ION-682884 用于 TTR 淀粉样心肌病患者的临床试验

一项开放标签研究评估反义寡核苷酸药物 ION-682884 皮下注射能否延缓或阻止 TTR 淀粉样心肌病进展，以历史对照为参照，采用高级超声心动图和心脏 MRI 评估。受试者仅限已完成同类药物 inotersen（NCT037028289）24 个月研究的患者，用药周期 36 个月以上，同时评估耐受性与安全性。研究为开放结局，持续至该药获 FDA 批准或根据正在进行的双盲研究结果停止生产。