评估健康成人及 FV Leiden、凝血酶原 G20210A 突变与诱发性静脉血栓栓塞史成人的安全性、耐受性、PK 和 PD
CITY-FXI 启动首次人体（FIH）、单中心、随机、双盲、安慰剂对照的单次递增及多次给药研究，评估其在健康成人、FV Leiden 或凝血酶原 G20210A 突变成人及有诱发性静脉血栓栓塞（VTE）史成人中的安全性、耐受性、药代动力学（PK）和药效学（PD）。
圣因生物 · 官方新闻精选AI 评分6262 圣因生物SGB-9768（C3 siRNA）再获FDA孤儿药资格认定，用于罕见肾病IC-MPGN
圣因生物宣布其靶向补体C3的siRNA药物SGB-9768获得FDA孤儿药资格认定，用于治疗免疫复合物介导的膜增生性肾小球肾炎（IC-MPGN）。该药目前处于II期临床试验阶段，目标适应症还包括原发性IgA肾病和C3肾小球病；公司称其已完成的I期临床试验中单次皮下给药可实现剂量依赖性C3水平降低与补体通路活性抑制，并表现出良好安全性和耐受性。
推荐理由：该认定显示C3 siRNA在罕见肾病方向获得监管激励，可跟进其II期临床推进与同类竞争格局。
ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验AI 评分2222 ADX-324 治疗遗传性血管性水肿的 3 期扩展研究
ADX-324-302 是一项针对完成 3 期 ADX-324-301 试验受试者的扩展研究，评估 ADX-324 追加给药在 I 型和 II 型遗传性血管性水肿（HAE）患者中的安全性和有效性。研究还将纳入药效学（PD）、药代动力学（PK）及健康相关生活质量（HRQoL）指标。
ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验AI 评分5858 n-Lorem 基金会登记单例 CHCHD10 相关 ALS 的个体化反义寡核苷酸治疗项目
n-Lorem 基金会登记了一项针对单例 CHCHD10 致病变异相关肌萎缩侧索硬化（ALS）患者的个体化反义寡核苷酸（ASO）药物 nL18576 治疗项目。该研究为单受试者设计，材料未披露给药方案、终点或结果数据。
ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验精选AI 评分6060 石药中诺 SYH2053 在中国非家族性高胆固醇血症及混合型高脂血症患者中开展安全性、疗效研究，已入组 156 例
CSPC Zhongnuo Pharmaceutical (Shijiazhuang) Co., Ltd. 登记了一项评估 SYH2053 在中国原发性高胆固醇血症或混合型血脂异常受试者中有效性、安全性的研究，实际入组 156 例。该研究针对非家族性高胆固醇血症和混合型高脂血症人群，材料未披露具体试验阶段、终点结果或安全性数据。
推荐理由：该登记信息显示国产小核酸降脂药 SYH2053 已在中国入组 156 例，可用于跟踪其安全性与疗效比较的临床进展。
ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验AI 评分5858 Oneness Biotech登记SNS851的I期随机双盲安全性试验
Oneness Biotech登记了一项I期、随机、双盲研究，评估SNS851皮下给药在健康受试者和代谢疾病受试者中的安全性、耐受性和药代动力学。该研究目前处于I期临床阶段，材料未披露入组人数、剂量、终点或结果数据。
ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验AI 评分5858 Eddingpharm 登记 EDP167 首次人体试验，评估健康志愿者与轻度血脂异常受试者的安全性和 PK/PD
Eddingpharm (Zhuhai) Co., Ltd. 登记了靶向 ANGPTL3 的双链 siRNA 药物 EDP167 的首次人体研究，受试者为健康志愿者和轻度血脂异常人群，目的是评估其安全性和 PK/PD 特征。原文未披露入组人数、剂量、终点和试验时间等具体设计信息。
ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验AI 评分66 Inclisiran 与 PCSK9 mAbs 在中国高胆固醇血症成人患者中的真实世界有效性研究
一项研究旨在描述 inclisiran 与 PCSK9 单克隆抗体（mAbs）在中国真实世界环境中的有效性。数据来自三个区域电子健康记录（rEHR）数据库，纳入 2023 年 10 月 1 日至 2024 年 6 月 30 日期间首次使用 inclisiran 或 PCSK9 mAb 且符合入组要求的患者。
ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验精选AI 评分6060 EveryONE Medicines 登记个体化反义寡核苷酸（ASO）治疗严重 CNS 遗传病研究
EveryONE Medicines Inc. 在 ClinicalTrials.gov 登记了一项研究，评估个体化反义寡核苷酸（ASO）用于由独特遗传变异引起、且该变异适合通过 ASO 纠正的严重致残、危及生命（SDLT）中枢神经系统（CNS）疾病参与者。该研究目前处于登记阶段，材料未披露入组人数、试验分期、终点或结果数据。
推荐理由：该登记信息显示个体化 ASO 针对独特遗传变异所致严重 CNS 疾病的临床研究已进入登记阶段，可用于跟进个体化核酸药物的临床路径。
ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验AI 评分88 脊髓性肌萎缩症患者疾病修正治疗真实世界结局研究
一项真实世界研究评估了接受多种疾病修正治疗（DMT）的脊髓性肌萎缩症（SMA）患者的治疗模式、SMA相关并发症与服务及全因就诊情况，纳入的DMT包括onasemnogene abeparvovec-xioi（OA）、nusinersen和risdiplam。研究使用Komodo Health Research Database（KRD+）2016年1月1日至2024年10月31日的数据。
圣因生物 · 官方新闻精选AI 评分8080 圣因生物与基因泰克达成RNAi药物全球研发合作与独家许可协议
圣因生物宣布与基因泰克达成全球研发合作与许可协议，授权一款RNAi药物的全球独家开发和商业化权利，圣因生物将获2亿美元首付款及共计15亿美元开发和销售里程碑付款，并收取分级特许权使用费。圣因生物负责该药物早期研发，基因泰克负责后续所有临床开发和商业化。圣因生物称其RNAi平台涵盖新型化学修饰和递送技术，包括组织选择性的LEAD™递送技术，目前已有4款在研药物进入临床试验阶段。
推荐理由：该授权披露了2亿美元首付款与15亿美元里程碑结构，可用于判断RNAi肝外递送平台的交易估值与竞争格局。
ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验AI 评分44 脊髓性肌萎缩症患者接受疾病修饰治疗的给药模式与费用研究
一项基于Komodo Health研究数据库（KRD+）2016年1月1日至2024年10月31日开放与封闭理赔数据的研究，评估了接受疾病修饰治疗（DMT）的脊髓性肌萎缩症（SMA）患者的真实世界给药模式、长期医疗费用及患者特征。研究涉及的DMT包括onasemnogene abeparvovec、nusinersen和risdiplam。
欧康维视 · 中文公司新闻精选AI 评分7272 欧康维视 OT-202 干眼 II 期临床成果发表于《Ophthalmology》
欧康维视宣布其 Syk/VEGFR-2 双靶点抑制剂 OT-202 滴眼液治疗干眼的 II 期随机、溶媒对照研究发表于《Ophthalmology》。治疗 8 周后，1% OT-202 组总角膜荧光素染色评分较基线降低 42.2%，与溶媒组最小二乘均值差异为 -0.82（P=0.0118）；OSDI 评分较基线变化 -16.16，与溶媒组差异 -5.35（P=0.0296）。
推荐理由：OT-202 的 II 期随机溶媒对照数据以论文形式公开，为判断该双靶点滴眼液 III 期推进与干眼赛道竞争提供依据。
ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验AI 评分2222 AHB-137 治疗 HBeAg 阴性慢性乙肝的亚太地区 2 期研究
一项随机、开放标签、多中心 2 期临床试验，评估 AHB-137 注射液在亚太地区接受核苷（酸）类似物（NAs）治疗的 HBeAg 阴性慢性乙肝（CHB）参与者中的疗效与安全性。
ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验AI 评分1515 PF-07275315 治疗中重度慢性阻塞性肺病的临床研究
一项临床试验正在评估研究药物 PF-07275315 治疗中重度慢性阻塞性肺病（COPD）的效果与安全性。受试者将随机接受 PF-07275315 或安慰剂，2 期部分给药 24 周、3 期部分给药 52 周，分别随访约 40 周（11 次访视）和 68 周（18 次访视）。招募对象为 35 至 80 岁、确诊中重度 COPD 至少 12 个月且过去 12 个月内至少发生 2 次中重度急性加重者。
ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验AI 评分5858 ASO-GNAO1（Tianasen）在 GNAO1 脑病伴癫痫与运动障碍患儿中的临床试验登记
一项由 Pirogov Russian National Research Medical University 开展的临床试验登记，评估研究性药物 ASO-GNAO1（Tianasen）在携带 GNAO1 基因 c.607G>A 突变、伴癫痫和神经发育障碍的儿科患者中的疗效与安全性。
圣因生物 · 官方新闻精选AI 评分6262 圣因生物 SGB-7342（INHBE siRNA）中国Ⅰ期临床完成首例受试者给药
圣因生物宣布其靶向 INHBE 的 siRNA 候选药物 SGB-7342 在中国治疗肥胖症的Ⅰ期临床研究中完成首例受试者给药。该研究为随机、双盲、安慰剂对照、单次给药剂量递增设计，在超重和肥胖患者中评价安全性、耐受性、药代动力学及药效学。SGB-7342 采用 GalNAc 偶联递送和化学修饰技术，临床前研究显示其可沉默 INHBE 表达并减轻体重与脂肪量，同时维持肌肉量。
推荐理由：该进展显示 INHBE siRNA 肥胖症项目进入中国Ⅰ期首例给药，可用于跟踪肝外减重靶点与 GalNAc 递送路线的临床验证节奏。
ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验AI 评分4040 QLS7305 皮下注射健康成人 I 期临床试验
一项在中国健康成人中开展的 I 期试验，评估皮下注射 QLS7305 的安全性、耐受性及初步特征。试验分单次递增剂量（Part A）和多次递增剂量（Part B）两部分，对照安慰剂，考察 PK、对补体系统（如血清 C3 水平与补体活性）的 PD 效应、抗药抗体及 QTc 间期影响，受试者首剂后接受青霉素 V 预防性抗生素，随访最长 337 天。
ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验AI 评分88 Olpasiran 心血管事件与脂蛋白(a)降低试验——冠状动脉CT血管造影试验
该试验旨在评估 olpasiran 相较安慰剂对冠状动脉CT血管造影（CCTA）所测非钙化斑块体积的影响。
圣因生物 · 官方新闻精选AI 评分6262 圣因生物 SGB-7342（INHBE siRNA）获 CDE 临床试验默示许可，用于治疗肥胖症
圣因生物宣布其靶向 INHBE 的 siRNA 候选药物 SGB-7342 临床试验申请已获国家药监局药品审评中心默示许可，用于治疗肥胖症，预计 2026 年初启动 I 期临床试验。该药采用新一代 GalNAc 偶联技术，临床前数据显示单次皮下给药可强效持久敲低肝脏 INHBE mRNA，并在动物模型中观察到体重降低、身体成分改善且维持肌肉。目前全球肥胖症 RNAi 疗法研发仍处早期阶段。
推荐理由：INHBE siRNA 获 CDE 临床试验默示许可，为小核酸药物在肥胖症方向新增一条肝靶向差异化路线。
ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验精选AI 评分6767 Regeneron 登记 ALN-ANG3 在糖尿病肾病患者中的临床研究
Regeneron 在 ClinicalTrials.gov 登记了一项评估实验性药物 ALN-ANG3 的临床研究，受试者为糖尿病肾病患者，主要考察安全性和有效性。研究还关注用药后可能出现的不良反应以及不同时间点血药浓度等研究问题。材料未披露样本量、试验阶段、给药方案或结果数据。
推荐理由：该登记信息显示 ALN-ANG3 在糖尿病肾病人群中的临床研究已进入评估安全性与有效性的阶段，可用于跟踪小核酸药物肾科适应症进展。