AstraZeneca 登记 AZD8233 治疗血脂异常的多剂量临床试验
AstraZeneca 登记了一项 AZD8233 在血脂异常受试者中的研究，评估多剂量皮下给药后 LDL-C 的剂量依赖性降低及相关不良反应特征。AZD8233 为靶向 PCSK9 的 ASO，研究数据将用于指导后续临床开发中的剂量、给药方案、样本量以及安全性和 PD 监测。
推荐理由：该登记信息显示 PCSK9 靶向 ASO 的多剂量皮下给药方案，可用于跟踪小核酸降脂项目的剂量与安全性设计。
业务主线与技术方向
递送系统与制剂 最新动态
按递送路线和剂型追踪经皮、眼部、靶向和缓控释技术，以及纳米载体、脂质体、纳米乳、微针与水凝胶。
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ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验精选AI 评分6060
ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验精选AI 评分6262 辉瑞登记 vupanorsen 2b 期剂量探索试验 TRANSLATE-TIMI 70
辉瑞登记了一项多中心、2b 期、双盲、安慰剂对照、平行组研究，评估 PF-07285557（vupanorsen）在血脂异常患者中的疗效、安全性、耐受性和药代动力学。受试者为接受稳定剂量他汀、非 HDL-C 和甘油三酯升高的患者，药物通过皮下注射以多种剂量和方案给药。该研究又称 TRANSLATE-TIMI 70，即用反义寡核苷酸靶向 ANGPTL3 的成人血脂异常研究。
推荐理由：该登记信息明确了 vupanosersen 在血脂异常患者中的 2b 期剂量探索设计，可用于跟进反义寡核苷酸靶向 ANGPTL3 的临床阶段与给药方案。
ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验精选AI 评分6262 Thea 登记 QR-110 治疗 CEP290 突变型 Leber 先天性黑蒙的安全性评价研究
Laboratoires Thea 登记了一项研究，旨在评估玻璃体腔注射 QR-110 在 CEP290 p.Cys998X 突变所致 Leber 先天性黑蒙（LCA）受试者中的安全性和耐受性。该研究针对携带 c.2991+1655A>G 突变的患者，目前材料仅提供研究目的，未披露入组、终点或结果数据。
推荐理由：该登记信息明确了 QR-110 玻璃体腔注射治疗 CEP290 突变型 LCA 的安全性评价方向，可用于跟踪该小核酸眼科研发进展。