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总览
10月11日周四
  1. ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验60

    Brigham and Women's Hospital 登记 inotersen 治疗 TTR 淀粉样心肌病的 24 个月开放标签研究

    Brigham and Women's Hospital 登记了一项 24 个月开放标签研究，评估反义寡核苷酸药物 inotersen 皮下注射治疗 TTR 淀粉样心肌病患者的耐受性与疗效。研究以历史对照为比较，采用高级超声心动图和心脏 MRI 评估该药能否减缓或阻止疾病进展，并考察 24 个月给药期间的安全性。材料为临床试验登记信息，尚未提供研究结果。

    推荐理由：该登记信息显示 inotersen 在 TTR 淀粉样心肌病中的 24 个月开放标签研究设计，可用于跟踪 ASO 药物在心脏适应症的推进。

1月8日周一
  1. ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验60

    Dicerna 登记 DCR-PHXC-101 在健康志愿者及原发性高草酸尿症患者中的剂量递增试验

    Dicerna Pharmaceuticals 登记了一项 DCR-PHXC 的双盲、安慰剂对照、剂量递增试验，受试者为健康志愿者和原发性高草酸尿症（PH）患者。研究分两部分：A 部分在健康志愿者中开展单次递增剂量（SAD），B 部分在确诊 PH1 和 PH2 的患者中开展 SAD，且比 A 部分滞后一个剂量队列。患者队列在相应剂量水平的健康志愿者安全性得到确认后方可入组。

    推荐理由：该登记信息呈现 DCR-PHXC 在健康志愿者与 PH1/PH2 患者中的剂量递增设计，可用于跟踪小核酸药物早期临床推进节奏。