生物医药周报 · 2026 年第 45 周 · 11.02 — 11.08
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本期递送技术集中出现多项核酸与蛋白降解平台，靶向脂质-聚合物纳米粒递送TRIM21降解剂、Hepa-SENS肝细胞递送及纳米针光穿孔均处临床前或细胞阶段。微针经皮递送倍他米松完成离体、小鼠及28人分体研究，是本期唯一含人体数据的递送证据。建议跟进行动：建议跟进siRNA干眼滴眼液试验的样本量、给药方案与主要终点，并核查RHV、Hepa-SENS的临床前数据完整性与后续开发节点。
研究团队构建四价双特异性蛋白RHV，靶向降解VCAM-1与VEGFR治疗脉络膜新生血管
研究团队设计四价双特异性蛋白RHV，通过头尾结合模式诱导VCAM-1与VEGFR内吞和溶酶体降解，在小鼠CNV模型中单次玻璃体腔注射以四分之一摩尔剂量达到与阿柏西普相当的疗效。研究还报告AMD患者房水与小鼠CNV模型中VCAM-1与VEGF/VEGFR表达相关，并称RHV具有更优的眼内滞留与病灶穿透。上述结果限于动物模型和临床前阶段，尚未提供人体临床数据。
Europe PMC · 眼科药物与眼部递送一手原文 tFNA与递送技术
本版导读本期多项递送平台集中于临床前与细胞层面，仅微针倍他米松含28人分体研究，其余尚缺动物或人体数据。
Crossref · Advanced Functional Materials一手11.01靶向脂质-聚合物纳米粒递送基因编码TRIM21降解剂实现可编程蛋白降解
研究团队构建靶向脂质-聚合物杂化纳米粒，递送编码E3连接酶融合蛋白的质粒，在临床前模型中实现泛素-蛋白酶体介导的靶蛋白降解。该平台可清除胞质酶、膜相关免疫检查点及易聚集神经元蛋白，全身给药后在肿瘤和脑靶向递送中取得概念验证，并在部分癌症和神经退行性模型显示治疗信号。结果限于临床前阶段，尚未提供人体数据。
Europe PMC · 医美护肤与个护材料一手11.04微针辅助经皮递送复方倍他米松用于特应性皮炎：离体、小鼠及28人分体临床研究
研究团队开发并评估了微针辅助经皮递送复方倍他米松的系统，在离体Franz扩散池中使二丙酸倍他米松（BDP）和倍他米松磷酸钠（BSP）24小时累积渗透量分别提高3.29倍和4.67倍。
Europe PMC · 小核酸药物一手11.03研究团队用纳米针介导光穿孔实现siRNA与mRNA的空间选择性递送
研究团队报告纳米针介导的光穿孔可在细胞层面实现核酸的空间选择性胞内递送，siRNA、500 kDa葡聚糖和碘化丙啶均获递送，mRNA转染效率为72%，24小时后仍维持蛋白表达。选择性转染SNAIL1 mRNA在局部诱导上皮—间质转化，结果限于细胞研究，材料未提供动物或人体数据。
研究团队构建金纳米棒杂化脂质纳米颗粒，实现近红外光触发质粒 DNA 递送
研究团队构建了表面组装金纳米棒的杂化脂质纳米颗粒（LNP/AuNRs），在近红外激光照射下实现质粒 DNA 的光触发释放。该体系吸收峰位于 860 nm，呈单峰粒径分布并带正电荷；在 HEK293 细胞中，光热加热组的转染效率高于未照射组，TEM 显示细胞摄取与质粒 DNA 转染。结果目前限于细胞与仿生脂质体实验，材料未提供动物或人体数据。
眼科药物研发
本版导读本期眼科证据以小鼠模型为主，RHV与AAV8-PDE6B均处动物阶段，siRNA干眼滴眼液仅登记试验、方案未披露。
Europe PMC · 眼科药物与眼部递送一手11.02AAV8-PDE6B-3'UTR 在 rd10 视网膜色素变性小鼠模型中挽救感光细胞结构与功能
研究团队在 rd10 视网膜色素变性小鼠模型 P12 经视网膜下注射 AAV8-RK-PDE6B-3'UTR，视觉 acuity、ERG、OCT 与免疫组化显示视网膜功能与结构维持至 15 个月。
ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验一手11.02复旦眼耳鼻喉医院登记新型 siRNA 滴眼液治疗干眼的随机双盲安慰剂对照交叉试验
复旦大学附属眼耳鼻喉科医院登记了一项单中心、随机、双盲、安慰剂对照、交叉设计临床试验，评估新型 siRNA 滴眼液治疗干眼综合征的有效性与安全性。材料未披露样本量、给药方案、主要终点及当前入组状态。
专利、会议和预印本
Europe PMC · 重点方向预印本一手11.02预印本：细胞分辨药效分析揭示 ASO 化学偶联物在小鼠体内的组织与细胞群特异性活性
研究团队在 PDGFRα-eGFP 报告小鼠中，以 Malat1 敲低为药效读出，比较化学偶联 ASO 在整体组织与分选细胞群中的活性，结果发表于未经同行评议的预印本。