Europe PMC · 眼科药物与眼部递送· Siriwardena SU, Choudhary M, Lee J, Yerxa BR, Tucker S, Magrath G, McDougald DS, Tipper CH, Jayagopal A.·· 1 天前AI 评分47
利用卤素敏感YFP淬灭试验对已知BEST1变异进行功能验证
Functional Validation of Known BEST1 Variants Using a Robust Halide-Sensitive YFP Quenching Assay
AI 导读
研究团队建立了一种基于工程化卤素敏感报告细胞系的功能筛选平台，可定量评估BEST1突变蛋白活性。该平台针对bestrophinopathy相关BEST1变异的功能分型，旨在弥补患者来源RPE模型和电生理检测在通量、速度和实验灵活性上的不足，以支持OPGx-BEST1基因治疗临床试验的患者筛选。
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