ClinicalTrials.gov · 小核酸药物临床试验· Fondazione Policlinico Universitario Agostino Gemelli IRCCS·· 2023-03-09AI 评分20
SMN 环状 RNA 作为脊髓性肌萎缩症患者 Nusinersen 治疗反应的潜在生物标志物
SMN Circular RNAs as Potential Biomarkers for the Therapeutic Response to Nusinersen in Spinal Muscular Atrophy Patients
AI 导读
一项研究计划以脊髓性肌萎缩症（SMA）患者体液中的游离 SMN 环状 RNA（circRNA）为对象，评估其作为 Nusinersen 治疗前后生物标志物的潜力，并判断其预测临床反应的能力。研究还将识别影响 SMN circRNA 生成、进而影响 Nusinersen 疗效的人类内含子多态性。结果或可解释 SMA 患者中常见的基因型-表型不匹配及部分患者治疗反应不佳的现象。
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