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SilencioM 小鼠脑室内注射降低 tau 病理

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AI 综述

Sgourdou P 等研究团队在未经同行评议的预印本中报告,靶向 MAPT 的 siRNA 候选 SilencioM 在 PS19 严重 tau 病小鼠模型中单次脑室内注射后明显降低 tau 病理。 作者称 SilencioM 靶向人、灵长类、大鼠和小鼠的同源基因,无需脂质纳米颗粒包封或亲脂偶联即可给药,便于生产,可作为后续 IND 申报研究的候选分子。 上述结果目前仅限动物阶段,预印本材料未提供人体临床数据。

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报道时间线

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11月11日
  1. Europe PMC · 小核酸药物
    预印本:靶向 MAPT 的 siRNA 候选 SilencioM 在 PS19 小鼠中降低 tau 病理

    研究团队在未经同行评议的预印本中报告,靶向 MAPT 的 siRNA 候选 SilencioM 在 PS19 严重 tau 病小鼠模型中单次脑室内注射后明显降低 tau 病理。SilencioM 靶向人、灵长类、大鼠和小鼠的同源基因,无需脂质纳米颗粒包封或亲脂偶联即可给药,作者称其便于生产并可作为后续 IND 申报研究的候选分子。结果目前限于动物阶段,材料未提供人体临床数据。

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