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  1. ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验62

    n-Lorem 登记单例 GARS1 突变 CMT2D 患者个体化 ASO 临床试验

    n-Lorem Foundation 在 ClinicalTrials.gov 登记了一项针对单例 GARS1 基因新发缺失突变所致 2D 型腓骨肌萎缩症（CMT2D）患者的个体化反义寡核苷酸（ASO）药物临床试验（NCT07226297）。该研究为单受试者设计，材料未披露给药方案、终点或时间安排。

    推荐理由：该登记显示 n-Lorem 针对 GARS1 突变 CMT2D 单例患者的个体化 ASO 项目进入临床阶段，可用于跟踪个体化小核酸的监管与开发路径。

  1. ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验65

    Wave Life Sciences 更新 WVE-N531 治疗 DMD 的 1b/2 期开放标签研究：Part A、B 完成并新增 Part C

    Wave Life Sciences 在 ClinicalTrials.gov 登记更新了 WVE-N531 治疗杜氏肌营养不良（DMD）的 1b/2 期开放标签研究，评估静脉给药的安全性、耐受性、PK、PD 及临床效应，入组需携带适合外显子 53 跳跃的 DMD 基因突变。

    推荐理由：该登记更新显示 WVE-N531 在 DMD 患者中已完成 Part A、Part B，并新增 Part C 入组，可用于跟进外显子 53 跳跃疗法的临床推进节奏。

已经到底了