4D Molecular Therapeutics 登记了一项 3 期、随机、双盲、活性对照试验，评估单次玻璃体腔注射 4D-150 对比阿柏西普在成人糖尿病黄斑水肿（DME）中的安全性、有效性和持久性。该试验代号 4SIGHT，目前处于登记阶段，材料未披露入组人数、主要终点或时间安排。
推荐理由：4D-150 单次玻璃体腔注射对比阿柏西普的 3 期试验登记，可用于跟进 DME 基因治疗与抗 VEGF 标准疗法的头对头设计。
一项随机、评估者盲法、无治疗对照的多中心研究评估 SB-NASHA 注射用透明质酸凝胶矫正胸前皱纹，192 例中重度受试者按 3:1 分组，第 12 周 GDS 应答率为 73.6% 对 18.8%（主要终点），第 24 周和第 32 周仍显著高于对照。另有 19 例 FST V-VI 受试者未随机分组、仅纳入安全性人群，原文结论为该治疗有效且耐受性良好。
推荐理由：该随机对照研究给出 SB-NASHA 注射凝胶改善胸前皱纹的 12–32 周应答率与安全性数据，可用于评估该填充产品的证据强度。
瑞博生物宣布已在欧盟提交自研 siRNA 候选药物 RBD3133 的 I 期临床试验申请（CTA），该药靶向 INHBE，拟开发适应症为超重和肥胖。本次 I 期试验为随机、安慰剂对照研究，评估皮下注射 RBD3133 在超重或肥胖受试者中的安全性、耐受性、药代动力学与药效学，是该候选药物的首次人体试验。材料未披露递交的具体监管机构、受理状态或时间表。
推荐理由：该 CTA 递交披露了 RBD3133 的靶点、适应症与 I 期设计，可用于跟踪国产 siRNA 减重管线的欧盟临床推进节奏。
大冢制药开发与商业化公司登记了一项 ulefnersen 扩展可及项目，为符合方案入组标准的 FUS-ALS 儿童、青少年和成人患者提供用药。该项目计划自 FUSION 临床试验结果公布起提供药物，直至 ulefnersen 在参与国家实现商业化上市，药物免费提供。
推荐理由：该扩展可及项目披露了 ulefnersen 在 FUS-ALS 患者中的用药条件与免费供应安排，可用于跟踪其临床与商业化衔接。
上海民为生物在 ClinicalTrials.gov 登记了一项多中心、随机、盲法、安慰剂对照的 II 期研究，初步评价 MWX203 注射液单用或联合英克司兰钠注射液治疗混合型血脂异常的有效性、安全性、药代动力学和免疫原性。
推荐理由：该登记披露了 MWX203 单药及联合英克司兰的 II 期设计，可用于跟进小核酸降脂联用策略的入组与终点读出。
欧康维视宣布，其干眼新药OT-211（TRYPTYR®，阿考曲孟滴眼液）在中国开展的III期临床试验已按计划完成全部入组，共纳入398例中重度干眼受试者。该研究为随机、双盲、溶媒平行对照、多中心设计，主要终点为第14天非麻醉状态下Schirmer泪液分泌试验评分较基线增加≥10mm的受试者比例，与全球关键性III期COMET-2、COMET-3一致，主要终点数据预计年内读出。
推荐理由：OT-211 中国 III 期完成 398 例入组，主要终点与全球关键性研究一致，年内数据读出将决定其国内申报节奏。
福建盛迪医药登记的 HRS-7249 II 期多中心开放标签扩展试验，评估这款 GalNAc 偶联、靶向 APOC3 的 siRNA 注射剂重复给药的长期安全性与耐受性。
推荐理由：该II期开放标签扩展试验披露HRS-7249长期安全性、降脂维持与ADA等随访设计，可跟进siRNA降脂药的长周期证据。
Laboratoires Thea 登记了一项 2 期开放标签多中心研究，评估 Ultevursen 经玻璃体腔注射在 USH2A 基因外显子 13 突变所致视网膜色素变性患者中的长期安全性和耐受性。研究计划入组约 81 名受试者，实际入组数取决于完成 24 个月 LUNA 试验并符合条件且愿意加入 CAPELLA 的最终人数。
推荐理由：该登记披露了 Ulteursen 在 USH2A 外显子 13 突变视网膜色素变性患者中的长期安全性随访设计，可用于跟踪小核酸眼科药物的后续安全性数据。
瑞博生物在 2026 欧洲心脏病学会年会（ESC Congress 2026）以摘要形式公布两项心血管研究结果，其中靶向 ApoC3 的 GalNAc 偶联 siRNA 候选药物 RBD5044 的 I 期临床显示单次给药可抑制 ApoC3 达 84%、降低 TG 达 70%，6 个月随访中 TG 稳定维持在基线值 50% 以下。
推荐理由：RBD5044 的 I 期数据以会议摘要形式披露，可用于评估 ApoC3 siRNA 的降 TG 幅度、持久性与安全性边界。
欧康维视宣布，其 1 类新药 OT-202（Syk/VEGFR-2 双靶点抑制剂）滴眼液治疗中重度干眼的 III 期随机、双盲、安慰剂平行对照研究在温州医科大学附属眼视光医院完成首例受试者入组。该药此前的 II 期随机、溶媒对照研究结果已发表于《Ophthalmology》，公司称这是该刊发表的首个中国干眼 1 类创新药临床研究成果。III 期研究尚在进行中，材料未披露有效性或安全性数据。
推荐理由：OT-202 的 III 期临床研究已完成首例受试者入组，其 II 期结果此前已发表于《Ophthalmology》，可用于跟踪该双靶点滴眼液的后续数据读出。
Sirius Therapeutics 登记了一项 SRSD107 的 1 期随机、双盲、安慰剂对照、单次递增剂量研究，在中国健康受试者中评估皮下给药的安全性、耐受性、药代动力学和药效学。SRSD107 是一种经化学修饰的合成双链 siRNA，设计用于沉默肝脏 FXI mRNA 以调节凝血。材料未披露入组人数、剂量水平或结果数据。
推荐理由：该登记披露了 SRSD107 在中国健康受试者中的 1 期单次递增剂量设计，可用于跟踪其安全性、PK/PD 与后续开发节奏。
诺华登记了一项临床试验，比较已上市 inclisiran 制剂与含聚山梨酯 80（PS80）新制剂在单次 284 mg 皮下给药后的安全性、耐受性、药代动力学和药效学。该研究为制剂对比的临床阶段登记，材料未披露入组人数、终点结果或时间安排。
推荐理由：该登记信息显示 inclisiran 新制剂进入与已上市制剂对比的临床阶段，可用于跟进小核酸药物制剂变更的验证路径。
n-Lorem基金会登记了一项个体化反义寡核苷酸（ASO）药物研究项目，面向一名因UBTF杂合错义功能获得性突变导致儿童起病神经退行伴脑萎缩（CONDBA）的单例受试者。该材料为临床试验登记信息，未提供给药方案、终点或结果数据。
推荐理由：该登记信息展示了针对UBTF单基因突变的个体化ASO临床项目，可用于跟踪小核酸药物在罕见病单例人群中的开发路径。
West China Hospital 登记了一项评估非阳离子肽-CD47 siRNA 纳米复合物治疗难治性晚期实体瘤的临床试验，采用 3+3 剂量递增设计，设 25、50、100 μg 三个剂量组，主要确定 MTD 和 RP2D。
推荐理由：该登记披露了非阳离子肽-CD47 siRNA 纳米复合物的 3+3 剂量递增设计，可用于跟踪小核酸实体瘤递送的首个临床安全性信号。
欧康维视宣布干眼症新药OT-211（TRPM8激动剂）在浙江大学医学院附属第二医院完成III期临床首例患者入组，该研究计划入组398例中重度干眼患者，主要观察D14非麻醉下Schirmer评分增加≥10mm的受试者比例。OT-211为欧康维视2024年10月从Alcon获得中国大陆开发和商业化权益的产品，已于2025年5月28日获美国FDA批准用于治疗干眼体征和症状。
推荐理由：OT-211中国III期首例入组，为观察TRPM8激动剂促泪液分泌路径在国内人群的验证进度提供节点。
n-Lorem Foundation 登记了一项针对单例 Schuurs-Hoeijmakers 综合征（SHMS）患者的个体化反义寡核苷酸（ASO）药物研究，该患者携带 PACS1 致病性新生杂合错义功能获得性突变。材料仅说明该研究为单例受试者提供个体化 ASO，未披露给药方案、终点或结果数据。
推荐理由：该登记展示 n-Lorem 针对 PACS1 突变 SHMS 单例患者的个体化 ASO 项目，可用于跟踪罕见病个体化核酸药物的临床推进方式。
一项靶向 PrP 的 siRNA 试验在症状性朊病患者和携带遗传风险的症状前成人中开展，评估安全性、耐受性、药代动力学和药效学影响。该条目为 ClinicalTrials.gov 登记信息（NCT07444580），材料未披露入组人数、给药方案或结果数据。
推荐理由：该登记信息显示靶向 PrP 的 siRNA 已进入症状性及症状前朊病成人人群，可用于跟进其安全性与药效学设计。
CSPC Zhongnuo Pharmaceutical (Shijiazhuang) Co., Ltd. 登记了一项评估 SYH2053 在中国原发性高胆固醇血症或混合型血脂异常受试者中有效性、安全性的研究，实际入组 156 例。该研究针对非家族性高胆固醇血症和混合型高脂血症人群，材料未披露具体试验阶段、终点结果或安全性数据。
推荐理由：该登记信息显示国产小核酸降脂药 SYH2053 已在中国入组 156 例，可用于跟踪其安全性与疗效比较的临床进展。
EveryONE Medicines Inc. 在 ClinicalTrials.gov 登记了一项研究，评估个体化反义寡核苷酸（ASO）用于由独特遗传变异引起、且该变异适合通过 ASO 纠正的严重致残、危及生命（SDLT）中枢神经系统（CNS）疾病参与者。该研究目前处于登记阶段，材料未披露入组人数、试验分期、终点或结果数据。
推荐理由：该登记信息显示个体化 ASO 针对独特遗传变异所致严重 CNS 疾病的临床研究已进入登记阶段，可用于跟进个体化核酸药物的临床路径。
欧康维视宣布其 Syk/VEGFR-2 双靶点抑制剂 OT-202 滴眼液治疗干眼的 II 期随机、溶媒对照研究发表于《Ophthalmology》。治疗 8 周后，1% OT-202 组总角膜荧光素染色评分较基线降低 42.2%，与溶媒组最小二乘均值差异为 -0.82（P=0.0118）；OSDI 评分较基线变化 -16.16，与溶媒组差异 -5.35（P=0.0296）。
推荐理由：OT-202 的 II 期随机溶媒对照数据以论文形式公开，为判断该双靶点滴眼液 III 期推进与干眼赛道竞争提供依据。