ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验· Wave Life Sciences USA, Inc.·· 2021-05-28精选AI 评分65
Wave Life Sciences 更新 WVE-N531 治疗 DMD 的 1b/2 期开放标签研究：Part A、B 完成并新增 Part C
Open-label Study of WVE-N531 in Patients With Duchenne Muscular Dystrophy (FORWARD-53)
AI 导读
Wave Life Sciences 在 ClinicalTrials.gov 登记更新了 WVE-N531 治疗杜氏肌营养不良（DMD）的 1b/2 期开放标签研究，评估静脉给药的安全性、耐受性、PK、PD 及临床效应，入组需携带适合外显子 53 跳跃的 DMD 基因突变。
推荐理由
该登记更新显示 WVE-N531 在 DMD 患者中已完成 Part A、Part B，并新增 Part C 入组，可用于跟进外显子 53 跳跃疗法的临床推进节奏。
来源：ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验 · clinicaltrials.gov