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  1. Europe PMC · 药物递送系统60

    研究在 HeLa 细胞中比较 PF14 肽与脂质纳米颗粒的核酸递送效率

    研究团队在 HeLa 细胞中评估细胞穿透肽 PF14 与脂质纳米颗粒(LNP)两类核酸递送系统,用荧光素酶报告系统检测递送与摄取表现。PF14 递送剪接转换寡核苷酸 ON-705 的剪接校正活性随剂量和摩尔比升高,在 1:10 比例达到平台;Opti-MEM 优于标准培养基和糖基缓冲液,PVA18、PVA40、PVP40 提升活性而低分子量 PVP 降低活性。

    推荐理由:该研究在 HeLa 细胞中比较 PF14 肽与 LNP 的核酸递送条件,为制剂参数优化提供细胞阶段参考。

  1. Europe PMC · 药物递送系统72

    研究团队用3' UTR去靶向元件定位mRNA/LNP免疫激活组织,并降低Cas9免疫原性

    研究团队构建在3' UTR嵌入去靶向元件的mRNA,利用内源组织特异性microRNA选择性沉默特定器官中的抗原表达,从而把翻译部位与免疫输出建立因果联系。在spike疫苗模型中,该策略识别出肌肉和脾脏是免疫 priming 所需的主要免疫活性组织;研究还将该思路用于基因组编辑,在免疫活性组织中阻止mRNA-Cas9表达以降低免疫原性和毒性。材料未说明具体动物模型、样本量和统计结果。

    推荐理由:该研究用3' UTR去靶向元件定位mRNA/LNP的翻译部位,为判断免疫激活来源和设计低免疫原性mRNA疗法提供机制线索。

已经到底了