脊髓性肌萎缩症个性化医疗：一项转化研究项目

一项转化研究项目旨在建立脊髓性肌萎缩症（SMA）治疗反应的预测模型，通过整合临床、肌肉MRI影像和循环生物标志物数据。研究将分析临床反应与中枢神经系统疗效标志物（如神经丝蛋白水平）及骨骼肌反应标志物（如血清肌肉生长抑制素和肌肉影像）之间的相关性。该项目背景是Nusinersen上市后SMA患者治疗反应存在差异，需识别可预测治疗反应的工具。