VO659在亨廷顿病模型中降低多种突变亨廷顿蛋白
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VO659在亨廷顿病模型中降低多种突变亨廷顿蛋白
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AI 综述
Röttgering B等研究团队在预印本中报告，靶向CAG重复序列的反义寡核苷酸VO659在临床前研究中优先降低多种神经毒性突变亨廷顿蛋白（mHTT），且降低幅度随CAG重复长度增加而增大，同时相对保留野生型HTT；随着体细胞扩增发生，其效力进一步增强。 在携带超长CAG重复的亨廷顿病成纤维细胞中，VO659降低了HTT1a mRNA水平，并阻断HTT1a及含多聚丙氨酸的RAN蛋白翻译；在小鼠脑内，该药显示出较长的组织半衰期，研究团队据此认为其支持不频繁给药方案。 上述结果均来自临床前模型。研究团队称，一项首次人体、开放标签的1/2a期临床试验（NCT05822908）目前正在亨廷顿病患者中进行。
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最新进展10月22日 08:00
靶向 CAG 重复序列的 ASO 药物 VO659 在亨廷顿病模型中降低多种神经毒性突变 HTT 蛋白报道时间线
沿着报道，了解事件的不同侧面。
10月22日
- Europe PMC · 重点方向预印本靶向 CAG 重复序列的 ASO 药物 VO659 在亨廷顿病模型中降低多种神经毒性突变 HTT 蛋白
研究团队报告，在研反义寡核苷酸 VO659 在亨廷顿病成纤维细胞中降低 HTT1a mRNA，并阻断 HTT1a 及含多聚丙氨酸的 RAN 蛋白翻译，在小鼠脑内显示较长组织半衰期。
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