AAV8-PDE6B-3'UTR在rd10小鼠中实现视网膜结构与功能挽救

研究团队在rd10视网膜色素变性小鼠出生后第12天（P12）经视网膜下注射AAV8-RK-PDE6B-3'UTR，报告称治疗小鼠的视网膜功能与结构维持至15个月，依据为视觉 acuity、ERG、OCT与免疫组化结果。 该构建体使用视紫红质激酶启动子、人PDE6B cDNA及PDE6B 3'非翻译区。研究称，加入3'UTR在体外提高了PDE6B表达，并在治疗后4周的功能测试中改善了功能挽救。 研究团队称，这是rd10模型中AAV介导PDE6B基因补充所报告的最长功能与结构随访。上述结果来自小鼠模型，尚未说明在人体中的效果。

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